Оценка элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора (ELX/TEZ/IVA) при кистозном фиброзе (МВ) у участников в возрасте от 12 до 24 месяцев
3 октября 2025 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Фаза 3, открытое исследование по оценке фармакокинетики, безопасности и переносимости элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора у пациентов с муковисцидозом в возрасте от 12 до 24 месяцев
В этом исследовании будут оцениваться фармакокинетика (ФК), безопасность, переносимость, фармакодинамика (ФД) и эффективность ELX/TEZ/IVA у пациентов с муковисцидозом в возрасте от 12 до (<) 24 месяцев.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
70
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Nedlands, Австралия
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, Австралия
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Австралия
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Австралия
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Германия
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Hanover, Германия
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Toronto, Канада
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Канада
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Rotterdam, Нидерланды
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Cardiff, Соединенное Королевство
- Children and Young Adults Research Unit
-
Leeds, Соединенное Королевство
- Leeds General Infirmary
-
Liverpool, Соединенное Королевство
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Соединенное Королевство
- Royal Brompton Hospital
-
London, Соединенное Королевство
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Southampton, Соединенное Королевство
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Швейцария
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Швейцария
- Kinderspital Zuerich
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Участники, у которых есть по крайней мере 1 мутация F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) CF или другая мутация CFTR, реагирующая на ELX / TEZ / IVA.
Ключевые критерии исключения:
- История любого заболевания или любого клинического состояния, которое, по мнению исследователя, может либо исказить результаты исследования, либо создать дополнительный риск при назначении исследуемого препарата (препаратов) участнику.
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Часть А
Участники получат ELX/TEZ/IVA утром и IVA вечером.
|
Комбинированные гранулы с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
Гранулы для приема внутрь
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Часть Б
Участники получат ELX/TEZ/IVA утром и IVA вечером, при этом доза (дозы) будет зависеть от результатов Части A.
|
Комбинированные гранулы с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
Гранулы для приема внутрь
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Часть A: Наблюдаемая концентрация перед введением дозы (Ctrough) ELX, TEZ, IVA и их соответствующих метаболитов
Временное ограничение: С 1 по 15 день
|
С 1 по 15 день
|
|
Часть A: Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: С 1 по 43 день
|
С 1 по 43 день
|
|
Часть B: Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: День 1 до недели 28
|
День 1 до недели 28
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Часть B: Абсолютное изменение хлорида пота (SwCl)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
|
От исходного уровня до 24 недели
|
|
Часть B: Наблюдаемая додозовая концентрация (Ctrough) ELX, TEZ, IVA и их соответствующих метаболитов
Временное ограничение: День 15 до недели 16
|
День 15 до недели 16
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
27 июня 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
4 сентября 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
4 сентября 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 мая 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 мая 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
31 мая 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
6 октября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 октября 2025 г.
Последняя проверка
1 октября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания дыхательных путей
- Заболевания пищеварительной системы
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Заболевания поджелудочной железы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Муковисцидоз
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Модуляторы мембранного транспорта
- Агонисты хлоридных каналов
- Elexacaftor, Ivacaftor, комбинация лекарств Tezacaftor
- ИВАКАФТОР
Другие идентификационные номера исследования
- VX22-445-122
- 2023-503230-49-00 (Другой идентификатор: EU CT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .