Evaluering av Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) i cystisk fibrose (CF)-deltakere 12 til under 24 måneder gamle
3. oktober 2025 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 3, åpen studie som evaluerer farmakokinetikken, sikkerheten og toleransen til Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor i cystisk fibrose-individer 12 til under 24 måneder gamle
Denne studien vil evaluere farmakokinetikken (PK), sikkerhet, tolerabilitet, farmakodynamikk (PD) og effekt av ELX/TEZ/IVA hos CF-personer 12 til under (<) 24 måneder gamle.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
70
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, Australia
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Australia
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannia
- Children and Young Adults Research Unit
-
Leeds, Storbritannia
- Leeds General Infirmary
-
Liverpool, Storbritannia
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia
- Royal Brompton Hospital
-
London, Storbritannia
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Southampton, Storbritannia
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Sveits
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Sveits
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Tyskland
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Hanover, Tyskland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Deltakere som har minst 1 F508del mutasjon i CF transmembrane conductance regulator (CFTR) genet eller en annen ELX/TEZ/IVA-responsiv CFTR mutasjon
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Anamnese med sykdom eller klinisk tilstand som, etter utforskerens mening, enten kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ytterligere risiko ved administrering av studiemedikament(er) til deltakeren
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del A
Deltakerne vil motta ELX/TEZ/IVA om morgenen og IVA om kvelden.
|
Kombinasjonsgranulat med fast dose for oral administrering.
Andre navn:
Granulat for oral administrering
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del B
Deltakerne vil motta ELX/TEZ/IVA om morgenen og IVA om kvelden med dosen(e) som skal baseres på resultatet av del A.
|
Kombinasjonsgranulat med fast dose for oral administrering.
Andre navn:
Granulat for oral administrering
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del A: Observert konsentrasjon før dose (Ctrough) av ELX, TEZ, IVA og deres relevante metabolitter
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 15
|
Dag 1 til og med dag 15
|
|
Del A: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til dag 43
|
Dag 1 til dag 43
|
|
Del B: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 28
|
Dag 1 til uke 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del B: Absolutt endring i svetteklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Fra baseline til uke 24
|
|
Del B: Observert konsentrasjon før dose (Ctrough) av ELX, TEZ, IVA og deres relevante metabolitter
Tidsramme: Dag 15 til uke 16
|
Dag 15 til uke 16
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. juni 2023
Primær fullføring (Faktiske)
4. september 2025
Studiet fullført (Faktiske)
4. september 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. mai 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. mai 2023
Først lagt ut (Faktiske)
31. mai 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
6. oktober 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. oktober 2025
Sist bekreftet
1. oktober 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i luftveiene
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Pankreassykdommer
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Elexacaftor, Ivacaftor, Tezacaftor Drug Combination
- ivacaftor
Andre studie-ID-numre
- VX22-445-122
- 2023-503230-49-00 (Annen identifikator: EU CT)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .