Danicopan Early Access -ohjelma

Sisällyttämiskriteerit:

• Mies tai nainen, vähintään 18-vuotias tietoisen suostumuksen antamishetkellä.
• Diagnoosi PNH ja kliinisesti merkitsevä EVH anemian määrittämänä (Hgb ≤ 9,5 g/dl) absoluuttisella retikulosyyttimäärällä > ULN).≥ 120 × 109/l.
• Tällä hetkellä SOLIRIS®- tai ULTOMIRIS®.®-hoitoa vähintään 6 kuukauden ajan ennen danikopaanihoidon aloittamista.
• Verihiutaleiden määrä ≥ 30 000/µL ilman verihiutaleiden siirtoa.
• Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥ 500/µL.
• ovat epäonnistuneet, eivät ole sietäneet tai eivät voi saada muita hyväksyttyjä hoitoja.
• Hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan danikopaanihoidon mahdolliset hyödyt ovat suuremmat kuin mahdolliset riskit osallistujalle.
• Rokotettu N aivokalvontulehdusta vastaan. Osallistujien, jotka aloittavat danikopaanihoidon alle 2 viikon kuluttua meningokokkirokotteen saamisesta, on saatava asianmukainen profylaktinen antibioottihoito ensimmäisestä danikopaanihoidon päivästä 2 viikkoon rokotuksen jälkeen.
• Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset osallistujat suostuvat käyttämään tehokkaita tai erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä danikopaanihoidon aikana ja 3 päivää hoidon lopettamisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

• Hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan osallistuja on oikeutettu ja voi osallistua meneillään olevaan danikopaania tai vastaavaa hoitoa koskevaan kliiniseen tutkimukseen.
• Kiellettyjen lääkkeiden ottaminen.
• Osallistuja ei mistään syystä halua tai pysty noudattamaan tähän EAP-ohjelmaan liittyvää Hoitavan lääkärin hoitosuunnitelmaa.
• Tunnettu yliherkkyys danikopaanille tai jollekin sen apuaineelle tai jollekin danicopanin sisältämälle aineelle.
• Osallistujat, jotka imettävät tai raskaana (tai naiset, jotka suunnittelevat raskautta danikopaanihoidon aikana).
• Seuraavat laboratoriopoikkeamat seulonnassa:
• Alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 2 x normaalin yläraja (ULN)
• Suora bilirubiini > 2 × ULN, lukuun ottamatta:
• osallistujat, joilla on EVH:n aiheuttama kohonnut bilirubiini hoitavan lääkärin mielestä tai
• osallistujat, joilla on dokumentoitu Gilbertin oireyhtymä
• Aktiivinen bakteeri- tai virusinfektio, ruumiinlämpö > 38°C kahdella peräkkäisellä päivittäisellä mittauksella, näyttöä muusta infektiosta tai aiempi kuumeinen sairaus 14 päivän sisällä ennen danikopaanihoidon aloittamista.