Avaliação de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) em participantes com fibrose cística (FC) de 12 a menos de 24 meses de idade
3 de outubro de 2025 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo aberto de fase 3 avaliando a farmacocinética, a segurança e a tolerabilidade de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor em indivíduos com fibrose cística de 12 a menos de 24 meses de idade
Este estudo avaliará a farmacocinética (PK), segurança, tolerabilidade, farmacodinâmica (PD) e eficácia de ELX/TEZ/IVA em indivíduos com FC de 12 a menos de (<) 24 meses de idade.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
70
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, Alemanha
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Hanover, Alemanha
- Medizinische Hochschule Hannover
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Nedlands, Austrália
- Telethon Kids Institute
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Parkville, Austrália
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, Austrália
- Queensland Children's Hospital
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Westmead, Austrália
- The Children's Hospital at Westmead
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Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canadá
- British Columbia Children's Hospital
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Copenhagen, Dinamarca
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Rotterdam, Holanda
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
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Cardiff, Reino Unido
- Children and Young Adults Research Unit
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Leeds, Reino Unido
- Leeds General Infirmary
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Liverpool, Reino Unido
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido
- Royal Brompton Hospital
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Southampton, Reino Unido
- Southampton General Hospital
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Bern, Suíça
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich, Suíça
- Kinderspital Zuerich
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Participantes com pelo menos 1 mutação F508del no gene CFTR (regulador de condutância transmembrana) da CF ou outra mutação CFTR responsiva a ELX/TEZ/IVA
Principais Critérios de Exclusão:
- Histórico de qualquer doença ou condição clínica que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do(s) medicamento(s) do estudo ao participante
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Parte A
Os participantes receberão ELX/TEZ/IVA pela manhã e IVA à noite.
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Grânulos de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
Grânulos para administração oral
Outros nomes:
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Experimental: Parte B
Os participantes receberão ELX/TEZ/IVA pela manhã e IVA à noite com a(s) dose(s) baseada(s) no resultado da Parte A.
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Grânulos de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
Grânulos para administração oral
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Parte A: Concentração pré-dose observada (Cvale) de ELX, TEZ, IVA e seus metabólitos relevantes
Prazo: Dia 1 até dia 15
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Dia 1 até dia 15
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Parte A: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até o dia 43
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Dia 1 até o dia 43
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Parte B: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 28
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Dia 1 até a semana 28
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Parte B: Alteração Absoluta no Cloreto de Suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
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Da linha de base até a semana 24
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Parte B: Concentração pré-dose observada (Cvale) de ELX, TEZ, IVA e seus metabólitos relevantes
Prazo: Dia 15 até a semana 16
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Dia 15 até a semana 16
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de junho de 2023
Conclusão Primária (Real)
4 de setembro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
4 de setembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de maio de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de maio de 2023
Primeira postagem (Real)
31 de maio de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
6 de outubro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de outubro de 2025
Última verificação
1 de outubro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Respiratórias
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças pancreáticas
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas do canal de cloreto
- Elexacaftor, ivacaftor, combinação de drogas tezacaftor
- ivacaftor
Outros números de identificação do estudo
- VX22-445-122
- 2023-503230-49-00 (Outro identificador: EU CT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .