Program včasného přístupu Danicopan
3. června 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Program včasného přístupu (EAP) pro Danicopan jako přídavnou léčbu k SOLIRIS® nebo ULTOMIRIS® u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH), kteří mají klinicky významnou extravaskulární hemolýzu (csEVH)
Toto je EAP, navržený tak, aby poskytoval včasný přístup k danicopanu pro účastníky s PNH, kteří prodělali klinicky významnou EVH, kteří selhali, netolerovali nebo nejsou schopni přijmout jinou schválenou léčbu; podle názoru ošetřujícího lékaře není účastník způsobilý nebo se nemůže zúčastnit probíhající klinické studie danicopanu nebo srovnatelné léčby; a podle ošetřujícího lékaře přínos léčby danicopanem převažuje nad potenciálními riziky.
Přehled studie
Postavení
Dostupný
Intervence / Léčba
Typ studie
Rozšířený přístup
Rozšířený typ přístupu
- Léčba IND/Protokol
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Bologna, Itálie, 40138
- Dostupný
- Research Site
-
Cagliari, Itálie, 09121
- Dostupný
- Research Site
-
Catania, Itálie, 95123
- Dostupný
- Research Site
-
Civitanova Marche, Itálie, 62012
- Dostupný
- Research Site
-
Cremona, Itálie, 26100
- Dostupný
- Research Site
-
Cuneo, Itálie, 12100
- Dostupný
- Research Site
-
Frosinone, Itálie, 03100
- Dostupný
- Research Site
-
Novara, Itálie, 28100
- Dostupný
- Research Site
-
Palermo, Itálie, 90146
- Dostupný
- Research Site
-
Pescara, Itálie, 65100
- Dostupný
- Research Site
-
Ravenna, Itálie, 48121
- Dostupný
- Research Site
-
Reggio Calabria, Itálie, 89100
- Dostupný
- Research Site
-
Roma, Itálie, 00161
- Dostupný
- Research Site
-
Roma, Itálie, 00168
- Dostupný
- Research Site
-
Torino, Itálie, 10126
- Dostupný
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku 18 let a starší v době poskytnutí informovaného souhlasu.
- Diagnostikována PNH s klinicky významnou EVH definovanou anémií (Hgb ≤ 9,5 g/dl) s absolutním počtem retikulocytů > ULN).≥ 120 × 109/l.
- V současné době podstupujete léčbu přípravkem SOLIRIS® nebo ULTOMIRIS®.® po dobu nejméně 6 měsíců před zahájením léčby danicopanem.
- Počet krevních destiček ≥ 30 000/µl bez nutnosti transfuze krevních destiček.
- Absolutní počet neutrofilů ≥ 500/µl.
- Selhaly, nebyly tolerovány nebo nejsou schopny přijmout jinou schválenou léčbu.
- Podle názoru ošetřujícího lékaře potenciální přínosy léčby danicopanem převažují nad potenciálními riziky pro účastníka.
- Očkováno proti N meningitidis. Účastníci, kteří zahájí léčbu danicopanem méně než 2 týdny po podání meningokokové vakcíny, musí být léčeni vhodnými profylaktickými antibiotiky od prvního dne léčby danicopanem do 2 týdnů po očkování.
- Ženy ve fertilním věku souhlasí s používáním účinných nebo vysoce účinných metod antikoncepce během léčby danicopanem a do 3 dnů po jejím ukončení.
Kritéria vyloučení:
- Podle názoru ošetřujícího lékaře je účastník způsobilý a schopen se zúčastnit probíhající klinické studie danicopanu nebo srovnatelné léčby.
- Užívání nepovolených léků.
- Účastník není ochoten nebo schopen z jakéhokoli důvodu dodržovat léčebný plán ošetřujícího lékaře související s tímto EAP.
- Známá přecitlivělost na danicopan nebo na kteroukoli jeho pomocnou látku nebo na kteroukoli složku obsaženou v danicopanu.
- Účastnice, které jsou kojící nebo těhotné (nebo ženy, které plánují otěhotnět během léčby danicopanem).
- Laboratorní abnormality při screeningu:
- Alaninaminotransferáza (ALT) > 2 × horní hranice normy (ULN)
- Přímý bilirubin > 2 × ULN, s výjimkou:
- účastníci se zvýšeným bilirubinem v důsledku EVH dle názoru ošetřujícího lékaře popř
- účastníci s dokumentovaným Gilbertovým syndromem
- Aktivní bakteriální nebo virová infekce, tělesná teplota > 38 °C ve 2 po sobě jdoucích denních měřeních, známky jiné infekce nebo jakékoli horečnaté onemocnění v anamnéze během 14 dnů před zahájením léčby danicopanem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. srpna 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. srpna 2023
První zveřejněno (Aktuální)
9. srpna 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- D7332R00001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .