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Bewertung von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) bei Teilnehmern an Mukoviszidose (CF) im Alter von 12 bis weniger als 24 Monaten

6. Mai 2024 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine offene Phase-3-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bei Mukoviszidose-Patienten im Alter von 12 bis weniger als 24 Monaten

In dieser Studie werden die Pharmakokinetik (PK), Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik (PD) und Wirksamkeit von ELX/TEZ/IVA bei CF-Patienten im Alter von 12 bis weniger als (<) 24 Monaten bewertet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

64

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Rekrutierung
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • Rekrutierung
        • British Columbia Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Children and Young Adults Research Unit
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die mindestens eine F508del-Mutation im CF-Transmembran-Leitfähigkeitsregulator-Gen (CFTR) oder eine andere auf ELX/TEZ/IVA reagierende CFTR-Mutation aufweisen

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer Krankheit oder eines klinischen Zustands, der nach Ansicht des Prüfarztes entweder die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung von Studienmedikamenten an den Teilnehmer darstellen könnte

Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A
Die Teilnehmer erhalten morgens ELX/TEZ/IVA und abends IVA.
Arzneimittel: ELX/TEZ/IVA
Kombinationsgranulat mit fester Dosis zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
Arzneimittel: IVA
Granulat zur oralen Verabreichung
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Experimental: Teil B
Die Teilnehmer erhalten morgens ELX/TEZ/IVA und abends IVA, wobei die Dosis(en) auf dem Ergebnis von Teil A basieren.
Arzneimittel: ELX/TEZ/IVA
Kombinationsgranulat mit fester Dosis zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
Arzneimittel: IVA
Granulat zur oralen Verabreichung
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Beobachtete Konzentration (Ctrough) von ELX, TEZ, IVA und ihren relevanten Metaboliten vor der Einnahme
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 15
Tag 1 bis Tag 15
Teil A: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 43
Tag 1 bis Tag 43
Teil B: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 28
Tag 1 bis Woche 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil B: Absolute Änderung des Schweißchlorids (SwCl)
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
Von der Baseline bis Woche 24
Teil B: Beobachtete Konzentration (Ctrough) von ELX, TEZ, IVA und ihren relevanten Metaboliten vor der Einnahme
Zeitfenster: Tag 15 bis Woche 16
Tag 15 bis Woche 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Juni 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX22-445-122
  • 2023-503230-49-00 (Andere Kennung: EU CT)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und zum Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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