Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge adfærdsmæssige og andre samtidige resultater med Epidiolex som tillægsterapi hos deltagere i alderen 1 til 65 år med tuberøs sklerosekompleks (EpiCom)

22. april 2026 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

En fase 4, interventionel, multicenter, open-label, enkeltarmsundersøgelse for at vurdere adfærdsmæssige og andre samtidige resultater efter behandling med EPID(I/Y)OLEX som tillægsterapi hos deltagere (i alderen 1 til 65 år) Med anfald forbundet med tuberøs sklerosekompleks

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge adfærdsmæssige og andre samtidige resultater med EPID(I/Y)OLEX som en tillægsbehandling hos deltagere i alderen 1 til 65 år med tuberøs sklerosekompleks (TSC), som oplever anfald.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

79

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6AB
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS1 3NU
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital Guys St Thomas' NHS Foundation Trust, the Guy's Hospital
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida Health - Department of Neurology
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Health, Miami
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Forenede Stater, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston - Clinical Research Unit
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia, Charlottesville
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-736
        • The Children's Memorial Health Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Er inden for det påkrævede aldersinterval på tidspunktet for underskrivelsen (eller på tidspunktet for deltagerens forælder(e)/lovlig autoriserede repræsentant (LAR) underskrivelse) det informerede samtykke eller afgivelse af samtykke (alt efter omstændighederne):

    • Deltagere baseret i USA: 1 til 65 år, inklusive.
    • Deltagere baseret uden for USA: 2 til 65 år, inklusive.
  2. Har en bekræftet klinisk diagnose af TSC med en historie med anfald i overensstemmelse med 2012 International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference-kriterierne.
  3. Har adfærd (f.eks. aggression, impulsivitet, raserianfald, selvskade, hyperaktivitet, ekstrem generthed, humørsvingninger, dårlig øjenkontakt, gentagen adfærd, rastløshed, svært ved at komme overens med jævnaldrende, stiv/ufleksibel over for procedurer og/eller ændringer), der betragtes som moderat eller alvorlig i henhold til CareGI-S ved screening.

  4. Tager 1 eller flere anti-anfaldsmedicin (ASM) i en dosis, der har været stabil i mindst 4 uger før screening.

    • Al medicin eller indgreb mod epilepsi (inklusive ketogen diæt og eventuelle neurostimuleringsanordninger til epilepsi) skal have været stabile i 4 uger før screening, og alle større ændringer i behandlingsregimer bør drøftes med den medicinske monitor.

  5. Er naiv over for CBD-OS-behandling eller har været ude af CBD-OS-behandling i mindst 3 måneder før screening.
  6. Er villig til at opretholde alle faktorer, der forventes at påvirke anfald stabile (f.eks. alkoholforbrug, rygning, samtidig medicinbrug).

  7. Er mand eller kvinde

    1. Mandlige deltagere:

      • Mandlige deltagere er berettigede til at deltage, hvis de accepterer følgende i løbet af interventionsperioden og i mindst 2 uger, svarende til den tid, der er nødvendig for at eliminere undersøgelsesinterventionen efter den sidste dosis af undersøgelsesintervention:

      • Undlad at donere frisk uvasket sæd. PLUS
      • Brug et mandligt kondom ud over en anden acceptabel præventionsmetode, som deres kvindelige partnere bruger, når de har samleje med en kvinde i den fødedygtige alder (WOCBP), som ikke er gravid i øjeblikket.

    2. Kvindelige deltagere:

      • En kvindelig deltager er berettiget til at deltage, hvis hun ikke er gravid eller ammer, og en af ​​følgende betingelser gælder:

        • Er en kvinde med ikke-fertilitet. ELLER
        • Er en WOCBP og anvender en svangerskabsforebyggende metode, der er yderst effektiv, helst med lav brugerafhængighed i undersøgelsesinterventionsperioden og i mindst 3 måneder efter sidste dosis af undersøgelsesintervention. Investigatoren bør vurdere potentialet for svigt af præventionsmetoden (f.eks. manglende overholdelse, nyligt påbegyndt) i forhold til den første dosis af undersøgelsesintervention.
      • En WOCBP skal have en negativ højsensitiv graviditetstest inden for 28 dage før den første dosis af undersøgelsesintervention.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand udover epilepsi.
  2. Har en anden sygdom end epilepsi i de 4 uger forud for screening, som efter investigators mening kan påvirke undersøgelsens resultater.
  3. Har TSC-specifik tumorvækst, som efter efterforskerens mening kan påvirke effektmålene.
  4. Har tidligere gennemgået en betydelig operation for epilepsi, der efter efterforskerens vurdering kan påvirke vurderingen af ​​udfald.
  5. Har påbegyndt felbamat inden for de sidste 12 måneder forud for screening.
  6. Bruger i øjeblikket eller har tidligere brugt cannabis eller syntetisk cannabinoidbaseret medicin inden for de 3 måneder før screening og er ikke villig til at gennemgå en udvaskningsperiode på 1 måned, før den genscreenes.
  7. Testet positivt for Tetrahydrocannabinol (THC) ved baseline-besøget.
  8. Har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 3 måneder forud for screeningsbesøget.
  9. Har tidligere fået tildelt undersøgelsesintervention til denne undersøgelse eller er i øjeblikket tilmeldt en anden interventionsundersøgelse.
  10. Har laboratorieværdier ved baselinebesøget, som er unormale og af klinisk betydning efter investigators mening.
  11. Deltageren har signifikant nedsat leverfunktion ved baselinebesøget.
  12. Har nogen historie med selvmordsadfærd eller selvmordstanker af type 4 eller 5 som vurderet med C-SSRS eller børns C-SSRS ved screeningsbesøget (for deltagere ≥ 4 år).
  13. Har nogen kendt eller mistænkt overfølsomhed over for cannabinoider eller nogen af ​​hjælpestofferne i CBD-OS.
  14. Har en kendt eller mistænkt historie med alkohol- eller stofmisbrug.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Cannabidiol oral opløsning
Deltagere, der vil modtage Cannabidiol Oral Solution (CBD-OS) titreret op til en dosis på 12,5 mg/kg administreret to gange dagligt til en samlet dosis på op til 25 mg/kg/dag i 26 på hinanden følgende uger. Deltagerne vil have mulighed for at fortsætte med at modtage CBD-OS i yderligere 26 uger, i alt 52 uger.
Medicin: Cannabidiol oral opløsning [Epidiolex]
100 mg/ml Cannabidiol Oral opløsning
Andre navne:
  • Epidiolex

