En studie för att undersöka beteendemässiga och andra samtidiga resultat med Epidiolex som tilläggsterapi hos deltagare i åldrarna 1 till 65 år med tuberös skleroskomplex (EpiCom)

Inklusionskriterier:

1. Är inom det erforderliga åldersintervallet vid tidpunkten för undertecknandet (eller vid tidpunkten för deltagarens förälder/föräldrar/Lagally Authorized Representative (LAR) undertecknande) det informerade samtycket eller lämnat samtycke (i förekommande fall):

   • Deltagare baserade i USA: 1 till 65 år, inklusive.
   • Deltagare baserade utanför USA: 2 till 65 år, inklusive.
2. Har en bekräftad klinisk diagnos av TSC med en historia av anfall i enlighet med 2012 års internationella konsensuskonferenskriterier för tuberös skleroskomplex.
3. Har beteenden (t.ex. aggression, impulsivitet, raserianfall, självskada, hyperaktivitet, extrem blyghet, humörsvängningar, dålig ögonkontakt, repetitiva beteenden, rastlöshet, svårigheter att komma överens med kamrater, stela/oflexibla att göra och/eller ändra) som anses vara måttlig eller svår enligt CareGI-S vid screening.

4. Tar ett eller flera läkemedel mot anfall (ASM) i en dos som har varit stabil i minst 4 veckor före screening.

   • Alla mediciner eller interventioner för epilepsi (inklusive ketogen diet och eventuella neurostimuleringsanordningar för epilepsi) måste ha varit stabila i 4 veckor före screening och alla större förändringar av behandlingsregimer bör diskuteras med den medicinska monitorn.

5. Är naiv till CBD-OS-behandling eller har varit borta från CBD-OS-behandling i minst 3 månader före screening.
6. Är villig att hålla alla faktorer som förväntas påverka anfall stabila (t.ex. alkoholkonsumtion, rökning, samtidig medicinering).

7. Är man eller kvinna

   1. Manliga deltagare:

      • Manliga deltagare är berättigade att delta om de samtycker till följande under interventionsperioden och i minst 2 veckor, motsvarande den tid som behövs för att eliminera studieinterventionen efter den sista dosen av studieinterventionen:

      • Avstå från att donera färsk otvättad sperma. PLUS
      • Använd en manlig kondom utöver en andra metod för acceptabel preventivmetod som används av deras kvinnliga partner när de har samlag med en fertil kvinna (WOCBP) som för närvarande inte är gravid.

   2. Kvinnliga deltagare:

      • En kvinnlig deltagare är berättigad att delta om hon inte är gravid eller ammar och något av följande villkor gäller:

        • Är en kvinna i icke-fertil ålder. ELLER
        • Är en WOCBP och använder en preventivmetod som är mycket effektiv, helst med lågt användarberoende under studieinterventionsperioden och i minst 3 månader efter den sista dosen av studieintervention. Utredaren bör utvärdera risken för misslyckande av preventivmetoden (t.ex. bristande efterlevnad, nyligen påbörjad) i förhållande till den första dosen av studieintervention.
      • En WOCBP måste ha ett negativt högkänsligt graviditetstest inom 28 dagar före den första dosen av studieinterventionen.

Exklusions kriterier:

1. Har ett kliniskt signifikant instabilt medicinskt tillstånd annat än epilepsi.
2. Har en annan sjukdom under de 4 veckorna före screening än epilepsi som enligt utredarens uppfattning kan påverka studieresultaten.
3. Har TSC-specifik tumörtillväxt som, enligt utredarens uppfattning, skulle kunna påverka effektmåtten.
4. Har tidigare genomgått en betydande operation för epilepsi som enligt utredarens uppfattning kan påverka bedömningen av utfall.
5. Har påbörjat felbamat under de senaste 12 månaderna före screening.
6. Använder för närvarande eller har tidigare använt cannabis eller syntetiska cannabinoidbaserade mediciner inom de tre månaderna före screening och är inte villig att genomgå en 1-månads tvättperiod innan den återkontrolleras.
7. Testade positivt för tetrahydrocannabinol (THC) vid baslinjebesöket.
8. Har fått ett prövningsläkemedel inom 3 månader före screeningbesöket.
9. Har tidigare tilldelats studieintervention för denna studie eller är för närvarande inskriven i någon annan interventionsstudie.
10. Har laboratorievärden vid baslinjebesöket som är onormala och av klinisk betydelse enligt utredarens uppfattning.
11. Deltagaren har signifikant försämrad leverfunktion vid Baseline-besöket.
12. Har någon historia av självmordsbeteende eller självmordstankar av typ 4 eller 5 som utvärderats med C-SSRS eller barns C-SSRS vid screeningbesöket (för deltagare ≥ 4 år).
13. Har någon känd eller misstänkt överkänslighet mot cannabinoider eller något av hjälpämnena i CBD-OS.
14. Har en känd eller misstänkt historia av alkohol- eller drogmissbruk.