Hodnocení Elexacaftoru/Tezacaftoru/Ivacaftoru (ELX/TEZ/IVA) u účastníků cystické fibrózy (CF) ve věku 12 až méně než 24 měsíců
3. října 2025 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Fáze 3, otevřená studie hodnotící farmakokinetiku, bezpečnost a snášenlivost Elexacaftoru/Tezacaftoru/Ivacaftoru u pacientů s cystickou fibrózou ve věku 12 až méně než 24 měsíců
Tato studie bude hodnotit farmakokinetiku (PK), bezpečnost, snášenlivost, farmakodynamiku (PD) a účinnost ELX/TEZ/IVA u subjektů s CF ve věku 12 až méně než (<) 24 měsíců.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
70
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Nedlands, Austrálie
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, Austrálie
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Austrálie
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Austrálie
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandsko
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Německo
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Hanover, Německo
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
-
Cardiff, Spojené království
- Children and Young Adults Research Unit
-
Leeds, Spojené království
- Leeds General Infirmary
-
Liverpool, Spojené království
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království
- Royal Brompton Hospital
-
London, Spojené království
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Southampton, Spojené království
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Švýcarsko
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Švýcarsko
- Kinderspital Zuerich
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Účastníci, kteří mají alespoň 1 mutaci F508del v genu regulátoru transmembránové vodivosti CF (CFTR) nebo jinou mutaci CFTR reagující na ELX/TEZ/IVA
Klíčová kritéria vyloučení:
- Anamnéza jakékoli nemoci nebo jakéhokoli klinického stavu, který by podle názoru zkoušejícího mohl buď zkreslit výsledky studie, nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku (léků) účastníkovi
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část A
Účastníci obdrží ELX/TEZ/IVA ráno a IVA večer.
|
Kombinované granule s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
Granule pro orální podání
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Část B
Účastníci dostanou ELX/TEZ/IVA ráno a IVA večer s dávkou (dávkami), které budou založeny na výsledku části A.
|
Kombinované granule s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
Granule pro orální podání
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Část A: Pozorovaná koncentrace před dávkou (Ctrough) ELX, TEZ, IVA a jejich příslušných metabolitů
Časové okno: Den 1 až den 15
|
Den 1 až den 15
|
|
Část A: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Den 1 až den 43
|
Den 1 až den 43
|
|
Část B: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 28
|
Den 1 až týden 28
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Část B: Absolutní změna obsahu chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Od základní linie do týdne 24
|
Od základní linie do týdne 24
|
|
Část B: Pozorovaná koncentrace před dávkou (Ctrough) ELX, TEZ, IVA a jejich příslušných metabolitů
Časové okno: Den 15 až týden 16
|
Den 15 až týden 16
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
27. června 2023
Primární dokončení (Aktuální)
4. září 2025
Dokončení studie (Aktuální)
4. září 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. května 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. května 2023
První zveřejněno (Aktuální)
31. května 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
6. října 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. října 2025
Naposledy ověřeno
1. října 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci dýchacích cest
- Nemoci trávicího systému
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Onemocnění slinivky břišní
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Cystická fibróza
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Membránové transportní modulátory
- Agonisté chloridového kanálu
- Elexacaftor, Ivacaftor, kombinace léčiva Tezacaftor
- Ivacaftor
Další identifikační čísla studie
- VX22-445-122
- 2023-503230-49-00 (Jiný identifikátor: EU CT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .