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Valutazione di Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) in pazienti con fibrosi cistica (FC) da 12 a meno di 24 mesi di età

3 ottobre 2025 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3, in aperto, che valuta la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età compresa tra 12 e meno di 24 mesi

Questo studio valuterà la farmacocinetica (PK), la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica (PD) e l'efficacia di ELX/TEZ/IVA in soggetti CF da 12 a meno di (<) 24 mesi di età.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

70

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Germania
        • Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Hanover, Germania
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito
        • Children and Young Adults Research Unit
      • Leeds, Regno Unito
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Regno Unito
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Southampton, Regno Unito
        • Southampton General Hospital
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Svizzera
        • Kinderspital Zuerich

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • - Partecipanti che hanno almeno 1 mutazione F508del nel gene del regolatore della conduttanza transmembrana CF (CFTR) o un'altra mutazione CFTR sensibile a ELX/TEZ/IVA

Criteri chiave di esclusione:

  • Anamnesi di qualsiasi malattia o condizione clinica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del/i farmaco/i in studio al partecipante

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A
I partecipanti riceveranno ELX/TEZ/IVA al mattino e IVA la sera.
Droga: ELX/TEZ/IVA
Combinazione granulare a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Granuli per somministrazione orale
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Sperimentale: Parte B
I partecipanti riceveranno ELX/TEZ/IVA al mattino e IVA la sera con la/e dose/e da basarsi sull'esito della Parte A.
Droga: ELX/TEZ/IVA
Combinazione granulare a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Granuli per somministrazione orale
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Concentrazione pre-dose osservata (Ctrough) di ELX, TEZ, IVA e dei loro metaboliti rilevanti
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 15
Dal giorno 1 al giorno 15
Parte A: sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 43
Dal giorno 1 al giorno 43
Parte B: sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 28
Dal giorno 1 alla settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte B: Variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: Concentrazione pre-dose osservata (Ctrough) di ELX, TEZ, IVA e dei loro metaboliti rilevanti
Lasso di tempo: Dal giorno 15 alla settimana 16
Dal giorno 15 alla settimana 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 giugno 2023

Completamento primario (Effettivo)

4 settembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

4 settembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

31 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

6 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX22-445-122
  • 2023-503230-49-00 (Altro identificatore: EU CT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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