12개월~24개월 미만의 낭포성 섬유증(CF) 참여자에 대한 엘렉사카프터/테자카프터/이바카프터(ELX/TEZ/IVA) 평가
2025년 10월 3일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
12개월에서 24개월 미만의 낭포성 섬유증 피험자를 대상으로 엘렉사카프터/테자카프터/이바카프터의 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하는 3상 오픈 라벨 연구
이 연구는 12세에서 24개월 미만(<) 미만의 CF 피험자를 대상으로 ELX/TEZ/IVA의 약동학(PK), 안전성, 내약성, 약력학(PD) 및 효능을 평가합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
70
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
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Copenhagen, 덴마크
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Berlin, 독일
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, 독일
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Hanover, 독일
- Medizinische Hochschule Hannover
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Bern, 스위스
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich, 스위스
- Kinderspital Zuerich
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Cardiff, 영국
- Children and Young Adults Research Unit
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Leeds, 영국
- Leeds General Infirmary
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Liverpool, 영국
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, 영국
- Royal Brompton Hospital
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London, 영국
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Southampton, 영국
- Southampton General Hospital
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Toronto, 캐나다
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, 캐나다
- British Columbia Children's Hospital
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Nedlands, 호주
- Telethon Kids Institute
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Parkville, 호주
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, 호주
- Queensland Children's Hospital
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Westmead, 호주
- The Children's Hospital at Westmead
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- CF 막전도 조절자(CFTR) 유전자 또는 다른 ELX/TEZ/IVA 반응성 CFTR 돌연변이에 최소 1개의 F508del 돌연변이가 있는 참가자
주요 제외 기준:
- 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 참가자에게 연구 약물(들)을 투여하는 데 추가적인 위험을 초래할 수 있는 질병 또는 임상 상태의 병력
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 A
참가자는 아침에 ELX/TEZ/IVA를, 저녁에 IVA를 받습니다.
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경구 투여용 고정 용량 복합 과립.
다른 이름들:
경구 투여용 과립
다른 이름들:
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실험적: 파트 B
참가자는 아침에 ELX/TEZ/IVA를, 저녁에 IVA를 받으며 파트 A의 결과에 따라 복용량을 결정합니다.
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경구 투여용 고정 용량 복합 과립.
다른 이름들:
경구 투여용 과립
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 A: ELX, TEZ, IVA 및 관련 대사물의 투여 전 농도(Ctrough) 관찰
기간: 1일차부터 15일차까지
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1일차부터 15일차까지
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파트 A: 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 43일차까지
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1일차부터 43일차까지
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파트 B: 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 28주차까지
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1일차부터 28주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 B: 땀 염화물(SwCl)의 절대 변화
기간: 기준선부터 24주차까지
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기준선부터 24주차까지
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파트 B: ELX, TEZ, IVA 및 관련 대사물의 투여 전 농도(Ctrough) 관찰
기간: 15일차 ~ 16주차
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15일차 ~ 16주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 6월 27일
기본 완료 (실제)
2025년 9월 4일
연구 완료 (실제)
2025년 9월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 5월 19일
처음 게시됨 (실제)
2023년 5월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 10월 3일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX22-445-122
- 2023-503230-49-00 (기타 식별자: EU CT)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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