Danicopan Early Access-Programm

Einschlusskriterien:

• Männlich oder weiblich, zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung mindestens 18 Jahre alt.
• Diagnose: PNH mit klinisch signifikantem EVH, definiert durch Anämie (Hgb ≤ 9,5 g/dl) mit absoluter Retikulozytenzahl > ULN).≥ 120 × 109/l.
• Derzeit mindestens 6 Monate vor Beginn der Danicopan-Behandlung mit SOLIRIS® oder ULTOMIRIS®.® behandelt.
• Thrombozytenzahl ≥ 30.000/µL ohne Notwendigkeit von Thrombozytentransfusionen.
• Absolute Neutrophilenzahl ≥ 500/µL.
• Andere zugelassene Behandlungen haben versagt, werden nicht vertragen oder sind nicht in der Lage, andere zugelassene Behandlungen zu erhalten.
• Nach Ansicht des behandelnden Arztes überwiegen die potenziellen Vorteile der Behandlung mit Danicopan die potenziellen Risiken für den Teilnehmer.
• Gegen N meningitidis geimpft. Teilnehmer, die mit der Behandlung mit Danicopan weniger als 2 Wochen nach Erhalt einer Meningokokken-Impfung beginnen, müssen vom ersten Tag der Behandlung mit Danicopan bis 2 Wochen nach der Impfung eine Behandlung mit geeigneten prophylaktischen Antibiotika erhalten.
• Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter erklären sich damit einverstanden, während der Behandlung mit Danicopan und bis 3 Tage nach Absetzen wirksame oder hochwirksame Verhütungsmethoden anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

• Nach Ansicht des behandelnden Arztes ist der Teilnehmer berechtigt und in der Lage, an einer laufenden klinischen Studie mit Danicopan oder einer vergleichbaren Behandlung teilzunehmen.
• Einnahme verbotener Medikamente.
• Der Teilnehmer ist aus irgendeinem Grund nicht bereit oder nicht in der Lage, den Behandlungsplan des behandelnden Arztes im Zusammenhang mit diesem EAP einzuhalten.
• Bekannte Überempfindlichkeit gegen Danicopan oder einen seiner Hilfsstoffe oder einen der in Danicopan enthaltenen Inhaltsstoffe.
• Teilnehmer, die stillen oder schwanger sind (oder Frauen, die während der Behandlung mit Danicopan eine Schwangerschaft planen).
• Laboranomalien beim Screening wie folgt:
• Alaninaminotransferase (ALT) > 2 × Obergrenze des Normalwerts (ULN)
• Direktes Bilirubin > 2 × ULN, mit Ausnahme von:
• Teilnehmer mit erhöhtem Bilirubin aufgrund von EVH nach Meinung des behandelnden Arztes oder
• Teilnehmer mit dokumentiertem Gilbert-Syndrom
• Aktive bakterielle oder virale Infektion, eine Körpertemperatur > 38 °C bei 2 aufeinanderfolgenden täglichen Messungen, Anzeichen einer anderen Infektion oder Vorgeschichte einer fieberhaften Erkrankung innerhalb der 14 Tage vor Beginn der Behandlung mit Danicopan.