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Resultados relacionados con el crecimiento y el desarrollo en niños con talasemia beta dependiente de transfusiones después de la terapia génica

6 de agosto de 2023 actualizado por: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Crecimiento y desarrollo, calidad de vida relacionada con la salud de niños con beta-talasemia dependiente de transfusiones después de terapia génica

La investigación llevará a cabo un estudio de cohortes para comparar el crecimiento y el desarrollo, el metabolismo, el estilo de vida y la calidad de vida relacionada con la salud entre tres grupos: niños con β-talasemia dependiente de transfusiones (TDT) que han recibido terapia génica, niños con TDT con terapia de apoyo de por vida y niños sanos.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

100

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Jun Shi, PhD
  • Número de teléfono: 2223900913
  • Correo electrónico: shijun@ihcams.ac.cn

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Regenerative Medicine Center
        • Contacto:
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los participantes se dividen en tres grupos: niños TDT que han recibido terapia génica, niños TDT que han recibido terapia de apoyo de por vida y niños sanos.

Descripción

Criterios de inclusión:

Inclusión grupal de terapia génica

  • Hombre o mujer de 3 a 14 años
  • TDT Niños que han recibido terapia génica.
  • Sujetos que estén dispuestos y sean capaces de dar su consentimiento informado por escrito.

Inclusión grupal de terapia de apoyo

  • Género igual que el caso emparejado
  • Edad similar al caso emparejado
  • Niños con β-TDT
  • Sin antecedentes de terapia génica o trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas
  • Sujetos que estén dispuestos y sean capaces de dar su consentimiento informado por escrito.

Inclusión grupal de niños sanos

  • Género igual que el caso emparejado
  • Edad similar al caso emparejado
  • Sujetos que estén dispuestos y sean capaces de dar su consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico de la α-talasemia compuesta
  • Infección fúngica, bacteriana o viral sistémica no controlada
  • Antecedentes de tumores sólidos malignos, enfermedades mieloproliferativas o inmunodeficiencias
  • Diagnosticado con enfermedad mental
  • Pacientes considerados no elegibles para el estudio por el investigador por razones distintas a las anteriores

Interrupción del estudio:

  • Los sujetos que no deseen o no puedan continuar participando en el estudio (retirada del consentimiento informado) pueden retirarse del estudio.
  • Sujetos que recibieron terapia génica o trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas durante el estudio
  • El sujeto no cumple gravemente con los requisitos del estudio, como faltar a 2 visitas consecutivas
  • Sujeto perdido durante el seguimiento

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Grupo de terapia génica
TDT Niños que han recibido terapia génica entre 3~14 años.
Genético: Terapia de genes
Trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas editadas
Grupo de terapia de apoyo
TDT Niños que recibieron tratamiento de por vida con transfusiones de sangre y quelación de hierro. Fueron seleccionados en función de la edad y el sexo del grupo de terapia génica.
Grupo de niños sanos
Se seleccionaron niños sanos en función de la edad y el sexo del grupo de terapia génica.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El crecimiento en sujetos pediátricos será evaluado por la altura.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años.
Altura en metros.
Hasta 5 años.
El crecimiento en sujetos pediátricos se evaluará por peso.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años.
Peso en kilogramos.
Hasta 5 años.
El crecimiento en sujetos pediátricos será evaluado por la circunferencia de la cabeza y el pecho.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años.
Circunferencia de la cabeza y el pecho en centímetros.
Hasta 5 años.
El crecimiento en sujetos pediátricos se evaluará mediante la distancia interocular.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años.
Distancia interocular en centímetros.
Hasta 5 años.
El crecimiento en sujetos pediátricos se evaluará mediante la densidad ósea.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años.
La medición de la densidad ósea se mide mediante un procedimiento llamado densitometría, realizado en los departamentos de medicina radiológica de hospitales o clínicas. El resultado es la densidad mineral ósea en gramos por unidad de área (g/cm2).
Hasta 5 años.
El estado puberal se medirá mediante la escala de Tanner.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años.
La escala de Tanner, una técnica bien conocida que se utiliza para definir la etapa puberal, se basa en mediciones físicas del desarrollo basadas en las características sexuales primarias y secundarias externas (desde Tanner 1: prepuberal hasta Tanner 5: adolescente maduro). Fue desarrollada por Marshall y Tanner mientras realizaban un estudio longitudinal durante las décadas de 1940 a 1960 en Inglaterra. Con base en datos de observación, desarrollaron escalas separadas para el desarrollo de los genitales externos: volumen del falo, escroto y testículos en los hombres; senos en las mujeres; y vello púbico tanto en hombres como en mujeres.
Hasta 5 años.
Los niveles hormonales se medirán mediante un examen clínico.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años.
Los niveles hormonales incluyeron hormona estimulante de la tiroides (TSH), triyodotironina sérica (T3), triyodotironina libre en suero (T4), hormona del crecimiento (GH, incluidos IGF-1 e IGF-2) y examen de hormonas sexuales. El examen de hormonas sexuales es solo para los siguientes sujetos: estradiol, FSH y LH para niñas de 9 a 18 años; testosterona, FSH y LH para niños de 12 a 18 años.
Hasta 5 años.
La calidad de vida se medirá mediante el Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) al inicio y al final del estudio.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años.
El Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) es una herramienta de evaluación válida, estandarizada, genérica y de autoinforme para medir la CVRS de la calidad de vida relacionada con la salud en pediatría y adolescentes. PedsQL contiene 23 elementos y consta de lo siguiente: funcionamiento físico, funcionamiento emocional, funcionamiento social y funcionamiento escolar. Cada elemento se califica en una escala de 5 puntos, las puntuaciones se transforman linealmente a una escala de 0 a 100 en la que una puntuación alta significa una mejor condición.
Hasta 5 años.
Los comportamientos de estilo de vida se evaluarán mediante preguntas generales.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años.
Hasta 5 años.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de junio de 2023

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de julio de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de agosto de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

14 de agosto de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GDH-001

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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