Danicopan Early Access Program
3. juni 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Early Access Program (EAP) for Danicopan som tillægsbehandling til SOLIRIS® eller ULTOMIRIS® hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH), som har klinisk signifikant ekstravaskulær hæmolyse (csEVH)
Dette er en EAP, designet til at give tidlig adgang til danicopan for deltagere med PNH, der oplever klinisk signifikant EVH, som har svigtet, ikke tolereret eller ikke er i stand til at modtage andre godkendte behandlinger; efter den behandlende læges vurdering er deltageren ikke berettiget til eller ikke i stand til at deltage i et igangværende klinisk forsøg med danicopan eller en tilsvarende behandling; og ifølge den behandlende læge opvejer fordelene ved danicopan-behandling de potentielle risici.
Studieoversigt
Status
Ledig
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Udvidet adgang
Udvidet adgangstype
- Behandling IND/Protokol
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Bologna, Italien, 40138
- Ledig
- Research Site
-
Cagliari, Italien, 09121
- Ledig
- Research Site
-
Catania, Italien, 95123
- Ledig
- Research Site
-
Civitanova Marche, Italien, 62012
- Ledig
- Research Site
-
Cremona, Italien, 26100
- Ledig
- Research Site
-
Cuneo, Italien, 12100
- Ledig
- Research Site
-
Frosinone, Italien, 03100
- Ledig
- Research Site
-
Novara, Italien, 28100
- Ledig
- Research Site
-
Palermo, Italien, 90146
- Ledig
- Research Site
-
Pescara, Italien, 65100
- Ledig
- Research Site
-
Ravenna, Italien, 48121
- Ledig
- Research Site
-
Reggio Calabria, Italien, 89100
- Ledig
- Research Site
-
Roma, Italien, 00161
- Ledig
- Research Site
-
Roma, Italien, 00168
- Ledig
- Research Site
-
Torino, Italien, 10126
- Ledig
- Research Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde, 18 år og ældre på tidspunktet for afgivelse af informeret samtykke.
- Diagnosticeret med PNH med klinisk signifikant EVH som defineret ved anæmi (Hgb ≤ 9,5 g/dL) med absolut retikulocyttal > ULN).≥ 120 × 109/L.
- Modtager i øjeblikket behandling med SOLIRIS® eller ULTOMIRIS®.® i mindst 6 måneder før påbegyndelse af danicopan-behandling.
- Blodpladetal ≥ 30.000/µL uden behov for blodpladetransfusioner.
- Absolutte neutrofiltal ≥ 500/µL.
- Har fejlet, ikke tolereret eller er ude af stand til at modtage andre godkendte behandlinger.
- Efter den behandlende læges opfattelse opvejer de potentielle fordele ved behandling med danicopan de potentielle risici for deltageren.
- Vaccineret mod N meningitidis. Deltagere, der påbegynder danicopan mindre end 2 uger efter modtagelsen af en meningokokvaccine, skal modtage behandling med passende profylaktisk antibiotika fra den første dag af danicopan-behandlingen til 2 uger efter vaccinationen.
- Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder accepterer at bruge effektive eller højeffektive præventionsmetoder under behandling med danicopan og indtil 3 dage efter seponering.
Ekskluderingskriterier:
- Efter den behandlende læges vurdering er deltageren berettiget til og i stand til at deltage i et igangværende klinisk forsøg med danicopan eller en tilsvarende behandling.
- Indtagelse af forbudte medicin.
- Deltageren er uvillig eller ude af stand til at overholde den behandlende læges behandlingsplan relateret til denne EAP af en eller anden grund.
- Kendt overfølsomhed over for danicopan eller et eller flere af dets hjælpestoffer eller et af indholdsstofferne i danicopan.
- Deltagere, der ammer eller er gravide (eller kvinder, der planlægger at blive gravide under behandling med danicopan).
- Laboratorieabnormiteter ved screening som følger:
- Alaninaminotransferase (ALT) > 2 × øvre normalgrænse (ULN)
- Direkte bilirubin > 2 × ULN, med undtagelse af:
- deltagere med øget bilirubin på grund af EVH efter Behandlende Læges vurdering el
- deltagere med dokumenteret Gilberts syndrom
- Aktiv bakteriel eller viral infektion, en kropstemperatur > 38°C ved 2 på hinanden følgende daglige målinger, tegn på anden infektion eller tidligere febril sygdom inden for 14 dage før påbegyndelse af danicopan-behandling.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
1. august 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
1. august 2023
Først opslået (Faktiske)
9. august 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
4. juni 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. juni 2026
Sidst verificeret
1. juni 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- D7332R00001
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .