Eleksakaftorin/tezakaftorin/ivakaftorin (ELX/TEZ/IVA) arviointi kystisessä fibroosissa (CF) 12–24 kuukauden ikäisillä osallistujilla
perjantai 3. lokakuuta 2025 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaihe 3, avoin tutkimus, jossa arvioidaan eleksakaftorin/tezakaftorin/ivakaftorin farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä kystisessä fibroosissa 12–24 kuukauden ikäisillä koehenkilöillä
Tässä tutkimuksessa arvioidaan ELX/TEZ/IVA:n farmakokinetiikkaa (PK), turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakodynamiikkaa (PD) ja tehoa CF-potilailla, joiden ikä on 12 - alle (<) 24 kuukautta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
70
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, Australia
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Australia
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Saksa
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Hanover, Saksa
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Sveitsi
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
- Children and Young Adults Research Unit
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
- Leeds General Infirmary
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Brompton Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
- Southampton General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on vähintään yksi F508del-mutaatio CF-transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenissä (CFTR) tai muussa ELX/TEZ/IVA-responsiivisessa CFTR-mutaatiossa
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Aiempi sairaus tai kliininen tila, joka voi tutkijan mielestä joko sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen (tutkimuslääkkeiden) antamisessa osallistujalle
Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa A
Osallistujat saavat ELX/TEZ/IVA:n aamulla ja IVA:n illalla.
|
Kiinteän annoksen yhdistelmärakeita suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
Rakeet suun kautta annettavaksi
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa B
Osallistujat saavat ELX/TEZ/IVA:n aamulla ja IVA:n illalla, ja annokset perustuvat osan A tulokseen.
|
Kiinteän annoksen yhdistelmärakeita suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
Rakeet suun kautta annettavaksi
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa A: ELX:n, TEZ:n, IVA:n ja niiden asiaankuuluvien aineenvaihduntatuotteiden havaittu ennen annostusta oleva pitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 15
|
Päivä 1 - Päivä 15
|
|
Osa A: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 43
|
Päivä 1 - Päivä 43
|
|
Osa B: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 28
|
Päivä 1 - viikko 28
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
Perustasosta viikkoon 24
|
|
Osa B: ELX:n, TEZ:n, IVA:n ja niiden asiaankuuluvien aineenvaihduntatuotteiden havaittu ennen annostusta oleva pitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Päivä 15 - viikko 16
|
Päivä 15 - viikko 16
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 27. kesäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 4. syyskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 4. syyskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 19. toukokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 19. toukokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 31. toukokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 6. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 3. lokakuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Haiman sairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Elexacaftor, ivacaftor, Tezacaftor Drug -yhdistelmä
- ivacaftor
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX22-445-122
- 2023-503230-49-00 (Muu tunniste: EU CT)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .