Evaluación de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) en participantes con fibrosis quística (FQ) de 12 a menos de 24 meses de edad
3 de octubre de 2025 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Un estudio abierto de fase 3 que evalúa la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en sujetos con fibrosis quística de 12 a menos de 24 meses de edad
Este estudio evaluará la farmacocinética (PK), la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica (PD) y la eficacia de ELX/TEZ/IVA en sujetos con FQ de 12 a menos de (<) 24 meses de edad.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
70
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, Alemania
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Hanover, Alemania
- Medizinische Hochschule Hannover
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Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
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Parkville, Australia
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
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Westmead, Australia
- The Children's Hospital at Westmead
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Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canadá
- British Columbia Children's Hospital
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Copenhagen, Dinamarca
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Rotterdam, Países Bajos
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
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Cardiff, Reino Unido
- Children and Young Adults Research Unit
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Leeds, Reino Unido
- Leeds General Infirmary
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Liverpool, Reino Unido
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido
- Royal Brompton Hospital
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Southampton, Reino Unido
- Southampton General Hospital
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Bern, Suiza
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich, Suiza
- Kinderspital Zuerich
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Participantes que tienen al menos 1 mutación F508del en el gen regulador de conductancia transmembrana de la FQ (CFTR) u otra mutación CFTR sensible a ELX/TEZ/IVA
Criterios clave de exclusión:
- Antecedentes de cualquier enfermedad o condición clínica que, en opinión del investigador, podría confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional en la administración de los medicamentos del estudio al participante.
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Parte A
Los participantes recibirán ELX/TEZ/IVA por la mañana e IVA por la noche.
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Gránulos de combinación de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
Gránulos para administración oral
Otros nombres:
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Experimental: Parte B
Los participantes recibirán ELX/TEZ/IVA por la mañana e IVA por la noche con la(s) dosis según el resultado de la Parte A.
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Gránulos de combinación de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
Gránulos para administración oral
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Parte A: Concentración previa a la dosis observada (Cmín) de ELX, TEZ, IVA y sus metabolitos relevantes
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Día 15
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Día 1 hasta Día 15
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Parte A: seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Día 43
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Día 1 hasta Día 43
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Parte B: Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 28
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Día 1 hasta Semana 28
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Parte B: Cambio absoluto en el cloruro de sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
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Desde el inicio hasta la semana 24
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Parte B: Concentración previa a la dosis observada (Cmín) de ELX, TEZ, IVA y sus metabolitos relevantes
Periodo de tiempo: Día 15 hasta Semana 16
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Día 15 hasta Semana 16
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
27 de junio de 2023
Finalización primaria (Actual)
4 de septiembre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
4 de septiembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de mayo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de mayo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
31 de mayo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
6 de octubre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de octubre de 2025
Última verificación
1 de octubre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades pancreáticas
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Fibrosis quística
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas de los canales de cloruro
- Elexacaftor, Ivacaftor, Tezacaftor Combinación de drogas
- ivacaftor
Otros números de identificación del estudio
- VX22-445-122
- 2023-503230-49-00 (Otro identificador: EU CT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .