Danicopan Early Access-programma
3 juni 2026 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Early Access Program (EAP) voor Danicopan als aanvullende behandeling bij SOLIRIS® of ULTOMIRIS® bij patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die klinisch significante extravasculaire hemolyse (csEVH) hebben
Dit is een EAP, ontworpen om vroege toegang tot danicopan te bieden aan deelnemers met PNH die klinisch significante EVH ervaren die gefaald hebben, niet getolereerd worden of niet in staat zijn om andere goedgekeurde behandelingen te krijgen; de deelnemer komt naar het oordeel van de behandelend arts niet in aanmerking voor of is niet in staat deel te nemen aan een lopend klinisch onderzoek met danicopan of een vergelijkbare behandeling; en volgens de behandelend arts weegt het voordeel van behandeling met danicopan op tegen de mogelijke risico's.
Studie Overzicht
Toestand
Verkrijgbaar
Interventie / Behandeling
Studietype
Uitgebreide toegang
Uitgebreid toegangstype
- Behandeling IND/Protocol
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Bologna, Italië, 40138
- Verkrijgbaar
- Research Site
-
Cagliari, Italië, 09121
- Verkrijgbaar
- Research Site
-
Catania, Italië, 95123
- Verkrijgbaar
- Research Site
-
Civitanova Marche, Italië, 62012
- Verkrijgbaar
- Research Site
-
Cremona, Italië, 26100
- Verkrijgbaar
- Research Site
-
Cuneo, Italië, 12100
- Verkrijgbaar
- Research Site
-
Frosinone, Italië, 03100
- Verkrijgbaar
- Research Site
-
Novara, Italië, 28100
- Verkrijgbaar
- Research Site
-
Palermo, Italië, 90146
- Verkrijgbaar
- Research Site
-
Pescara, Italië, 65100
- Verkrijgbaar
- Research Site
-
Ravenna, Italië, 48121
- Verkrijgbaar
- Research Site
-
Reggio Calabria, Italië, 89100
- Verkrijgbaar
- Research Site
-
Roma, Italië, 00161
- Verkrijgbaar
- Research Site
-
Roma, Italië, 00168
- Verkrijgbaar
- Research Site
-
Torino, Italië, 10126
- Verkrijgbaar
- Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw, 18 jaar en ouder op het moment van het geven van geïnformeerde toestemming.
- Gediagnosticeerd met PNH met klinisch significante EVH zoals gedefinieerd door anemie (Hgb ≤ 9,5 g/dl) met absoluut aantal reticulocyten > ULN).≥ 120 × 109/l.
- Momenteel onder behandeling met SOLIRIS® of ULTOMIRIS®.® gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de start van de behandeling met danicopan.
- Aantal bloedplaatjes ≥ 30.000/µL zonder dat bloedplaatjestransfusies nodig zijn.
- Absoluut aantal neutrofielen ≥ 500/µL.
- Hebben gefaald, niet getolereerd of zijn niet in staat om andere goedgekeurde behandelingen te krijgen.
- Volgens de behandelend arts wegen de mogelijke voordelen van behandeling met danicopan op tegen de mogelijke risico's voor de deelnemer.
- Gevaccineerd tegen N-meningitidis. Deelnemers die minder dan 2 weken na ontvangst van een meningokokkenvaccin met danicopan starten, moeten vanaf de eerste dag van de behandeling met danicopan tot 2 weken na vaccinatie worden behandeld met geschikte profylactische antibiotica.
- Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd stemmen ermee in om effectieve of zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens de behandeling met danicopan en tot 3 dagen na stopzetting.
Uitsluitingscriteria:
- Naar het oordeel van de behandelend arts komt de deelnemer in aanmerking voor en is hij in staat om deel te nemen aan een lopend klinisch onderzoek met danicopan of een vergelijkbare behandeling.
- Inname van niet-toegestane medicijnen.
- Deelnemer om welke reden dan ook niet bereid of niet in staat is om te voldoen aan het behandelplan van de Behandelend arts met betrekking tot dit EAP.
- Bekende overgevoeligheid voor danicopan of een van de hulpstoffen, of een van de ingrediënten in danicopan.
- Deelnemers die borstvoeding geven of zwanger zijn (of vrouwen die van plan zijn zwanger te worden tijdens de behandeling met danicopan).
- Laboratoriumafwijkingen bij screening, als volgt:
- Alanine-aminotransferase (ALAT) > 2 × bovengrens van normaal (ULN)
- Directe bilirubine > 2 × ULN, met uitzondering van:
- deelnemers met verhoogde bilirubine als gevolg van EVH naar het oordeel van de behandelend arts of
- deelnemers met gedocumenteerd syndroom van Gilbert
- Actieve bacteriële of virale infectie, een lichaamstemperatuur > 38°C bij 2 opeenvolgende dagelijkse metingen, bewijs van een andere infectie of een voorgeschiedenis van een met koorts gepaard gaande ziekte binnen 14 dagen voorafgaand aan de start van de behandeling met danicopan.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 augustus 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 augustus 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
9 augustus 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- D7332R00001
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .