嚢胞性線維症（CF）の参加者（生後12か月以上24か月未満）におけるエレキサカフトル/テザカフトル/イバカフトル（ELX/TEZ/IVA）の評価
2025年10月3日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
生後12ヵ月から24ヵ月未満の嚢胞性線維症被験者におけるエレキサカフトル/テザカフトル/イバカフトルの薬物動態、安全性、忍容性を評価する第3相非盲検試験
この研究では、生後12ヵ月から24ヵ月未満（<）のCF被験者におけるELX/TEZ/IVAの薬物動態（PK）、安全性、忍容性、薬力学（PD）、有効性を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
70
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Cardiff、イギリス
- Children and Young Adults Research Unit
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Leeds、イギリス
- Leeds General Infirmary
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Liverpool、イギリス
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London、イギリス
- Royal Brompton Hospital
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London、イギリス
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Southampton、イギリス
- Southampton General Hospital
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Rotterdam、オランダ
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
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Nedlands、オーストラリア
- Telethon Kids Institute
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Parkville、オーストラリア
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane、オーストラリア
- Queensland Children's Hospital
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Westmead、オーストラリア
- The Children's Hospital at Westmead
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Toronto、カナダ
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver、カナダ
- British Columbia Children's Hospital
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Bern、スイス
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich、スイス
- Kinderspital Zuerich
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Copenhagen、デンマーク
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Berlin、ドイツ
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen、ドイツ
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Hanover、ドイツ
- Medizinische Hochschule Hannover
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- CF膜貫通コンダクタンス制御因子（CFTR）遺伝子に少なくとも1つのF508del変異、または別のELX/TEZ/IVA応答性CFTR変異を有する参加者
主な除外基準:
- -治験責任医師の意見で、治験結果を混乱させる可能性がある、または治験薬を参加者に投与する際にさらなるリスクを引き起こす可能性があると考えられる病気または臨床症状の病歴
他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パートA
参加者は午前中に ELX/TEZ/IVA を受け取り、夕方には IVA を受け取ります。
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経口投与用の定量配合顆粒。
他の名前：
経口投与用顆粒
他の名前：
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実験的：パートB
参加者は朝にELX/TEZ/IVAを受け、夕方にIVAを受け、その用量はパートAの結果に基づいて決定されます。
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経口投与用の定量配合顆粒。
他の名前：
経口投与用顆粒
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート A: ELX、TEZ、IVA およびそれらの関連代謝物の観察された投与前濃度 (Ctrough)
時間枠：1日目から15日目まで
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1日目から15日目まで
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パート A: 有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) を有する参加者の数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：1日目から43日目まで
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1日目から43日目まで
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パート B: 有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) を有する参加者の数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：1日目から28週目まで
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1日目から28週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート B: 汗の塩化物 (SwCl) の絶対変化
時間枠：ベースラインから24週目まで
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ベースラインから24週目まで
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パート B: ELX、TEZ、IVA およびそれらの関連代謝物の観察された投与前濃度 (Ctrough)
時間枠：15日目から16週目まで
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15日目から16週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年6月27日
一次修了 (実際)
2025年9月4日
研究の完了 (実際)
2025年9月4日
試験登録日
最初に提出
2023年5月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年5月19日
最初の投稿 (実際)
2023年5月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年10月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年10月3日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX22-445-122
- 2023-503230-49-00 (その他の識別子：EU CT)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
Vertex データ共有基準とアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing を参照してください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。