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Eine Studie zur Untersuchung von Verhaltens- und anderen gleichzeitig auftretenden Ergebnissen mit Epidiolex als Zusatztherapie bei Teilnehmern im Alter von 1 bis 65 Jahren mit Tuberkulose-Sklerose-Komplex (EpiCom)

22. April 2026 aktualisiert von: Jazz Pharmaceuticals

Eine interventionelle, multizentrische, offene, einarmige Phase-4-Studie zur Bewertung von Verhaltens- und anderen gleichzeitig auftretenden Ergebnissen nach der Behandlung mit EPID(I/Y)OLEX als Zusatztherapie bei Teilnehmern (im Alter von 1 bis 65 Jahren) Mit Anfällen im Zusammenhang mit dem Tuberkulose-Komplex

Der Zweck dieser Studie besteht darin, Verhaltens- und andere gleichzeitig auftretende Ergebnisse mit EPID(I/Y)OLEX als Zusatztherapie bei Teilnehmern im Alter von 1 bis 65 Jahren mit Tuberkulose-Sklerose-Komplex (TSC) zu untersuchen, bei denen Anfälle auftreten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

79

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6AB
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-736
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida Health - Department of Neurology
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Health, Miami
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston - Clinical Research Unit
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • University of Virginia, Charlottesville
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS1 3NU
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital Guys St Thomas' NHS Foundation Trust, the Guy's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Liegt zum Zeitpunkt der Unterzeichnung (oder zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung durch die Eltern des Teilnehmers bzw. des gesetzlich bevollmächtigten Vertreters (LAR) des Teilnehmers) innerhalb der erforderlichen Altersspanne:

    • Teilnehmer mit Sitz in den USA: 1 bis einschließlich 65 Jahre.
    • Teilnehmer außerhalb der USA: 2 bis einschließlich 65 Jahre.
  2. Hat eine bestätigte klinische Diagnose von TSC mit Anfällen in der Vorgeschichte gemäß den Kriterien der International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012.
  3. Hat Verhaltensweisen (z. B. Aggression, Impulsivität, Wutanfall, Selbstverletzung, Hyperaktivität, extreme Schüchternheit, Stimmungsschwankungen, schlechter Augenkontakt, sich wiederholendes Verhalten, Unruhe, Schwierigkeiten, mit Gleichaltrigen auszukommen, starr/unflexibel gegenüber Vorgehensweisen und/oder Veränderungen). gelten gemäß CareGI-S beim Screening als mittelschwer oder schwer.

  4. Nimmt ein oder mehrere Arzneimittel gegen Krampfanfälle (ASM) in einer Dosis ein, die vor dem Screening mindestens 4 Wochen lang stabil war.

    • Alle Medikamente oder Interventionen gegen Epilepsie (einschließlich ketogener Diät und aller Neurostimulationsgeräte gegen Epilepsie) müssen vor dem Screening vier Wochen lang stabil gewesen sein und alle größeren Änderungen der Behandlungspläne sollten mit dem medizinischen Betreuer besprochen werden.

  5. Keine Erfahrung mit einer CBD-OS-Behandlung oder seit mindestens 3 Monaten vor dem Screening keine CBD-OS-Behandlung.
  6. Ist bereit, alle Faktoren, von denen erwartet wird, dass sie Anfälle beeinflussen, stabil zu halten (z. B. Alkoholkonsum, Rauchen, gleichzeitige Einnahme von Medikamenten).

  7. Ist männlich oder weiblich

    1. Männliche Teilnehmer:

      • Männliche Teilnehmer sind zur Teilnahme berechtigt, wenn sie während des Interventionszeitraums und für mindestens 2 Wochen, entsprechend der Zeit, die zur Beendigung der Studienintervention nach der letzten Dosis der Studienintervention benötigt wird, Folgendem zustimmen:

      • Spenden Sie keinen frischen, ungewaschenen Samen. PLUS
      • Verwenden Sie ein Kondom für den Mann zusätzlich zu einer zweiten akzeptablen Verhütungsmethode, die von ihren Partnerinnen angewendet wird, wenn sie Geschlechtsverkehr mit einer Frau im gebärfähigen Alter (WOCBP) haben, die derzeit nicht schwanger ist.

    2. Weibliche Teilnehmer:

      • Eine Teilnehmerin ist teilnahmeberechtigt, wenn sie nicht schwanger ist oder stillt und eine der folgenden Bedingungen zutrifft:

        • Ist eine Frau im nicht gebärfähigen Alter. ODER
        • Ist ein WOCBP und verwendet eine hochwirksame Verhütungsmethode, vorzugsweise mit geringer Benutzerabhängigkeit während des Studieninterventionszeitraums und für mindestens 3 Monate nach der letzten Dosis der Studienintervention. Der Prüfer sollte das Potenzial für ein Versagen der Verhütungsmethode (z. B. Nichteinhaltung, kürzlich eingeleitet) im Zusammenhang mit der ersten Dosis der Studienintervention bewerten.
      • Ein WOCBP muss innerhalb von 28 Tagen vor der ersten Dosis der Studienintervention einen negativen hochempfindlichen Schwangerschaftstest haben.

Ausschlusskriterien:

  1. Hat eine andere klinisch bedeutsame instabile Erkrankung als Epilepsie.
  2. Hat in den 4 Wochen vor dem Screening eine andere Krankheit als Epilepsie gehabt, die nach Ansicht des Prüfarztes die Studienergebnisse beeinträchtigen könnte.
  3. Weist ein TSC-spezifisches Tumorwachstum auf, das nach Ansicht des Prüfarztes die Wirksamkeitsendpunkte beeinflussen könnte.
  4. Hat sich zuvor einer erheblichen Operation wegen Epilepsie unterzogen, die nach Ansicht des Prüfarztes Auswirkungen auf die Beurteilung der Ergebnisse haben könnte.
  5. Hat innerhalb der letzten 12 Monate vor dem Screening mit Felbamat begonnen.
  6. Konsumiert derzeit Freizeit- oder medizinisches Cannabis oder Medikamente auf Basis synthetischer Cannabinoide innerhalb der drei Monate vor dem Screening oder hat dies in der Vergangenheit getan und ist nicht bereit, sich vor dem erneuten Screening einer einmonatigen Auswaschphase zu unterziehen.
  7. Beim Basisbesuch positiv auf Tetrahydrocannabinol (THC) getestet.
  8. Hat innerhalb der drei Monate vor dem Screening-Besuch ein Prüfpräparat erhalten.
  9. Wurde bereits zuvor eine Studienintervention für diese Studie zugewiesen oder ist derzeit in eine andere Interventionsstudie eingeschrieben.
  10. Hat beim Basisbesuch Laborwerte, die abnormal und nach Ansicht des Prüfarztes von klinischer Bedeutung sind.
  11. Der Teilnehmer hatte beim Basisbesuch eine deutlich eingeschränkte Leberfunktion.
  12. Hat in der Vergangenheit suizidales Verhalten oder Suizidgedanken vom Typ 4 oder 5, bewertet mit C-SSRS oder Kinder-C-SSRS beim Screening-Besuch (für Teilnehmer ≥ 4 Jahre).
  13. Hat eine bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen Cannabinoide oder einen der Hilfsstoffe von CBD-OS.
  14. Hat eine bekannte oder vermutete Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen
Teilnehmer, die die Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen (CBD-OS) erhalten, titriert bis zu einer Dosis von 12,5 mg/kg, verabreicht zweimal täglich für eine Gesamtdosis von bis zu 25 mg/kg/Tag über 26 aufeinanderfolgende Wochen. Teilnehmer haben die Möglichkeit, das CBD-OS für weitere 26 Wochen, also insgesamt 52 Wochen, weiter zu erhalten.
Arzneimittel: Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen [Epidiolex]
100 mg/ml Cannabidiol Lösung zum Einnehmen
Andere Namen:
  • Epidiolex

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Schlafeigenschaften mithilfe des Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26
Ausgangswert, Woche 26
Veränderung der Schlafeigenschaften anhand des Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26
Ausgangswert, Woche 26
Änderung der von Pflegekräften gemeldeten Beurteilung der Lebensqualität (QOL) mithilfe des Family Impact Module der Pediatric Quality of Life Survey (PedsQL FIM)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26
Ausgangswert, Woche 26
Änderung der von Betreuern gemeldeten Beurteilung der Familienfunktion mithilfe des Family Impact Module der Pediatric Quality of Life Survey (PedsQL FIM)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26
Ausgangswert, Woche 26
Änderung der Beurteilung der Lebensqualität mithilfe des Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26
Ausgangswert, Woche 26
Änderung des Eindrucks des Pflegepersonals über die Gesamtschwere der Symptome (Verhalten und Anfallskontrolle) mithilfe des Caregiver Global Impression of Severity (CareGI-S)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Ausgangswert, Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Änderung des Eindrucks der Teilnehmer über die Gesamtschwere der Symptome (Verhalten und Anfallskontrolle) mithilfe des Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Ausgangswert, Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Änderung des klinischen Eindrucks des Gesamtschweregrads der Symptome (Verhalten und Anfallskontrolle) mithilfe des Clinician Global Impression of Severity (CGI-S)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Ausgangswert, Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Veränderung der Anzahl anfallsfreier Tage
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Ausgangswert, Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Anzahl der stationären Krankenhausaufenthalte der Teilnehmer aufgrund von Epilepsie
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Anzahl der Abbrüche aufgrund behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Änderung des Numerical Rating Score (NRS)-Scores für das problematischste Verhalten innerhalb des TAND-SQ
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Ausgangswert, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Veränderung des TAND-SQ-Scores (Selbstbericht, quantifizierte Checkliste) zu neuropsychiatrischen Störungen, die mit dem Tuberkulose-Komplex assoziiert sind
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Ausgangswert, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Änderung des ABC-Scores (Aberrant Behavior Checklist).
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Ausgangswert, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Änderung des CBCL-Scores (Child Behavior Checklist).
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26, Woche 52
Ausgangswert, Woche 26, Woche 52
Änderung des ABCL-Scores (Adult Behavior Checklist).
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26, Woche 52
Ausgangswert, Woche 26, Woche 52
Änderung des Adult Self-Report (ASR)-Scores
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26, Woche 52
Ausgangswert, Woche 26, Woche 52
Änderung der Domänenbewertung des Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS).
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26, Woche 52
Ausgangswert, Woche 26, Woche 52
Änderung der Führungsfunktion mithilfe des Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26
Ausgangswert, Woche 26
Retentionsrate
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Die Retentionsrate ist die Anzahl der Teilnehmer, die die CBD-OS-Behandlung fortsetzen, im Vergleich zur Gesamtzahl der angesammelten Teilnehmer
Ausgangswert, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Anzahl der Teilnehmer, die als auf die Behandlung ansprechend angesehen wurden
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Als diejenigen, die auf die Behandlung ansprechen, werden diejenigen gemeldet, deren Anfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert um 25 %, 50 %, 75 % und 100 % zurückgegangen ist
Ausgangswert, Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Anzahl der Teilnehmer, bei denen eine Verschlechterung, keine Veränderung oder eine Verbesserung der Anfallshäufigkeit auftritt
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 52

Anzahl der Teilnehmer, bei denen eine Veränderung der Anfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert auftritt, definiert als:

  1. Verschlechterung (>25 %)
  2. keine Veränderung (-25 bis + 25%)
  3. Verbesserung (-25 % bis -50 %, ≥-50 % bis -75 %, ≥-75 %)
Ausgangswert, Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Änderung der Ideenbewertung gemäß der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Ausgangswert, Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Veränderung der Anzahl der Suizidversuche gemäß C-SSRS
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Ausgangswert, Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Änderung der Ideenbewertung gemäß C-SSRS für Kinder
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Ausgangswert, Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Veränderung der Anzahl der Selbstmordversuche gemäß C-SSRS für Kinder
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 52
Ausgangswert, Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Juni 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. April 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. April 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • JZP926-402
  • 2023-507426-17 (Andere Kennung: EU CTR)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Gemäß den ICJME-Bestimmungen kann Jazz Pharmaceuticals' qualifizierten externen Forschern auf Anfrage Zugang zu individuellen Patientendaten (IPD) und klinischen Studiendaten gewähren, die den Ergebnissen dieser Studie zugrunde liegen.
Qualifizierte Forscher können eine Anfrage auf https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ wie beschrieben einreichen.
Jazz Pharmaceuticals behält sich vor, eine Anfrage nicht zu berücksichtigen.
Für Rückfragen zur Datenaustauschrichtlinie von Jazz wenden Sie sich an clinicaldatasharing@jazzpharma.com

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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