Danicopan Early Access Program
3. juni 2026 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Tidlig tilgangsprogram (EAP) for Danicopan som tilleggsbehandling til SOLIRIS® eller ULTOMIRIS® hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) som har klinisk signifikant ekstravaskulær hemolyse (csEVH)
Dette er en EAP, designet for å gi tidlig tilgang til danicopan for deltakere med PNH som opplever klinisk signifikant EVH som har feilet, ikke tolerert eller ikke er i stand til å motta andre godkjente behandlinger; etter den behandlende legens mening er deltakeren ikke kvalifisert for eller ikke i stand til å delta i en pågående klinisk utprøving av danicopan eller en tilsvarende behandling; og ifølge den behandlende legen oppveier fordelen med danicopan-behandling de potensielle risikoene.
Studieoversikt
Status
Tilgjengelig
Intervensjon / Behandling
Studietype
Utvidet tilgang
Utvidet tilgangstype
- Behandling IND/Protokoll
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Bologna, Italia, 40138
- Tilgjengelig
- Research Site
-
Cagliari, Italia, 09121
- Tilgjengelig
- Research Site
-
Catania, Italia, 95123
- Tilgjengelig
- Research Site
-
Civitanova Marche, Italia, 62012
- Tilgjengelig
- Research Site
-
Cremona, Italia, 26100
- Tilgjengelig
- Research Site
-
Cuneo, Italia, 12100
- Tilgjengelig
- Research Site
-
Frosinone, Italia, 03100
- Tilgjengelig
- Research Site
-
Novara, Italia, 28100
- Tilgjengelig
- Research Site
-
Palermo, Italia, 90146
- Tilgjengelig
- Research Site
-
Pescara, Italia, 65100
- Tilgjengelig
- Research Site
-
Ravenna, Italia, 48121
- Tilgjengelig
- Research Site
-
Reggio Calabria, Italia, 89100
- Tilgjengelig
- Research Site
-
Roma, Italia, 00161
- Tilgjengelig
- Research Site
-
Roma, Italia, 00168
- Tilgjengelig
- Research Site
-
Torino, Italia, 10126
- Tilgjengelig
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne, 18 år og eldre på tidspunktet for informert samtykke.
- Diagnostisert med PNH med klinisk signifikant EVH som definert ved anemi (Hgb ≤ 9,5 g/dL) med absolutt retikulocytttelling > ULN).≥ 120 × 109/L.
- Mottar for tiden behandling med SOLIRIS® eller ULTOMIRIS®.® i minst 6 måneder før oppstart av danicopan-behandling.
- Blodplateantall ≥ 30 000/µL uten behov for blodplatetransfusjoner.
- Absolutt nøytrofiltall ≥ 500/µL.
- Har mislyktes, ikke tolerert, eller er ikke i stand til å motta andre godkjente behandlinger.
- Etter den behandlende legens mening oppveier de potensielle fordelene ved behandling med danicopan de potensielle risikoene for deltakeren.
- Vaksinert mot N meningitidis. Deltakere som starter danicopan mindre enn 2 uker etter å ha mottatt meningokokkvaksine må få behandling med passende profylaktiske antibiotika fra første dag med danicopan-behandling til 2 uker etter vaksinasjon.
- Kvinnelige deltakere i fertil alder samtykker i å bruke effektive eller svært effektive prevensjonsmetoder under behandling med danicopan og inntil 3 dager etter seponering.
Ekskluderingskriterier:
- Etter behandlende leges oppfatning er deltakeren kvalifisert for og i stand til å delta i en pågående klinisk utprøving av danicopan eller en tilsvarende behandling.
- Inntak av ikke tillatte medisiner.
- Deltakeren er uvillig eller ute av stand til å overholde den behandlende legens behandlingsplan knyttet til denne EAP av en eller annen grunn.
- Kjent overfølsomhet overfor danicopan eller noen av dets hjelpestoffer, eller noen av ingrediensene i danicopan.
- Deltakere som ammer eller er gravide (eller kvinner som planlegger å bli gravide under behandling med danicopan).
- Laboratorieavvik ved screening, som følger:
- Alaninaminotransferase (ALT) > 2 × øvre normalgrense (ULN)
- Direkte bilirubin > 2 × ULN, med unntak av:
- deltakere med økt bilirubin på grunn av EVH etter Behandlingslegens mening eller
- deltakere med dokumentert Gilberts syndrom
- Aktiv bakteriell eller viral infeksjon, en kroppstemperatur > 38°C ved 2 påfølgende daglige mål, tegn på annen infeksjon eller tidligere febril sykdom innen 14 dager før oppstart av danicopan-behandling.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. august 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. august 2023
Først lagt ut (Faktiske)
9. august 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- D7332R00001
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .