Programma di accesso anticipato Danicopan
3 giugno 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Programma di accesso anticipato (EAP) per Danicopan come trattamento aggiuntivo a SOLIRIS® o ULTOMIRIS® in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che presentano emolisi extravascolare clinicamente significativa (csEVH)
Questo è un EAP, progettato per fornire un accesso anticipato a danicopan per i partecipanti con EPN che presentano EVH clinicamente significativo che hanno fallito, non tollerato o non sono in grado di ricevere altri trattamenti approvati; secondo il parere del medico curante, il partecipante non è idoneo o non è in grado di partecipare a una sperimentazione clinica in corso con danicopan o un trattamento comparabile; e secondo il medico curante, il beneficio del trattamento con danicopan supera i potenziali rischi.
Panoramica dello studio
Stato
A disposizione
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Accesso esteso
Tipo di accesso espanso
- Trattamento IND/Protocollo
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Bologna, Italia, 40138
- A disposizione
- Research Site
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Cagliari, Italia, 09121
- A disposizione
- Research Site
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Catania, Italia, 95123
- A disposizione
- Research Site
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Civitanova Marche, Italia, 62012
- A disposizione
- Research Site
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Cremona, Italia, 26100
- A disposizione
- Research Site
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Cuneo, Italia, 12100
- A disposizione
- Research Site
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Frosinone, Italia, 03100
- A disposizione
- Research Site
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Novara, Italia, 28100
- A disposizione
- Research Site
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Palermo, Italia, 90146
- A disposizione
- Research Site
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Pescara, Italia, 65100
- A disposizione
- Research Site
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Ravenna, Italia, 48121
- A disposizione
- Research Site
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Reggio Calabria, Italia, 89100
- A disposizione
- Research Site
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Roma, Italia, 00161
- A disposizione
- Research Site
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Roma, Italia, 00168
- A disposizione
- Research Site
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Torino, Italia, 10126
- A disposizione
- Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina, di età pari o superiore a 18 anni al momento della fornitura del consenso informato.
- Diagnosi di EPN con EVH clinicamente significativo come definito da anemia (Hgb ≤ 9,5 g/dL) con conta assoluta dei reticolociti > ULN).≥ 120 × 109/L.
- Attualmente in trattamento con SOLIRIS® o ULTOMIRIS®.® per almeno 6 mesi prima dell'inizio del trattamento con danicopan.
- Conta piastrinica ≥ 30.000/µL senza necessità di trasfusioni piastriniche.
- Conta assoluta dei neutrofili ≥ 500/µL.
- Hanno fallito, non tollerato o non sono in grado di ricevere altri trattamenti approvati.
- Secondo il medico curante, i potenziali benefici del trattamento con danicopan superano i potenziali rischi per il partecipante.
- Vaccinato contro N meningitidis. I partecipanti che iniziano danicopan meno di 2 settimane dopo aver ricevuto un vaccino meningococcico devono ricevere un trattamento con antibiotici profilattici appropriati dal primo giorno di trattamento con danicopan fino a 2 settimane dopo la vaccinazione.
- Le partecipanti di sesso femminile in età fertile accettano di utilizzare metodi contraccettivi efficaci o altamente efficaci durante il trattamento con danicopan e fino a 3 giorni dopo l'interruzione.
Criteri di esclusione:
- Secondo il parere del medico curante, il partecipante è idoneo e in grado di partecipare a una sperimentazione clinica in corso con danicopan o un trattamento comparabile.
- Assunzione di farmaci vietati.
- Il Partecipante non vuole o non è in grado di rispettare il piano di trattamento del Medico curante relativo a questo EAP per qualsiasi motivo.
- Ipersensibilità nota al danicopan o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti, o ad uno qualsiasi degli ingredienti contenuti in danicopan.
- Partecipanti che allattano o sono in gravidanza (o donne che stanno pianificando una gravidanza durante il trattamento con danicopan).
- Anomalie di laboratorio allo screening, come segue:
- Alanina aminotransferasi (ALT) > 2 × limite superiore della norma (ULN)
- Bilirubina diretta > 2 × ULN, ad eccezione di:
- partecipanti con aumento della bilirubina dovuto a EVH secondo il parere del medico curante o
- partecipanti con sindrome di Gilbert documentata
- Infezione batterica o virale attiva, temperatura corporea > 38°C su 2 misurazioni giornaliere consecutive, evidenza di altra infezione o storia di qualsiasi malattia febbrile nei 14 giorni precedenti l'inizio del trattamento con danicopan.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 agosto 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 agosto 2023
Primo Inserito (Effettivo)
9 agosto 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
4 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 giugno 2026
Ultimo verificato
1 giugno 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- D7332R00001
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