Programa de Acesso Antecipado Danicopan

Critério de inclusão:

• Homem ou mulher, com 18 anos ou mais no momento do consentimento informado.
• Diagnosticado com HPN com EVH clinicamente significativo, definido por anemia (Hgb ≤ 9,5 g/dL) com contagem absoluta de reticulócitos > LSN).≥ 120 × 109/L.
• Atualmente recebendo tratamento com SOLIRIS® ou ULTOMIRIS®.® por pelo menos 6 meses antes do início do tratamento com danicopan.
• Contagem de plaquetas ≥ 30.000/µL sem necessidade de transfusão de plaquetas.
• Contagens absolutas de neutrófilos ≥ 500/µL.
• Falharam, não toleraram ou são incapazes de receber outros tratamentos aprovados.
• Na opinião do médico assistente, os benefícios potenciais do tratamento com danicopan superam os riscos potenciais para o participante.
• Vacinado contra N meningitidis. Os participantes que iniciarem danicopan menos de 2 semanas após receberem uma vacina meningocócica devem receber tratamento com antibióticos profiláticos apropriados desde o primeiro dia de tratamento com danicopan até 2 semanas após a vacinação.
• As participantes do sexo feminino com potencial para engravidar concordam em usar métodos contraceptivos eficazes ou altamente eficazes durante o tratamento com danicopan e até 3 dias após a descontinuação.

Critério de exclusão:

• Na opinião do médico assistente, o participante é elegível e capaz de participar de um estudo clínico em andamento de danicopan ou de um tratamento comparável.
• Toma de medicamentos proibidos.
• O participante não quer ou não pode cumprir o plano de tratamento do médico assistente relacionado a este PAE por qualquer motivo.
• Hipersensibilidade conhecida ao danicopan ou a qualquer um de seus excipientes, ou a qualquer um dos ingredientes contidos no danicopan.
• Participantes que estejam amamentando ou grávidas (ou mulheres que planejam engravidar durante o tratamento com danicopan).
• Anormalidades laboratoriais na triagem, como segue:
• Alanina aminotransferase (ALT) > 2 × limite superior do normal (ULN)
• Bilirrubina direta > 2 × LSN, com exceção de:
• participantes com bilirrubina aumentada devido a EVH na opinião do médico assistente ou
• participantes com síndrome de Gilbert documentada
• Infecção bacteriana ou viral ativa, temperatura corporal > 38°C em 2 medições diárias consecutivas, evidência de outra infecção ou história de qualquer doença febril nos 14 dias anteriores ao início do tratamento com danicopan.