遺伝子治療後の輸血依存性ベータサラセミアの小児における成長と発達に関連した転帰
2023年8月6日 更新者：Jun Shi、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
遺伝子治療後の輸血依存性ベータサラセミアの小児の成長と発達、健康関連の生活の質
この調査では、遺伝子治療を受けた輸血依存性βサラセミア（TDT）の小児、遺伝子治療を受けたTDTの小児、の3つのグループ間で成長と発達、代謝、生活行動、健康関連の生活の質を比較するコホート研究が実施される。生涯にわたる支援療法と健康な子供たち。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
100
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Jun Shi, PhD
- 電話番号：2223900913
- メール：shijun@ihcams.ac.cn
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Jingyu Zhao, MPH
- 電話番号：13752253515
- メール：zhaojingyu@ihcams.ac.cn
研究場所
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国
- 募集
- Regenerative Medicine Center
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コンタクト：
- Jun Shi, PhD
- 電話番号：(86)2223900913
- メール：shijun@ihcams.ac.cn
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コンタクト：
- Jingyu Zhao, MPH
- 電話番号：(86)13752253515
- メール：zhaojingyu@ihcams.ac.cn
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
はい
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
参加者は、遺伝子治療を受けたTDTの子供、生涯にわたる支持療法を受けたTDTの子供、健康な子供という3つのグループに分けられます。
説明
包含基準:
遺伝子治療グループへの参加
- 3～14歳の男性または女性
- TDT 遺伝子治療を受けた子供たち。
- 書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できる被験者。
支持療法グループへの参加
- 一致したケースと同じ性別
- 一致したケースと類似した年齢
- β-TDT の小児
- 遺伝子治療や同種造血幹細胞移植の既往がないこと
- 書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できる被験者。
健康な子どもたちのグループインクルージョン
- 一致したケースと同じ性別
- 一致したケースと類似した年齢
- 書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できる被験者。
除外基準:
- 複合α-サラセミアの診断
- 制御されていない全身性の真菌、細菌、またはウイルス感染症
- 悪性固形腫瘍、骨髄増殖性疾患または免疫不全疾患の病歴
- 精神疾患と診断された
- 上記以外の理由により治験責任医師が治験に不適格と判断した患者
研究の中止 :
- 研究への参加を継続する意思がない、または参加できない（インフォームド・コンセントの撤回）被験者は、研究から撤退することができます。
- 研究期間中に遺伝子治療または同種造血幹細胞移植を受けた被験者
- 被験者は2回連続で来院しないなど、研究要件に著しく違反している
- 被験者は追跡不能になった
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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遺伝子治療グループ
TDT 遺伝子治療を受けた3～14歳の小児。
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自家編集造血幹細胞移植
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支持療法グループ
TDT 輸血と鉄キレーションによる生涯治療を受けた子供たち。
彼らは、遺伝子治療グループの年齢と性別に基づいて選択されました。
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健康子ども会
健康な子供は、遺伝子治療グループの年齢と性別に基づいて選択されました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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小児対象者の成長は身長によって評価されます。
時間枠：最長5年。
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メートル単位の高さ。
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最長5年。
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小児被験者の成長は体重によって評価されます。
時間枠：最長5年。
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重量（キログラム）。
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最長5年。
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小児対象の成長は頭囲と胸囲によって評価されます。
時間枠：最長5年。
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頭囲と胸囲はセンチメートル単位です。
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最長5年。
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小児被験者の成長は眼間距離によって評価されます。
時間枠：最長5年。
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センチメートル単位の眼間距離。
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最長5年。
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小児被験者の成長は骨密度によって評価されます。
時間枠：最長5年。
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骨密度測定は、病院や診療所の放射線科で行われるデンシトメトリーと呼ばれる手法で測定されます。
結果は、単位面積あたりのグラム数 (g/cm2) で表される骨塩密度です。
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最長5年。
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思春期の状態はタナースケールを使用して測定されます。
時間枠：最長5年。
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タナー スケールは、思春期の段階を定義するために使用されるよく知られた手法であり、外部の第一次および二次性徴 (タナー 1: 思春期前からタナー 5: 成熟した青年期まで) に基づいた発達の物理的測定に基づいています。マーシャルとタナーは、英国で 1940 年代から 1960 年代にかけて縦断的研究を実施しました。
彼らは観察データに基づいて、外性器の発達に関する個別の尺度を開発しました。男性では男根、陰嚢、精巣の体積です。女性の乳房。そして男性と女性の両方の陰毛。
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最長5年。
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ホルモンレベルは臨床検査によって測定されます。
時間枠：最長5年。
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ホルモンレベルには、甲状腺刺激ホルモン（TSH）、血清トリヨードチロニン（T3）、無血清トリヨードチロニン（T4）、成長ホルモン（GH、IGF-1およびIGF-2を含む）、および性ホルモン検査が含まれます。
性ホルモン検査は次の被験者のみが対象です: 9 ～ 18 歳の女子はエストラジオール、FSH、LH。 12～18歳の少年向けのテストステロン、FSH、LH。
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最長5年。
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生活の質は、ベースライン時と研究終了時に小児生活の質インベントリ（PedsQL）を使用して測定されます。
時間枠：最長5年。
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小児生活の質インベントリ (PedsQL) は、小児科医と青少年の健康関連の生活の質 HRQOL を測定するための、有効で標準化された汎用の自己報告評価ツールです。
PedsQL には 23 項目が含まれており、身体機能、感情機能、社会機能、学校機能で構成されています。
各項目は 5 ポイントのスケールで採点され、スコアは 0 ～ 100 のスケールに線形変換され、スコアが高いほど状態が良いことを意味します。
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最長5年。
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生活習慣は一般的な質問によって評価されます。
時間枠：最長5年。
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最長5年。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年6月5日
一次修了 (推定)
2028年12月31日
研究の完了 (推定)
2029年12月31日
試験登録日
最初に提出
2023年7月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年8月6日
最初の投稿 (実際)
2023年8月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月6日
最終確認日
2023年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GDH-001
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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