Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení Elexacaftoru/Tezacaftoru/Ivacaftoru (ELX/TEZ/IVA) u účastníků cystické fibrózy (CF) ve věku 12 až méně než 24 měsíců

26. října 2023 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 3, otevřená studie hodnotící farmakokinetiku, bezpečnost a snášenlivost Elexacaftoru/Tezacaftoru/Ivacaftoru u pacientů s cystickou fibrózou ve věku 12 až méně než 24 měsíců

Tato studie bude hodnotit farmakokinetiku (PK), bezpečnost, snášenlivost, farmakodynamiku (PD) a účinnost ELX/TEZ/IVA u subjektů s CF ve věku 12 až méně než (<) 24 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

64

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Nábor
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • Nábor
        • British Columbia Children's Hospital
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království
        • Nábor
        • Children and Young Adults Research Unit
      • Leeds, Spojené království
        • Nábor
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Spojené království
        • Nábor
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastníci, kteří mají alespoň 1 mutaci F508del v genu regulátoru transmembránové vodivosti CF (CFTR) nebo jinou mutaci CFTR reagující na ELX/TEZ/IVA

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Anamnéza jakékoli nemoci nebo jakéhokoli klinického stavu, který by podle názoru zkoušejícího mohl buď zkreslit výsledky studie, nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku (léků) účastníkovi

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část A
Účastníci obdrží ELX/TEZ/IVA ráno a IVA večer.
Lék: ELX/TEZ/IVA
Kombinované granule s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Lék: IVA
Granule pro orální podání
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Experimentální: Část B
Účastníci dostanou ELX/TEZ/IVA ráno a IVA večer s dávkou (dávkami), které budou založeny na výsledku části A.
Lék: ELX/TEZ/IVA
Kombinované granule s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Lék: IVA
Granule pro orální podání
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Pozorovaná koncentrace před dávkou (Ctrough) ELX, TEZ, IVA a jejich příslušných metabolitů
Časové okno: Den 1 až den 15
Den 1 až den 15
Část A: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Den 1 až den 43
Den 1 až den 43
Část B: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 28
Den 1 až týden 28

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část B: Absolutní změna obsahu chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Od základní linie do týdne 24
Od základní linie do týdne 24
Část B: Pozorovaná koncentrace před dávkou (Ctrough) ELX, TEZ, IVA a jejich příslušných metabolitů
Časové okno: Den 15 až týden 16
Den 15 až týden 16

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

31. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. října 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX22-445-122
  • 2023-503230-49-00 (Jiný identifikátor: EU CT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ELX/TEZ/IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit