Программа раннего доступа Danicopan
3 июня 2026 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Программа раннего доступа (EAP) для даникопана в качестве дополнительного лечения к SOLIRIS® или ULTOMIRIS® у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) с клинически значимым внесосудистым гемолизом (csEVH)
Это EAP, предназначенный для обеспечения раннего доступа к даникопану для участников с ПНГ, испытывающих клинически значимую ЭВГ, которые оказались неэффективными, не переносили или не могли получать другие одобренные методы лечения; по мнению лечащего врача, участник не имеет права или не может участвовать в текущем клиническом исследовании даникопана или сопоставимого лечения; и, по словам лечащего врача, польза от лечения даникопаном перевешивает потенциальные риски.
Обзор исследования
Статус
Доступный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Расширенный доступ
Расширенный тип доступа
- Лечение IND/протокол
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Bologna, Италия, 40138
- Доступный
- Research Site
-
Cagliari, Италия, 09121
- Доступный
- Research Site
-
Catania, Италия, 95123
- Доступный
- Research Site
-
Civitanova Marche, Италия, 62012
- Доступный
- Research Site
-
Cremona, Италия, 26100
- Доступный
- Research Site
-
Cuneo, Италия, 12100
- Доступный
- Research Site
-
Frosinone, Италия, 03100
- Доступный
- Research Site
-
Novara, Италия, 28100
- Доступный
- Research Site
-
Palermo, Италия, 90146
- Доступный
- Research Site
-
Pescara, Италия, 65100
- Доступный
- Research Site
-
Ravenna, Италия, 48121
- Доступный
- Research Site
-
Reggio Calabria, Италия, 89100
- Доступный
- Research Site
-
Roma, Италия, 00161
- Доступный
- Research Site
-
Roma, Италия, 00168
- Доступный
- Research Site
-
Torino, Италия, 10126
- Доступный
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина в возрасте 18 лет и старше на момент предоставления информированного согласия.
- Диагноз ПНГ с клинически значимой ЭВГ, определяемой по анемии (Hgb ≤ 9,5 г/дл) с абсолютным числом ретикулоцитов > ВГН) ≥ 120 × 109/л.
- В настоящее время получает лечение с помощью SOLIRIS® или ULTOMIRIS®.® в течение как минимум 6 месяцев до начала лечения даникопаном.
- Количество тромбоцитов ≥ 30 000/мкл без необходимости переливания тромбоцитов.
- Абсолютное количество нейтрофилов ≥ 500/мкл.
- Потерпели неудачу, не перенесли или не смогли получить другие утвержденные методы лечения.
- По мнению лечащего врача, потенциальные преимущества лечения даникопаном перевешивают потенциальные риски для участника.
- Вакцинированы против N meningitidis. Участники, которые начинают принимать даникопан менее чем через 2 недели после получения менингококковой вакцины, должны получать лечение соответствующими профилактическими антибиотиками с первого дня лечения даникопаном до 2 недель после вакцинации.
- Участницы детородного возраста соглашаются использовать эффективные или высокоэффективные методы контрацепции во время лечения даникопаном и в течение 3 дней после его прекращения.
Критерий исключения:
- По мнению лечащего врача, участник имеет право и может участвовать в продолжающемся клиническом испытании даникопана или сопоставимого лечения.
- Прием запрещенных препаратов.
- Участник по какой-либо причине не желает или не может соблюдать план лечения лечащего врача, связанный с этим EAP.
- Известная гиперчувствительность к даникопану или любому из его вспомогательных веществ или любому из ингредиентов, содержащихся в даникопане.
- Участники, которые кормят грудью или беременны (или женщины, которые планируют забеременеть во время лечения даникопаном).
- Лабораторные отклонения при скрининге, такие как:
- Аланинаминотрансфераза (АЛТ) > 2 × верхняя граница нормы (ВГН)
- Прямой билирубин > 2 × ВГН, за исключением:
- участники с повышенным билирубином из-за EVH по мнению лечащего врача или
- участники с задокументированным синдромом Жильбера
- Активная бактериальная или вирусная инфекция, температура тела > 38°C при 2 последовательных ежедневных измерениях, признаки другой инфекции или любое лихорадочное заболевание в анамнезе в течение 14 дней до начала лечения даникопаном.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 августа 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 августа 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 августа 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- D7332R00001
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .