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결절성 경화증이 있는 1~65세 참가자를 대상으로 Epidiolex를 추가 요법으로 사용한 행동 및 기타 동시 발생 결과를 조사하기 위한 연구 (EpiCom)

2026년 4월 22일 업데이트: Jazz Pharmaceuticals

참여자(1~65세)의 추가 요법으로 EPID(I/Y)OLEX를 사용한 치료 후 행동 및 기타 동시 발생 결과를 평가하기 위한 4상, 중재적, 다기관, 공개 라벨, 단일군 연구 결절성 경화증 콤플렉스와 관련된 발작

이 연구의 목적은 발작을 경험하는 결절성 경화증(TSC)이 있는 1세에서 65세 사이의 참가자를 대상으로 추가 요법으로 EPID(I/Y)OLEX를 사용한 행동 및 기타 동시 발생 결과를 조사하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

79

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06519
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32608
        • University of Florida Health - Department of Neurology
      • Miami, Florida, 미국, 33155
        • Nicklaus Children's Health, Miami
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, 미국, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston - Clinical Research Unit
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
        • University of Virginia, Charlottesville
  • 영국
      • Bristol, 영국, BS1 3NU
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Sheffield, 영국, 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
    • England
      • London, England, 영국, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital Guys St Thomas' NHS Foundation Trust, the Guy's Hospital
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6AB
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드, 04-736
        • The Children's Memorial Health Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 정보에 입각한 동의서에 서명(또는 참가자의 부모/법적 대리인(LAR)이 서명한 시점) 또는 동의 제공(해당되는 경우) 시점에 필요한 연령 범위 내에 있습니다.

    • 미국에 거주하는 참가자: 1~65세.
    • 미국 이외의 지역에 거주하는 참가자: 2~65세.
  2. 2012 International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 기준에 따라 발작 병력이 있는 TSC의 임상 진단이 확인되었습니다.
  3. 다음과 같은 행동(예: 공격성, 충동성, 울화통, 자해, 과잉 행동, 극도의 수줍음, 기분 변화, 눈 맞춤 불량, 반복적 행동, 안절부절 못함, 동료들과 잘 지내기 어려움, 절차 및/또는 변화에 대한 경직/경직)이 있습니다. 선별 검사 시 CareGI-S에 따라 중등도 또는 중증으로 간주됩니다.

  4. 스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적인 용량으로 1개 이상의 항경련제(ASM)를 복용하고 있습니다.

    • 간질에 대한 모든 약물 또는 개입(간질에 대한 케톤식이 요법 및 신경 자극 장치 포함)은 스크리닝 전 4주 동안 안정적이어야 하며 치료 요법의 주요 변경 사항은 의료 모니터와 논의해야 합니다.

  5. CBD-OS 치료에 경험이 없거나 스크리닝 전 최소 3개월 동안 CBD-OS 치료를 중단했습니다.
  6. 발작에 영향을 미칠 것으로 예상되는 요인(예: 알코올 소비, 흡연, 병용 약물 사용)을 안정적으로 유지하고자 합니다.

  7. 남자인가 여자인가

    1. 남성 참가자:

      • 남성 참가자는 개입 기간 동안 그리고 연구 개입의 마지막 투여 후 연구 개입을 제거하는 데 필요한 시간에 해당하는 최소 2주 동안 다음 사항에 동의하는 경우 참여할 자격이 있습니다.

      • 씻지 않은 신선한 정액을 기증하지 마십시오. 을 더한
      • 현재 임신하지 않은 가임 여성(WOCBP)과 성관계를 가질 때 여성 파트너가 사용하는 허용 가능한 두 번째 피임 방법과 함께 남성용 콘돔을 사용하십시오.

    2. 여성 참가자:

      • 여성 참가자는 임신 또는 모유 수유 중이 아니며 다음 조건 중 하나가 적용되는 경우 참가할 수 있습니다.

        • 가임 가능성이 있는 여성입니다. 또는
        • WOCBP이고 연구 개입 기간 동안 그리고 연구 개입의 마지막 투약 후 최소 3개월 동안 바람직하게는 사용자 의존성이 낮은 매우 효과적인 피임 방법을 사용합니다. 연구자는 연구 개입의 첫 번째 용량과 관련하여 피임법 실패 가능성(예: 비순응, 최근에 시작됨)을 평가해야 합니다.
      • WOCBP는 연구 개입의 첫 투여 전 28일 이내에 매우 민감한 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다.

제외 기준:

  1. 간질 이외의 임상적으로 중요한 불안정한 의학적 상태가 있습니다.
  2. 조사자의 의견으로는 연구 결과에 영향을 미칠 수 있는 간질 이외의 질병이 스크리닝 전 4주 동안 있음.
  3. 연구자의 의견으로는 유효성 종점에 영향을 미칠 수 있는 TSC-특이 종양 성장이 있습니다.
  4. 연구자의 의견으로는 결과 평가에 영향을 미칠 수 있는 간질로 인해 이전에 중대한 수술을 받은 경우.
  5. 스크리닝 전 지난 12개월 이내에 펠바메이트를 시작했습니다.
  6. 스크리닝 전 3개월 이내에 기분 전환용 또는 의료용 대마초 또는 합성 카나비노이드 기반 약물을 현재 사용 중이거나 과거에 사용했으며 재스크리닝을 받기 전에 1개월 휴약 기간을 거치지 않으려는 경우.
  7. 기준선 방문에서 THC(Tetrahydrocannabinol)에 대해 양성으로 테스트되었습니다.
  8. 스크리닝 방문 전 3개월 이내에 연구용 의약품을 수령함.
  9. 이전에 이 연구에 대한 연구 중재가 지정되었거나 현재 다른 중재 연구에 등록되어 있습니다.
  10. 기준선 방문에서 조사자의 의견에 비정상적이고 임상적으로 중요한 실험실 값이 있음.
  11. 참가자는 기준선 방문에서 간 기능이 상당히 손상되었습니다.
  12. 스크리닝 방문에서 C-SSRS 또는 어린이 C-SSRS로 평가된 자살 행동 또는 유형 4 또는 5의 임의의 자살 생각의 병력이 있음(참가자 ≥ 4세).
  13. 카나비노이드 또는 CBD-OS의 부형제에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증이 있습니다.
  14. 알코올 또는 약물 남용의 알려진 또는 의심되는 병력이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 칸나비디올 경구 용액
연속 26주 동안 최대 25mg/kg/일의 총 용량에 대해 일일 2회 투여되는 최대 12.5mg/kg의 용량으로 적정된 칸나비디올 경구 용액(CBD-OS)을 받을 참가자. 참가자는 추가 26주 동안 총 52주 동안 CBD-OS를 계속 받을 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.
의약품: 칸나비디올 경구 용액 [Epidiolex]
100 mg/ml 칸나비디올 경구 용액
다른 이름들:
  • 에피디올렉스

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
어린이 수면 습관 설문지(CSHQ)를 이용한 수면 특성의 변화
기간: 기준선, 26주차
기준선, 26주차
Pittsburgh Sleep Quality Index(PSQI)를 이용한 수면 특성의 변화
기간: 기준선, 26주차
기준선, 26주차
PedsQL FIM(Pediatric Quality of Life Survey Family Impact Module)을 사용하여 간병인이 보고한 삶의 질(QOL) 평가의 변화
기간: 기준선, 26주차
기준선, 26주차
소아 삶의 질 조사 가족 영향 모듈(PedsQL FIM)을 사용하여 간병인이 보고한 가족 기능 평가의 변화
기간: 기준선, 26주차
기준선, 26주차
PedsQL(Pediatric Quality of Life Inventory)을 사용한 QOL 평가의 변화
기간: 기준선, 26주차
기준선, 26주차
Caregiver Global Impression of Severity(CareGI-S)를 사용한 간병인의 전반적인 증상 중증도(행동 및 발작 조절)에 대한 인상 변화
기간: 기준선, 4주차, 13주차, 26주차, 52주차
기준선, 4주차, 13주차, 26주차, 52주차
PGI-S(Patient Global Impression of Severity)를 사용한 참가자의 전반적인 증상 중증도(행동 및 발작 조절)에 대한 인상 변화
기간: 기준선, 4주차, 13주차, 26주차, 52주차
기준선, 4주차, 13주차, 26주차, 52주차
CGI-S(Clinician Global Impression of Severity)를 사용하여 증상의 전반적인 중증도(행동 및 발작 조절)에 대한 임상의의 인상 변화
기간: 기준선, 4주차, 13주차, 26주차, 52주차
기준선, 4주차, 13주차, 26주차, 52주차
발작이 없는 일수의 변화
기간: 기준선, 4주차, 13주차, 26주차, 52주차
기준선, 4주차, 13주차, 26주차, 52주차
간질로 인한 참가자 입원환자 입원 수
기간: 52주까지
52주까지
치료 응급 부작용(TEAE)으로 인한 철회 수
기간: 52주까지
52주까지
TAND-SQ 내에서 가장 문제가 되는 행동 NRS(Numerical Rating Score) 점수의 변화
기간: 기준선, 13주차, 26주차, 52주차
기준선, 13주차, 26주차, 52주차
결절성 경화증 복합 관련 신경정신병적 장애 자가 보고, 정량화 체크리스트(TAND-SQ) 점수의 변화
기간: 기준선, 13주차, 26주차, 52주차
기준선, 13주차, 26주차, 52주차
이상 행동 체크리스트(ABC) 점수 변경
기간: 기준선, 13주차, 26주차, 52주차
기준선, 13주차, 26주차, 52주차
아동 행동 체크리스트(CBCL) 점수 변화
기간: 기준선, 26주차, 52주차
기준선, 26주차, 52주차
성인 행동 체크리스트(ABCL) 점수 변화
기간: 기준선, 26주차, 52주차
기준선, 26주차, 52주차
성인 자가 보고(ASR) 점수 변화
기간: 기준선, 26주차, 52주차
기준선, 26주차, 52주차
환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 영역 점수의 변화
기간: 기준선, 26주차, 52주차
기준선, 26주차, 52주차
집행 기능의 행동 평가 목록(BRIEF)을 사용한 집행 기능의 변화
기간: 기준선, 26주차
기준선, 26주차
유지율
기간: 기준선, 13주차, 26주차, 52주차
유지율은 전체 누적 참가자 대비 CBD-OS 치료를 계속하는 참가자 수입니다.
기준선, 13주차, 26주차, 52주차
치료 반응자로 간주되는 참가자 수
기간: 기준선, 4주차, 13주차, 26주차, 52주차
치료 반응자는 기준선보다 발작 빈도가 25%, 50%, 75% 및 100% 감소한 것으로 보고됩니다.
기준선, 4주차, 13주차, 26주차, 52주차
발작 빈도의 악화, 변화 없음 또는 개선을 경험한 참가자 수
기간: 기준선, 4주차, 13주차, 26주차, 52주차

다음과 같이 정의된 기준선에서 발작 빈도의 변화를 경험한 참가자 수:

  1. 악화(>25%)
  2. 변화 없음(-25~+25%)
  3. 개선(-25% ~ -50%, ≥-50% ~ -75%, ≥-75%)
기준선, 4주차, 13주차, 26주차, 52주차
C-SSRS(Columbia-Suicide Severity Rating Scale)에 따른 아이디어 점수 변화
기간: 기준선, 4주차, 13주차, 26주차, 52주차
기준선, 4주차, 13주차, 26주차, 52주차
C-SSRS에 따른 자살 시도 횟수 변화
기간: 기준선, 4주차, 13주차, 26주차, 52주차
기준선, 4주차, 13주차, 26주차, 52주차
어린이 C-SSRS에 따른 아이디어 점수 변화
기간: 기준선, 4주차, 13주차, 26주차, 52주차
기준선, 4주차, 13주차, 26주차, 52주차
아동 C-SSRS에 따른 자살 시도 횟수 변화
기간: 기준선, 4주차, 13주차, 26주차, 52주차
기준선, 4주차, 13주차, 26주차, 52주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Jazz Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 6월 29일

기본 완료 (실제)

2026년 4월 6일

연구 완료 (실제)

2026년 4월 6일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 5월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 5월 9일

처음 게시됨 (실제)

2023년 5월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 22일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • JZP926-402
  • 2023-507426-17 (기타 식별자: EU CTR)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

ICMJE 요구사항에 따라, Jazz Pharmaceuticals는 적격 외부 연구자가 요청 시 이 임상시험의 결과를 뒷받침하는 개별 참가자 데이터(IPD) 및 임상시험 데이터에 접근할 수 있도록 제공할 수 있습니다. 적격 연구자는 https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ 에서 설명된 대로 요청을 제출할 수 있습니다. Jazz Pharmaceuticals는 요청을 고려하지 않을 권리를 보유합니다. Jazz의 데이터 공유 정책에 대한 문의는 clinicaldatasharing@jazzpharma.com으로 연락하시기 바랍니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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