Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke zkoumání behaviorálních a dalších souběžně se vyskytujících výsledků s Epidiolexem jako doplňkovou terapií u účastníků ve věku 1 až 65 let s komplexem tuberózní sklerózy (EpiCom)

22. dubna 2026 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals

Fáze 4, intervenční, multicentrická, otevřená, jednoramenná studie k posouzení behaviorálních a jiných souběžně se vyskytujících výsledků po léčbě EPID(I/Y)OLEX jako doplňkové terapie u účastníků (ve věku 1 až 65 let) Se záchvaty spojenými s komplexem tuberózní sklerózy

Účelem této studie je prozkoumat behaviorální a další souběžně se vyskytující výsledky s EPID(I/Y)OLEX jako doplňkovou terapií u účastníků ve věku 1 až 65 let s komplexem tuberózní sklerózy (TSC), kteří prodělali záchvaty.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

79

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6AB
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 04-736
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království, BS1 3NU
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Spojené království, 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
    • England
      • London, England, Spojené království, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital Guys St Thomas' NHS Foundation Trust, the Guy's Hospital
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • University of Florida Health - Department of Neurology
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Health, Miami
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Spojené státy, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston - Clinical Research Unit
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • University of Virginia, Charlottesville

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Je v požadovaném věkovém rozmezí v době podpisu (nebo v době podpisu rodiče (rodičů) účastníka / zákonného zástupce (LAR)) informovaného souhlasu nebo poskytnutí souhlasu (podle situace):

    • Účastníci se sídlem v USA: ve věku 1 až 65 let včetně.
    • Účastníci se sídlem mimo USA: ve věku od 2 do 65 let včetně.
  2. Má potvrzenou klinickou diagnózu TSC s anamnézou záchvatů v souladu s kritérii Mezinárodní konsensuální konference komplexu tuberózní sklerózy z roku 2012.
  3. Má chování (např. agresivita, impulzivita, záchvaty vzteku, sebepoškozování, hyperaktivita, extrémní plachost, změny nálad, špatný oční kontakt, opakující se chování, neklid, potíže s vycházením s vrstevníky, rigidní/neflexibilní vůči postupu a/nebo změnám), které jsou považovány za středně závažné nebo závažné podle CareGI-S při screeningu.

  4. Užívá 1 nebo více léků proti záchvatům (ASM) v dávce, která byla stabilní alespoň 4 týdny před screeningem.

    • Všechny léky nebo intervence na epilepsii (včetně ketogenní diety a jakýchkoli neurostimulačních zařízení pro epilepsii) musí být stabilní po dobu 4 týdnů před screeningem a jakékoli větší změny v léčebných režimech by měly být prodiskutovány s lékařem.

  5. Je naivní vůči léčbě CBD-OS nebo byl bez léčby CBD-OS alespoň 3 měsíce před screeningem.
  6. Je ochoten udržovat stabilní všechny faktory, u kterých se očekává, že ovlivní záchvaty (např. konzumace alkoholu, kouření, současné užívání léků).

  7. Je muž nebo žena

    1. Mužští účastníci:

      • Mužští účastníci se mohou zúčastnit, pokud během období intervence a po dobu alespoň 2 týdnů souhlasí s následujícím, což odpovídá době potřebné k odstranění studijní intervence po poslední dávce studijní intervence:

      • Zdržte se darování čerstvého nemytého spermatu. PLUS
      • Používejte mužský kondom jako doplněk k druhé metodě přijatelné antikoncepce, kterou používají jejich partnerky při pohlavním styku se ženami ve fertilním věku (WOCBP), které v současné době nejsou těhotné.

    2. Ženské účastnice:

      • Účastnice se může zúčastnit, pokud není těhotná nebo nekojí a platí jedna z následujících podmínek:

        • Je to žena s nedětským potenciálem. NEBO
        • Je WOCBP a používá antikoncepční metodu, která je vysoce účinná, nejlépe s nízkou uživatelskou závislostí během období studijní intervence a po dobu alespoň 3 měsíců po poslední dávce studijní intervence. Zkoušející by měl vyhodnotit potenciál selhání antikoncepční metody (např. nedodržování, nedávno zahájené) ve vztahu k první dávce studijní intervence.
      • WOCBP musí mít negativní vysoce citlivý těhotenský test do 28 dnů před první dávkou studijní intervence.

Kritéria vyloučení:

  1. Má klinicky významný nestabilní zdravotní stav jiný než epilepsie.
  2. Má během 4 týdnů před screeningem jiné onemocnění než epilepsii, které by podle názoru výzkumníka mohlo ovlivnit výsledky studie.
  3. Má TSC-specifický nádorový růst, který by podle názoru výzkumníka mohl ovlivnit koncové body účinnosti.
  4. V minulosti podstoupil významnou operaci kvůli epilepsii, která podle názoru výzkumníka může ovlivnit hodnocení výsledků.
  5. Během posledních 12 měsíců před screeningem začal užívat felbamát.
  6. V současné době užívá nebo v minulosti užíval rekreační nebo léčebné konopí nebo léky na bázi syntetických kanabinoidů během 3 měsíců před screeningem a není ochoten podstoupit 1měsíční vymývací období před novým screeningem.
  7. Testy pozitivní na tetrahydrokanabinol (THC) při základní návštěvě.
  8. Obdržel hodnocený léčivý přípravek během 3 měsíců před screeningovou návštěvou.
  9. Již dříve mu byla přidělena studijní intervence pro tuto studii nebo je v současné době zařazen do jakékoli jiné intervenční studie.
  10. Má laboratorní hodnoty při základní návštěvě, které jsou abnormální a podle názoru zkoušejícího mají klinický význam.
  11. Účastník měl při základní návštěvě významně zhoršenou funkci jater.
  12. Má v anamnéze sebevražedné chování nebo sebevražedné myšlenky typu 4 nebo 5 hodnocené pomocí C-SSRS nebo dětského C-SSRS při screeningové návštěvě (pro účastníky ve věku ≥ 4 roky).
  13. Má jakoukoli známou nebo předpokládanou přecitlivělost na kanabinoidy nebo některou z pomocných látek CBD-OS.
  14. Má známou nebo podezřelou anamnézu zneužívání alkoholu nebo návykových látek.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kanabidiol perorální roztok
Účastníci, kteří dostanou perorální roztok kanabidiolu (CBD-OS) titrovaný až na dávku 12,5 mg/kg podávanou dvakrát denně do celkové dávky až 25 mg/kg/den po dobu 26 po sobě jdoucích týdnů. Účastníci budou mít možnost nadále dostávat CBD-OS po dobu dalších 26 týdnů, celkem tedy 52 týdnů.
Lék: Kanabidiol perorální roztok [Epidiolex]
100 mg/ml kanabidiol perorální roztok
Ostatní jména:
  • Epidiolex

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna charakteristik spánku pomocí dotazníku Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26
Změna charakteristik spánku pomocí Pittsburghského indexu kvality spánku (PSQI)
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26
Změna v hodnocení kvality života (QOL) hlášeného pečovatelem pomocí modulu Pediatric Quality of Life Survey Family Impact Module (PedsQL FIM)
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26
Změna v hodnocení fungování rodiny hlášené pečovatelem pomocí modulu Pediatric Quality of Life Survey Family Impact Module (PedsQL FIM)
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26
Změna v hodnocení QOL pomocí Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26
Změna dojmu pečovatele o celkové závažnosti symptomů (chování a kontrola záchvatů) pomocí Caregiver Global Impression of Severity (CareGI-S)
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 13, týden 26, týden 52
Výchozí stav, týden 4, týden 13, týden 26, týden 52
Změna v dojmu účastníka o celkové závažnosti symptomů (chování a kontrola záchvatů) pomocí Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 13, týden 26, týden 52
Výchozí stav, týden 4, týden 13, týden 26, týden 52
Změna klinického dojmu celkové závažnosti symptomů (chování a kontrola záchvatů) pomocí klinického globálního dojmu závažnosti (CGI-S)
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 13, týden 26, týden 52
Výchozí stav, týden 4, týden 13, týden 26, týden 52
Změna počtu dní bez záchvatů
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 13, týden 26, týden 52
Výchozí stav, týden 4, týden 13, týden 26, týden 52
Počet zúčastněných hospitalizací na lůžku z důvodu epilepsie
Časové okno: Až do 52. týdne
Až do 52. týdne
Počet stažení z důvodu nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Až do 52. týdne
Až do 52. týdne
Změna skóre nejproblematičtějšího chování Numerical Rating Score (NRS) v rámci TAND-SQ
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, týden 26, týden 52
Výchozí stav, týden 13, týden 26, týden 52
Změna v neuropsychiatrických poruchách souvisejících s komplexem tuberózní sklerózy, self-report, kvantifikovaný kontrolní seznam (TAND-SQ) skóre
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, týden 26, týden 52
Výchozí stav, týden 13, týden 26, týden 52
Změna skóre kontrolního seznamu Aberrant Behavior (ABC).
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, týden 26, týden 52
Výchozí stav, týden 13, týden 26, týden 52
Změna skóre kontrolního seznamu chování dítěte (CBCL).
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, týden 52
Výchozí stav, týden 26, týden 52
Změna skóre kontrolního seznamu chování dospělých (ABCL).
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, týden 52
Výchozí stav, týden 26, týden 52
Změna ve skóre dospělého sebehodnocení (ASR).
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, týden 52
Výchozí stav, týden 26, týden 52
Změna skóre domén systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS).
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, týden 52
Výchozí stav, týden 26, týden 52
Změna ve výkonné funkci pomocí inventáře hodnocení chování výkonné funkce (BRIEF)
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26
Míra uchování
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, týden 26, týden 52
Míra udržení je počet účastníků, kteří pokračují v léčbě CBD-OS, oproti celkovému počtu účastníků
Výchozí stav, týden 13, týden 26, týden 52
Počet účastníků považovaných za osoby reagující na léčbu
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 13, týden 26, týden 52
Reagující na léčbu budou hlášeni jako ti, kteří mají 25%, 50%, 75% a 100% snížení frekvence záchvatů oproti výchozí hodnotě
Výchozí stav, týden 4, týden 13, týden 26, týden 52
Počet účastníků, u kterých došlo ke zhoršení, žádné změně nebo zlepšení frekvence záchvatů
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 13, týden 26, týden 52

Počet účastníků, u kterých došlo ke změně frekvence záchvatů oproti výchozí hodnotě definované jako:

  1. zhoršení (>25 %)
  2. žádná změna (-25 až + 25 %)
  3. zlepšení (-25 % až -50 %, ≥-50 % až -75 %, ≥-75 %)
Výchozí stav, týden 4, týden 13, týden 26, týden 52
Změna ve skóre nápadů podle Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 13, týden 26, týden 52
Výchozí stav, týden 4, týden 13, týden 26, týden 52
Změna v počtu pokusů o sebevraždu podle C-SSRS
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 13, týden 26, týden 52
Výchozí stav, týden 4, týden 13, týden 26, týden 52
Změna ve skóre nápadů podle dětského C-SSRS
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 13, týden 26, týden 52
Výchozí stav, týden 4, týden 13, týden 26, týden 52
Změna v počtu pokusů o sebevraždu podle dětského C-SSRS
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 13, týden 26, týden 52
Výchozí stav, týden 4, týden 13, týden 26, týden 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jazz Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. června 2023

Primární dokončení (Aktuální)

6. dubna 2026

Dokončení studie (Aktuální)

6. dubna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JZP926-402
  • 2023-507426-17 (Jiný identifikátor: EU CTR)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

V souladu s požadavky ICMJE může společnost Jazz Pharmaceuticals poskytnout kvalifikovaným externím výzkumníkům přístup k údajům o jednotlivých účastnících (IPD) a údajům z klinických studií, které jsou podkladem výsledků této studie, na základě žádosti. Kvalifikovaní výzkumníci mohou podat žádost na adrese https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ v souladu s uvedeným postupem. Společnost Jazz Pharmaceuticals si vyhrazuje právo žádost neposoudit. Pro dotazy ohledně politiky sdílení dat společnosti Jazz kontaktujte clinicaldatasharing@jazzpharma.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit