Danicopan Early Access Program

Inklusionskriterier:

• Mand eller kvinde, 18 år og ældre på tidspunktet for afgivelse af informeret samtykke.
• Diagnosticeret med PNH med klinisk signifikant EVH som defineret ved anæmi (Hgb ≤ 9,5 g/dL) med absolut retikulocyttal > ULN).≥ 120 × 109/L.
• Modtager i øjeblikket behandling med SOLIRIS® eller ULTOMIRIS®.® i mindst 6 måneder før påbegyndelse af danicopan-behandling.
• Blodpladetal ≥ 30.000/µL uden behov for blodpladetransfusioner.
• Absolutte neutrofiltal ≥ 500/µL.
• Har fejlet, ikke tolereret eller er ude af stand til at modtage andre godkendte behandlinger.
• Efter den behandlende læges opfattelse opvejer de potentielle fordele ved behandling med danicopan de potentielle risici for deltageren.
• Vaccineret mod N meningitidis. Deltagere, der påbegynder danicopan mindre end 2 uger efter modtagelsen af ​​en meningokokvaccine, skal modtage behandling med passende profylaktisk antibiotika fra den første dag af danicopan-behandlingen til 2 uger efter vaccinationen.
• Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder accepterer at bruge effektive eller højeffektive præventionsmetoder under behandling med danicopan og indtil 3 dage efter seponering.

Ekskluderingskriterier:

• Efter den behandlende læges vurdering er deltageren berettiget til og i stand til at deltage i et igangværende klinisk forsøg med danicopan eller en tilsvarende behandling.
• Indtagelse af forbudte medicin.
• Deltageren er uvillig eller ude af stand til at overholde den behandlende læges behandlingsplan relateret til denne EAP af en eller anden grund.
• Kendt overfølsomhed over for danicopan eller et eller flere af dets hjælpestoffer eller et af indholdsstofferne i danicopan.
• Deltagere, der ammer eller er gravide (eller kvinder, der planlægger at blive gravide under behandling med danicopan).
• Laboratorieabnormiteter ved screening som følger:
• Alaninaminotransferase (ALT) > 2 × øvre normalgrænse (ULN)
• Direkte bilirubin > 2 × ULN, med undtagelse af:
• deltagere med øget bilirubin på grund af EVH efter Behandlende Læges vurdering el
• deltagere med dokumenteret Gilberts syndrom
• Aktiv bakteriel eller viral infektion, en kropstemperatur > 38°C ved 2 på hinanden følgende daglige målinger, tegn på anden infektion eller tidligere febril sygdom inden for 14 dage før påbegyndelse af danicopan-behandling.