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i søvnkarakteristika ved hjælp af Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Baseline, uge ​​26
Ændring i søvnkarakteristika ved hjælp af Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI)
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Baseline, uge ​​26
Ændring i omsorgsgiver-rapporteret vurdering af livskvalitet (QOL) ved hjælp af Pediatric Quality of Life Survey Family Impact Module (PedsQL FIM)
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Baseline, uge ​​26
Ændring i omsorgsgiver-rapporteret vurdering af familiens funktion ved hjælp af Pediatric Quality of Life Survey Family Impact Module (PedsQL FIM)
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Baseline, uge ​​26
Ændring i vurdering af QOL ved hjælp af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Baseline, uge ​​26
Ændring i omsorgspersonens indtryk af symptomernes overordnede sværhedsgrad (adfærd og anfaldskontrol) ved hjælp af Caregiver Global Impression of Severity (CareGI-S)
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Baseline, uge ​​4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Ændring i deltagerens indtryk af symptomernes overordnede sværhedsgrad (adfærd og anfaldskontrol) ved brug af Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Baseline, uge ​​4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Ændring i klinikerens indtryk af symptomernes overordnede sværhedsgrad (adfærd og anfaldskontrol) ved hjælp af Clinician Global Impression of Severity (CGI-S)
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Baseline, uge ​​4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Ændring i antal anfaldsfrie dage
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Baseline, uge ​​4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Antal deltagerindlæggelser på grund af epilepsi
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Antal tilbagetrækninger på grund af behandlings-emergent adverse hændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Ændring i den mest problematiske adfærd Numerical Rating Score (NRS) score inden for TAND-SQ
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Baseline, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Ændring i Tuberøs Sclerose Complex Associated Neuropsychiatric Disorders Selvrapportering, Quantified Checklist (TAND-SQ) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Baseline, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Ændring i ABC-score (Aberrant Behavior Checklist).
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Baseline, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Ændring i Child Behavior Checklist (CBCL) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, uge ​​52
Baseline, uge ​​26, uge ​​52
Ændring i Adult Behavior Checklist (ABCL) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, uge ​​52
Baseline, uge ​​26, uge ​​52
Ændring i Adult Self-Report (ASR) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, uge ​​52
Baseline, uge ​​26, uge ​​52
Ændring i Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) domænescore
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, uge ​​52
Baseline, uge ​​26, uge ​​52
Ændring i executive funktion ved hjælp af Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Baseline, uge ​​26
Fastholdelsesrate
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Retentionsrate er antallet af deltagere, der fortsætter med CBD-OS-behandling i forhold til det samlede antal deltagere
Baseline, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Antal deltagere, der betragtes som behandlingsresponderende
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Behandlingsresponderere vil blive rapporteret som dem med en 25 %, 50 %, 75 % og 100 % reduktion i anfaldsfrekvens fra baseline
Baseline, uge ​​4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Antal deltagere, der oplever en forværring, ingen ændring eller forbedring i anfaldshyppigheden
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52

Antal deltagere, der oplever en ændring i anfaldsfrekvensen fra baseline defineret som:

  1. forværring (>25 %)
  2. ingen ændring (-25 til + 25 %)
  3. forbedring (-25 % til -50 %, ≥-50 % til -75 %, ≥-75 %)
Baseline, uge ​​4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Ændring i idéscore i henhold til Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Baseline, uge ​​4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Ændring i antal selvmordsforsøg i henhold til C-SSRS
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Baseline, uge ​​4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Ændring i idéscore i henhold til børns C-SSRS
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Baseline, uge ​​4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Ændring i antal selvmordsforsøg i henhold til Børnenes C-SSRS
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52
Baseline, uge ​​4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. juni 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. april 2026

Studieafslutning (Faktiske)

6. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

18. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JZP926-402
  • 2023-507426-17 (Anden identifikator: EU CTR)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med ICMJE-kravene kan Jazz Pharmaceuticals give kvalificerede eksterne forskere adgang til individuelle deltagerdata (IPD) og kliniske forsøgsdata, der ligger til grund for resultaterne af dette forsøg efter anmodning. Kvalificerede forskere kan indsende en anmodning på https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ som beskrevet. Jazz Pharmaceuticals forbeholder sig ret til ikke at behandle en anmodning. For forespørgsler om Jazz's datadelingspolitik, kontakt clinicaldatasharing@jazzpharma.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner