Program wczesnego dostępu Danicopan
3 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Program wczesnego dostępu (EAP) dla danikopanu jako leczenia uzupełniającego do SOLIRIS® lub ULTOMIRIS® u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH), u których występuje klinicznie istotna hemoliza pozanaczyniowa (csEVH)
Jest to EAP, zaprojektowany w celu zapewnienia wczesnego dostępu do danikopanu uczestnikom z PNH, u których doszło do istotnego klinicznie EVH, u których zawiodło, nie tolerują lub nie mogą otrzymać innych zatwierdzonych metod leczenia; w opinii lekarza prowadzącego uczestnik nie kwalifikuje się lub nie może uczestniczyć w trwającym badaniu klinicznym danikopanu lub porównywalnego leczenia; i według lekarza prowadzącego korzyści z leczenia danikopanem przewyższają potencjalne ryzyko.
Przegląd badań
Status
Do dyspozycji
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Rozszerzony dostęp
Rozszerzony typ dostępu
- Leczenie IND/Protokół
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bologna, Włochy, 40138
- Do dyspozycji
- Research Site
-
Cagliari, Włochy, 09121
- Do dyspozycji
- Research Site
-
Catania, Włochy, 95123
- Do dyspozycji
- Research Site
-
Civitanova Marche, Włochy, 62012
- Do dyspozycji
- Research Site
-
Cremona, Włochy, 26100
- Do dyspozycji
- Research Site
-
Cuneo, Włochy, 12100
- Do dyspozycji
- Research Site
-
Frosinone, Włochy, 03100
- Do dyspozycji
- Research Site
-
Novara, Włochy, 28100
- Do dyspozycji
- Research Site
-
Palermo, Włochy, 90146
- Do dyspozycji
- Research Site
-
Pescara, Włochy, 65100
- Do dyspozycji
- Research Site
-
Ravenna, Włochy, 48121
- Do dyspozycji
- Research Site
-
Reggio Calabria, Włochy, 89100
- Do dyspozycji
- Research Site
-
Roma, Włochy, 00161
- Do dyspozycji
- Research Site
-
Roma, Włochy, 00168
- Do dyspozycji
- Research Site
-
Torino, Włochy, 10126
- Do dyspozycji
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta, w wieku co najmniej 18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.
- Rozpoznano PNH z klinicznie istotnym EVH zdefiniowanym jako niedokrwistość (Hgb ≤ 9,5 g/dl) z bezwzględną liczbą retikulocytów > GGN). ≥ 120 × 109/l.
- Obecnie leczony SOLIRIS® lub ULTOMIRIS®.® przez co najmniej 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia danikopanu.
- Liczba płytek krwi ≥ 30 000/µL bez konieczności transfuzji płytek krwi.
- Bezwzględna liczba neutrofili ≥ 500/µl.
- Nie powiodły się, nie są tolerowane lub nie mogą otrzymać innych zatwierdzonych metod leczenia.
- W opinii lekarza prowadzącego potencjalne korzyści z leczenia danikopanu przewyższają potencjalne ryzyko dla uczestnika.
- Szczepione przeciwko N. meningitidis. Uczestnicy, którzy rozpoczęli leczenie danikopanem mniej niż 2 tygodnie po otrzymaniu szczepionki przeciw meningokokom, muszą otrzymać profilaktyczne leczenie odpowiednimi antybiotykami od pierwszego dnia leczenia danikopanem do 2 tygodni po szczepieniu.
- Kobiety w wieku rozrodczym zgadzają się na stosowanie skutecznych lub bardzo skutecznych metod antykoncepcji podczas leczenia danikopanu i do 3 dni po jego zakończeniu.
Kryteria wyłączenia:
- W opinii lekarza prowadzącego uczestnik kwalifikuje się i może uczestniczyć w trwającym badaniu klinicznym danikopanu lub porównywalnego leczenia.
- Przyjmowanie niedozwolonych leków.
- Uczestnik z jakiegokolwiek powodu nie chce lub nie jest w stanie zastosować się do planu leczenia lekarza prowadzącego związanego z niniejszym EAP.
- Znana nadwrażliwość na danikopan lub którąkolwiek substancję pomocniczą lub którykolwiek ze składników danikopanu.
- Uczestnicy karmiący piersią lub w ciąży (lub kobiety planujące zajście w ciążę podczas leczenia danikopanu).
- Nieprawidłowości laboratoryjne podczas badań przesiewowych, takie jak:
- Aminotransferaza alaninowa (ALT) > 2 × górna granica normy (GGN)
- Bilirubina bezpośrednia > 2 × GGN, z wyjątkiem:
- uczestnicy z podwyższoną bilirubiną w wyniku EVH w opinii lekarza prowadzącego lub
- uczestników z udokumentowanym zespołem Gilberta
- Aktywna infekcja bakteryjna lub wirusowa, temperatura ciała > 38°C w dwóch kolejnych codziennych pomiarach, dowód innej infekcji lub choroba przebiegająca z gorączką w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem leczenia danikopanem.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 sierpnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 sierpnia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
9 sierpnia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- D7332R00001
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .