Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Evaluación de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) en participantes con fibrosis quística (FQ) de 12 a menos de 24 meses de edad

26 de octubre de 2023 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio abierto de fase 3 que evalúa la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en sujetos con fibrosis quística de 12 a menos de 24 meses de edad

Este estudio evaluará la farmacocinética (PK), la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica (PD) y la eficacia de ELX/TEZ/IVA en sujetos con FQ de 12 a menos de (<) 24 meses de edad.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

64

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Medical Information
  • Número de teléfono: 617-341-6777
  • Correo electrónico: medicalinfo@vrtx.com

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • Reclutamiento
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canadá
        • Reclutamiento
        • British Columbia Children's Hospital
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Children and Young Adults Research Unit
      • Leeds, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Participantes que tienen al menos 1 mutación F508del en el gen regulador de conductancia transmembrana de la FQ (CFTR) u otra mutación CFTR sensible a ELX/TEZ/IVA

Criterios clave de exclusión:

  • Antecedentes de cualquier enfermedad o condición clínica que, en opinión del investigador, podría confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional en la administración de los medicamentos del estudio al participante.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte A
Los participantes recibirán ELX/TEZ/IVA por la mañana e IVA por la noche.
Droga: ELX/TEZ/IVA
Gránulos de combinación de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Gránulos para administración oral
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimental: Parte B
Los participantes recibirán ELX/TEZ/IVA por la mañana e IVA por la noche con la(s) dosis según el resultado de la Parte A.
Droga: ELX/TEZ/IVA
Gránulos de combinación de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Gránulos para administración oral
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A: Concentración previa a la dosis observada (Cmín) de ELX, TEZ, IVA y sus metabolitos relevantes
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Día 15
Día 1 hasta Día 15
Parte A: seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Día 43
Día 1 hasta Día 43
Parte B: Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 28
Día 1 hasta Semana 28

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte B: Cambio absoluto en el cloruro de sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Desde el inicio hasta la semana 24
Parte B: Concentración previa a la dosis observada (Cmín) de ELX, TEZ, IVA y sus metabolitos relevantes
Periodo de tiempo: Día 15 hasta Semana 16
Día 15 hasta Semana 16

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de junio de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de octubre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de mayo de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de mayo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

31 de mayo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de octubre de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX22-445-122
  • 2023-503230-49-00 (Otro identificador: EU CT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Fibrosis quística

Ensayos clínicos sobre ELX/TEZ/IVA

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir