ダニコパン早期アクセス プログラム
2026年6月3日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
臨床的に重大な血管外溶血（csEVH）を有する発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者におけるソリリス®またはウルトミリス®の追加治療としてのダニコパンの早期アクセスプログラム（EAP）
これは、臨床的に重大なEVHを経験し、他の承認された治療が失敗したか、耐えられないか、または受けられないPNHの参加者にダニコパンへの早期アクセスを提供するように設計されたEAPです。治療医師の意見では、参加者はダニコパンの進行中の臨床試験または同等の治療を受ける資格がないか、参加することができません。そして治療医によれば、ダニコパン治療の利益は潜在的なリスクを上回ります。
調査の概要
研究の種類
アクセスの拡大
拡張アクセス タイプ
- 治療IND/プロトコル
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Bologna、イタリア、40138
- 利用可能
- Research Site
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Cagliari、イタリア、09121
- 利用可能
- Research Site
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Catania、イタリア、95123
- 利用可能
- Research Site
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Civitanova Marche、イタリア、62012
- 利用可能
- Research Site
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Cremona、イタリア、26100
- 利用可能
- Research Site
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Cuneo、イタリア、12100
- 利用可能
- Research Site
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Frosinone、イタリア、03100
- 利用可能
- Research Site
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Novara、イタリア、28100
- 利用可能
- Research Site
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Palermo、イタリア、90146
- 利用可能
- Research Site
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Pescara、イタリア、65100
- 利用可能
- Research Site
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Ravenna、イタリア、48121
- 利用可能
- Research Site
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Reggio Calabria、イタリア、89100
- 利用可能
- Research Site
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Roma、イタリア、00161
- 利用可能
- Research Site
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Roma、イタリア、00168
- 利用可能
- Research Site
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Torino、イタリア、10126
- 利用可能
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- インフォームドコンセントを提供した時点で18歳以上の男性または女性。
- 貧血（Hgb ≤ 9.5 g/dL）および絶対網赤血球数 > ULN）で定義される臨床的に重大なEVHを伴うPNHと診断されている。≧120×109/L。
- 現在、ダニコパン治療の開始前に少なくとも6か月間、SOLIRIS®またはULTOMIRIS®.®による治療を受けている。
- 血小板輸血を必要とせずに血小板数が 30,000/μL 以上。
- 好中球の絶対数 ≥ 500/μL。
- 他の承認された治療法が失敗したか、耐えられなかったか、または受けることができなかった。
- 治療医師の意見では、ダニコパンによる治療の潜在的な利点は、参加者にとっての潜在的なリスクを上回ります。
- 髄膜炎菌に対するワクチン接種済み。 髄膜炎菌ワクチン接種後2週間以内にダニコパンを開始した参加者は、ダニコパン治療初日からワクチン接種後2週間まで、適切な予防的抗生物質による治療を受けなければなりません。
- 妊娠の可能性のある女性参加者は、ダニコパンによる治療中および中止後 3 日まで、効果的または非常に効果的な避妊方法を使用することに同意します。
除外基準:
- 治療医師の意見では、参加者はダニコパンまたは同等の治療法の進行中の臨床試験に参加する資格があり、参加することができます。
- 禁止されている薬の服用。
- 参加者は、何らかの理由で、この EAP に関連する主治医の治療計画に従うことを望まない、または従うことができません。
- ダニコパンまたはその賦形剤のいずれか、またはダニコパンに含まれる成分のいずれかに対する既知の過敏症。
- 授乳中または妊娠中の参加者（またはダニコパンによる治療中に妊娠を計画している女性）。
- スクリーニング時の臨床検査異常は次のとおりです。
- アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) > 2 × 正常値の上限 (ULN)
- 直接ビリルビン > 2 × ULN ただし、以下を除きます。
- 治療医師の意見としてEVHによるビリルビン増加を認めた参加者、または
- ギルバート症候群が記録されている参加者
- -活動性の細菌またはウイルス感染症、毎日2回連続の測定で38℃を超える体温、他の感染症の証拠、またはダニコパン治療開始前14日以内の発熱性疾患の病歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
2023年8月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年8月1日
最初の投稿 (実際)
2023年8月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月3日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- D7332R00001
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。