Ocena eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru (ELX/TEZ/IVA) u uczestników z mukowiscydozą (CF) w wieku od 12 do mniej niż 24 miesięcy
3 października 2025 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Otwarte badanie fazy 3 oceniające farmakokinetykę, bezpieczeństwo i tolerancję eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 12 do mniej niż 24 miesięcy
Badanie to oceni farmakokinetykę (PK), bezpieczeństwo, tolerancję, farmakodynamikę (PD) i skuteczność ELX/TEZ/IVA u pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 12 do mniej niż (<) 24 miesięcy.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
70
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, Australia
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Australia
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandia
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Niemcy
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Hanover, Niemcy
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
-
Bern, Szwajcaria
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Szwajcaria
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo
- Children and Young Adults Research Unit
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo
- Leeds General Infirmary
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Royal Brompton Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Southampton, Zjednoczone Królestwo
- Southampton General Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Uczestnicy, którzy mają co najmniej 1 mutację F508del w genie regulatora przewodnictwa przezbłonowego CF (CFTR) lub inną mutację CFTR reagującą na ELX/TEZ/IVA
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Historia jakiejkolwiek choroby lub jakiegokolwiek stanu klinicznego, który w opinii badacza może zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko przy podawaniu badanego leku(ów) uczestnikowi
Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Część A
Uczestnicy otrzymają ELX/TEZ/IVA rano i IVA wieczorem.
|
Granulat złożony o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
Granulat do podawania doustnego
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Część B
Uczestnicy otrzymają ELX/TEZ/IVA rano i IVA wieczorem z dawką (dawkami) opartą na wyniku części A.
|
Granulat złożony o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
Granulat do podawania doustnego
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Część A: Obserwowane stężenie przed podaniem dawki (Ctrough) ELX, TEZ, IVA i ich odpowiednich metabolitów
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 15
|
Dzień 1 do dnia 15
|
|
Część A: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 43
|
Dzień 1 do dnia 43
|
|
Część B: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 28
|
Dzień 1 do tygodnia 28
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Część B: Bezwzględna zmiana zawartości chlorków w pocie (SwCl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
|
Od punktu początkowego do tygodnia 24
|
|
Część B: Obserwowane stężenie przed podaniem dawki (Ctrough) ELX, TEZ, IVA i ich odpowiednich metabolitów
Ramy czasowe: Dzień 15 do tygodnia 16
|
Dzień 15 do tygodnia 16
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
27 czerwca 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
4 września 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
4 września 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 maja 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 maja 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
31 maja 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
6 października 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 października 2025
Ostatnia weryfikacja
1 października 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby Układu Pokarmowego
- Choroby płuc
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Choroby trzustki
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Mukowiscydoza
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Modulatory transportu membranowego
- Agoniści kanału chlorkowego
- ELEXACAFTOR, IVACAFTOR, TEZACAFTOR LEK
- ivacaftor
Inne numery identyfikacyjne badania
- VX22-445-122
- 2023-503230-49-00 (Inny identyfikator: EU CT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .