Danicopan 조기 액세스 프로그램
2026년 6월 3일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
임상적으로 유의미한 혈관외 용혈(csEVH)이 있는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자의 SOLIRIS® 또는 ULTOMIRIS®에 대한 추가 치료로서 Danicopan의 조기 액세스 프로그램(EAP)
이것은 EAP로서 임상적으로 유의미한 EVH를 겪고 있으며 실패했거나 허용되지 않았거나 다른 승인된 치료를 받을 수 없는 PNH 참가자에게 다니코판에 대한 조기 접근을 제공하기 위해 고안되었습니다. 치료 의사의 소견에서 참가자는 다니코판 또는 유사 치료의 진행 중인 임상 시험에 참여할 자격이 없거나 참여할 수 없습니다. 치료 의사에 따르면 다니코판 치료의 이점이 잠재적 위험보다 큽니다.
연구 개요
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 치료 IND/프로토콜
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bologna, 이탈리아, 40138
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Cagliari, 이탈리아, 09121
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Catania, 이탈리아, 95123
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Civitanova Marche, 이탈리아, 62012
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Cremona, 이탈리아, 26100
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Cuneo, 이탈리아, 12100
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Frosinone, 이탈리아, 03100
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Novara, 이탈리아, 28100
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Palermo, 이탈리아, 90146
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Pescara, 이탈리아, 65100
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Ravenna, 이탈리아, 48121
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Reggio Calabria, 이탈리아, 89100
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Roma, 이탈리아, 00161
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Roma, 이탈리아, 00168
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Torino, 이탈리아, 10126
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의를 제공하는 시점에 18세 이상의 남성 또는 여성.
- 절대 망상적혈구 수 > ULN).≥ 120 × 109/L인 빈혈(Hgb ≤ 9.5g/dL)로 정의되는 임상적으로 유의한 EVH가 있는 PNH로 진단되었습니다.
- 현재 다니코판 치료를 시작하기 전 최소 6개월 동안 SOLIRIS® 또는 ULTOMIRIS®.®로 치료를 받고 있습니다.
- 혈소판 수혈 없이도 혈소판 수 ≥ 30,000/µL.
- 절대 호중구 수 ≥ 500/µL.
- 실패했거나 용인되지 않았거나 다른 승인된 치료를 받을 수 없습니다.
- 치료 의사의 의견에 따르면 다니코판 치료의 잠재적 이점이 참가자의 잠재적 위험보다 큽니다.
- N meningitidis에 대한 예방 접종. 수막구균 백신 접종 후 2주 이내에 다니코판을 시작하는 참가자는 다니코판 치료 첫날부터 백신 접종 후 2주까지 적절한 예방적 항생제 치료를 받아야 합니다.
- 가임 여성 참가자는 다니코판으로 치료하는 동안 그리고 중단 후 3일까지 효과적이거나 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
제외 기준:
- 치료 의사의 의견에 따라 참가자는 다니코판 또는 유사한 치료의 진행 중인 임상 시험에 참여할 자격이 있고 참여할 수 있습니다.
- 허용되지 않는 약물 복용.
- 참가자는 어떤 이유로든 본 EAP와 관련된 치료 의사의 치료 계획을 준수할 의사가 없거나 준수할 수 없습니다.
- 다니코판 또는 그 부형제 또는 다니코판에 포함된 성분에 대해 알려진 과민증.
- 수유 중이거나 임신 중인 참가자(또는 다니코판으로 치료하는 동안 임신을 계획 중인 여성).
- 다음과 같은 스크리닝 시 검사실 이상:
- 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 2 × 정상 상한치(ULN)
- 다음을 제외한 직접 빌리루빈 > 2 × ULN:
- 담당 의사의 의견에 따라 EVH로 인해 빌리루빈이 증가한 참가자 또는
- 문서화 된 길버트 증후군을 가진 참가자
- 활동성 박테리아 또는 바이러스 감염, 2일 연속 측정 시 체온 > 38°C, 다른 감염의 증거 또는 다니코판 치료 시작 전 14일 이내에 열성 질환의 병력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 8월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 8월 1일
처음 게시됨 (실제)
2023년 8월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 3일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
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