Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) i cystisk fibrose (CF) deltagere i alderen 12 til under 24 måneder

3. oktober 2025 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, åbent studie, der evaluerer farmakokinetikken, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor hos patienter med cystisk fibrose i alderen 12 til under 24 måneder

Denne undersøgelse vil evaluere farmakokinetikken (PK), sikkerhed, tolerabilitet, farmakodynamik (PD) og effektivitet af ELX/TEZ/IVA hos CF-personer i alderen 12 til under (<) 24 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

70

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Nedlands, Australien
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, Australien
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Children and Young Adults Research Unit
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital For Children
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Southampton General Hospital
  • Holland
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Hanover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltagere, der har mindst 1 F508del-mutation i CF-transmembrankonduktansregulator-genet (CFTR) eller en anden ELX/TEZ/IVA-responsiv CFTR-mutation

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Anamnese med enhver sygdom eller enhver klinisk tilstand, der efter investigatorens mening enten kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved administration af forsøgslægemidler til deltageren

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A
Deltagerne vil modtage ELX/TEZ/IVA om morgenen og IVA om aftenen.
Medicin: ELX/TEZ/IVA
Kombinationsgranulat med fast dosis til oral administration.
Andre navne:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Medicin: IVA
Granulat til oral administration
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor
Eksperimentel: Del B
Deltagerne vil modtage ELX/TEZ/IVA om morgenen og IVA om aftenen med dosis(er), der skal baseres på resultatet af del A.
Medicin: ELX/TEZ/IVA
Kombinationsgranulat med fast dosis til oral administration.
Andre navne:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Medicin: IVA
Granulat til oral administration
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Observeret præ-dosis koncentration (Ctrough) af ELX, TEZ, IVA og deres relevante metabolitter
Tidsramme: Dag 1 til dag 15
Dag 1 til dag 15
Del A: Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige uønskede hændelser (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til dag 43
Dag 1 til dag 43
Del B: Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige uønskede hændelser (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til uge 28
Dag 1 til uge 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del B: Absolut ændring i svedklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Fra baseline til uge 24
Del B: Observeret præ-dosis koncentration (Ctrough) af ELX, TEZ, IVA og deres relevante metabolitter
Tidsramme: Dag 15 til uge 16
Dag 15 til uge 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. juni 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. september 2025

Studieafslutning (Faktiske)

4. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

31. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

6. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX22-445-122
  • 2023-503230-49-00 (Anden identifikator: EU CT)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner