Danicopan Early Access-Programm
3. Juni 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Early-Access-Programm (EAP) für Danicopan als Zusatzbehandlung zu SOLIRIS® oder ULTOMIRIS® bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine klinisch signifikante extravaskuläre Hämolyse (csEVH) haben
Hierbei handelt es sich um ein EAP, das Teilnehmern mit PNH, bei denen eine klinisch signifikante EVH auftritt und bei denen andere zugelassene Behandlungen versagt haben, diese nicht vertragen oder die nicht in der Lage sind, andere zugelassene Behandlungen zu erhalten, einen frühen Zugang zu Danicopan ermöglichen soll. nach Ansicht des behandelnden Arztes ist der Teilnehmer nicht berechtigt oder nicht in der Lage, an einer laufenden klinischen Studie mit Danicopan oder einer vergleichbaren Behandlung teilzunehmen; und laut dem behandelnden Arzt überwiegt der Nutzen der Behandlung mit Danicopan die potenziellen Risiken.
Studienübersicht
Status
Verfügbar
Intervention / Behandlung
Studientyp
Erweiterter Zugriff
Erweiterter Zugriffstyp
- Behandlung IND/Protokoll
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Bologna, Italien, 40138
- Verfügbar
- Research Site
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Cagliari, Italien, 09121
- Verfügbar
- Research Site
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Catania, Italien, 95123
- Verfügbar
- Research Site
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Civitanova Marche, Italien, 62012
- Verfügbar
- Research Site
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Cremona, Italien, 26100
- Verfügbar
- Research Site
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Cuneo, Italien, 12100
- Verfügbar
- Research Site
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Frosinone, Italien, 03100
- Verfügbar
- Research Site
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Novara, Italien, 28100
- Verfügbar
- Research Site
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Palermo, Italien, 90146
- Verfügbar
- Research Site
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Pescara, Italien, 65100
- Verfügbar
- Research Site
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Ravenna, Italien, 48121
- Verfügbar
- Research Site
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Reggio Calabria, Italien, 89100
- Verfügbar
- Research Site
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Roma, Italien, 00161
- Verfügbar
- Research Site
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Roma, Italien, 00168
- Verfügbar
- Research Site
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Torino, Italien, 10126
- Verfügbar
- Research Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männlich oder weiblich, zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung mindestens 18 Jahre alt.
- Diagnose: PNH mit klinisch signifikantem EVH, definiert durch Anämie (Hgb ≤ 9,5 g/dl) mit absoluter Retikulozytenzahl > ULN).≥ 120 × 109/l.
- Derzeit mindestens 6 Monate vor Beginn der Danicopan-Behandlung mit SOLIRIS® oder ULTOMIRIS®.® behandelt.
- Thrombozytenzahl ≥ 30.000/µL ohne Notwendigkeit von Thrombozytentransfusionen.
- Absolute Neutrophilenzahl ≥ 500/µL.
- Andere zugelassene Behandlungen haben versagt, werden nicht vertragen oder sind nicht in der Lage, andere zugelassene Behandlungen zu erhalten.
- Nach Ansicht des behandelnden Arztes überwiegen die potenziellen Vorteile der Behandlung mit Danicopan die potenziellen Risiken für den Teilnehmer.
- Gegen N meningitidis geimpft. Teilnehmer, die mit der Behandlung mit Danicopan weniger als 2 Wochen nach Erhalt einer Meningokokken-Impfung beginnen, müssen vom ersten Tag der Behandlung mit Danicopan bis 2 Wochen nach der Impfung eine Behandlung mit geeigneten prophylaktischen Antibiotika erhalten.
- Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter erklären sich damit einverstanden, während der Behandlung mit Danicopan und bis 3 Tage nach Absetzen wirksame oder hochwirksame Verhütungsmethoden anzuwenden.
Ausschlusskriterien:
- Nach Ansicht des behandelnden Arztes ist der Teilnehmer berechtigt und in der Lage, an einer laufenden klinischen Studie mit Danicopan oder einer vergleichbaren Behandlung teilzunehmen.
- Einnahme verbotener Medikamente.
- Der Teilnehmer ist aus irgendeinem Grund nicht bereit oder nicht in der Lage, den Behandlungsplan des behandelnden Arztes im Zusammenhang mit diesem EAP einzuhalten.
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen Danicopan oder einen seiner Hilfsstoffe oder einen der in Danicopan enthaltenen Inhaltsstoffe.
- Teilnehmer, die stillen oder schwanger sind (oder Frauen, die während der Behandlung mit Danicopan eine Schwangerschaft planen).
- Laboranomalien beim Screening wie folgt:
- Alaninaminotransferase (ALT) > 2 × Obergrenze des Normalwerts (ULN)
- Direktes Bilirubin > 2 × ULN, mit Ausnahme von:
- Teilnehmer mit erhöhtem Bilirubin aufgrund von EVH nach Meinung des behandelnden Arztes oder
- Teilnehmer mit dokumentiertem Gilbert-Syndrom
- Aktive bakterielle oder virale Infektion, eine Körpertemperatur > 38 °C bei 2 aufeinanderfolgenden täglichen Messungen, Anzeichen einer anderen Infektion oder Vorgeschichte einer fieberhaften Erkrankung innerhalb der 14 Tage vor Beginn der Behandlung mit Danicopan.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
1. August 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
1. August 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
9. August 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
4. Juni 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. Juni 2026
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- D7332R00001
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