Programa de acceso anticipado a Danicopan
3 de junio de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Programa de acceso temprano (EAP) para Danicopan como tratamiento adicional a SOLIRIS® o ULTOMIRIS® en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que tienen hemólisis extravascular clínicamente significativa (csEVH)
Este es un EAP, diseñado para brindar acceso temprano a danicopan a los participantes con PNH que experimentan EVH clínicamente significativa que han fallado, no han tolerado o no pueden recibir otros tratamientos aprobados; en opinión del médico tratante, el participante no es elegible o no puede participar en un ensayo clínico en curso de danicopan o un tratamiento comparable; y según el médico tratante, el beneficio del tratamiento con danicopan supera los riesgos potenciales.
Descripción general del estudio
Estado
Disponible
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Tipo de acceso ampliado
- Tratamiento IND/Protocolo
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bologna, Italia, 40138
- Disponible
- Research Site
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Cagliari, Italia, 09121
- Disponible
- Research Site
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Catania, Italia, 95123
- Disponible
- Research Site
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Civitanova Marche, Italia, 62012
- Disponible
- Research Site
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Cremona, Italia, 26100
- Disponible
- Research Site
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Cuneo, Italia, 12100
- Disponible
- Research Site
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Frosinone, Italia, 03100
- Disponible
- Research Site
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Novara, Italia, 28100
- Disponible
- Research Site
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Palermo, Italia, 90146
- Disponible
- Research Site
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Pescara, Italia, 65100
- Disponible
- Research Site
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Ravenna, Italia, 48121
- Disponible
- Research Site
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Reggio Calabria, Italia, 89100
- Disponible
- Research Site
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Roma, Italia, 00161
- Disponible
- Research Site
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Roma, Italia, 00168
- Disponible
- Research Site
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Torino, Italia, 10126
- Disponible
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer, mayor de 18 años al momento de otorgar el consentimiento informado.
- Diagnosticado con PNH con EVH clínicamente significativo definido por anemia (Hgb ≤ 9,5 g/dL) con recuento absoluto de reticulocitos > LSN) ≥ 120 × 109/L.
- Recibe actualmente tratamiento con SOLIRIS® o ULTOMIRIS®.® durante al menos 6 meses antes del inicio del tratamiento con danicopan.
- Recuento de plaquetas ≥ 30.000/µL sin necesidad de transfusiones de plaquetas.
- Recuento absoluto de neutrófilos ≥ 500/µL.
- Han fallado, no tolerado o no pueden recibir otros tratamientos aprobados.
- En opinión del médico tratante, los beneficios potenciales del tratamiento con danicopan superan los riesgos potenciales para el participante.
- Vacunada contra N. meningitidis. Los participantes que inician danicopan menos de 2 semanas después de recibir una vacuna meningocócica deben recibir tratamiento con antibióticos profilácticos apropiados desde el primer día de tratamiento con danicopan hasta 2 semanas después de la vacunación.
- Las mujeres participantes en edad fértil aceptan utilizar métodos anticonceptivos efectivos o altamente efectivos durante el tratamiento con danicopan y hasta 3 días después de la interrupción.
Criterio de exclusión:
- En opinión del médico tratante, el participante es elegible y puede participar en un ensayo clínico en curso de danicopan o un tratamiento comparable.
- Toma de medicamentos no permitidos.
- El participante no quiere o no puede cumplir con el plan de tratamiento del médico tratante relacionado con este EAP por cualquier motivo.
- Hipersensibilidad conocida al danicopan o a alguno de sus excipientes, o a alguno de los componentes que contiene el danicopan.
- Participantes que están amamantando o embarazadas (o mujeres que planean quedar embarazadas durante el tratamiento con danicopan).
- Anomalías de laboratorio en la selección, como sigue:
- Alanina aminotransferasa (ALT) > 2 × límite superior normal (LSN)
- Bilirrubina directa > 2 × ULN, con la excepción de:
- participantes con aumento de bilirrubina debido a EVH en la opinión del médico tratante o
- participantes con síndrome de Gilbert documentado
- Infección bacteriana o viral activa, temperatura corporal > 38 °C en 2 medidas diarias consecutivas, evidencia de otra infección o antecedentes de cualquier enfermedad febril dentro de los 14 días anteriores al inicio del tratamiento con danicopan.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de agosto de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de agosto de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
9 de agosto de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- D7332R00001
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