Vekst- og utviklingsrelaterte resultater hos barn med transfusjonsavhengig beta-thalassemi etter genterapi
6. august 2023 oppdatert av: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Vekst og utvikling, helserelatert livskvalitet for barn med transfusjonsavhengig beta-thalassemi etter genterapi
Undersøkelsen vil gjennomføre en kohortstudie for å sammenligne vekst og utvikling, metabolisme, livsstilsatferd og helserelatert livskvalitet blant tre grupper: barn med transfusjonsavhengig β-thalassemi (TDT) som har mottatt genterapi, TDT-barn med livslang støttende terapi og friske barn.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
100
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Jun Shi, PhD
- Telefonnummer: 2223900913
- E-post: shijun@ihcams.ac.cn
Studer Kontakt Backup
- Navn: Jingyu Zhao, MPH
- Telefonnummer: 13752253515
- E-post: zhaojingyu@ihcams.ac.cn
Studiesteder
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina
- Rekruttering
- Regenerative Medicine Center
-
Ta kontakt med:
- Jun Shi, PhD
- Telefonnummer: (86)2223900913
- E-post: shijun@ihcams.ac.cn
-
Ta kontakt med:
- Jingyu Zhao, MPH
- Telefonnummer: (86)13752253515
- E-post: zhaojingyu@ihcams.ac.cn
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Ja
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Deltakerne er delt inn i tre grupper: TDT-barn som har fått genterapi, TDT-barn som har fått livslang støttende terapi, og friske barn.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Genterapi gruppe-inkludering
- Mann eller kvinne i alderen 3-14 år
- TDT Barn som har fått genterapi.
- Forsøkspersoner som er villige og i stand til å gi skriftlig informert samtykke.
Støttende terapi gruppe-inkludering
- Kjønn er det samme som tilfellet
- Alder lik den matchede saken
- Barn med β-TDT
- Ingen historie med genterapi eller allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon
- Forsøkspersoner som er villige og i stand til å gi skriftlig informert samtykke.
Friske barn gruppe-inkludering
- Kjønn er det samme som tilfellet
- Alder lik den matchede saken
- Forsøkspersoner som er villige og i stand til å gi skriftlig informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Diagnose av sammensatt α-thalassemi
- Ukontrollert systemisk sopp-, bakterie- eller virusinfeksjon
- Anamnese med ondartede solide svulster, myeloproliferative eller immunsviktsykdommer
- Diagnostisert med psykiske lidelser
- Pasienter ansett som ikke kvalifisert for studien av etterforskeren av andre grunner enn de ovennevnte
Avbrytelse av studiet:
- Forsøkspersoner som ikke vil eller kan fortsette å delta i studien (tilbaketrekking av informert samtykke) kan trekke seg fra studien
- Forsøkspersoner som mottok genterapi eller allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon under studien
- Faget er alvorlig ikke i samsvar med studiekravene, som for eksempel manglende 2 påfølgende besøk
- Emne tapt for oppfølging
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Genterapigruppe
TDT Barn som har mottatt genterapi mellom 3~14 år.
|
Autolog redigert hematopoietisk stamcelletransplantasjon
|
|
Støttende terapigruppe
TDT Barn som fikk livslang behandling med blodoverføringer og jernkelering.
De ble valgt ut basert på alder og kjønn til genterapigruppen.
|
|
|
Frisk barnegruppe
Friske barn ble valgt basert på alder og kjønn til genterapigruppen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vekst hos pediatriske fag vil bli vurdert etter høyde.
Tidsramme: Inntil 5 år.
|
Høyde i meter.
|
Inntil 5 år.
|
|
Vekst i pediatriske fag vil bli vurdert etter vekt.
Tidsramme: Inntil 5 år.
|
Vekt i kilo.
|
Inntil 5 år.
|
|
Vekst i pediatriske fag vil bli vurdert av hodet og brystets omkrets.
Tidsramme: Inntil 5 år.
|
Hode- og brystomkrets i centimeter.
|
Inntil 5 år.
|
|
Vekst hos pediatriske emner vil bli vurdert ved interokulær avstand.
Tidsramme: Inntil 5 år.
|
Interokulær avstand i centimeter.
|
Inntil 5 år.
|
|
Vekst hos pediatriske fag vil bli vurdert ved bentetthet.
Tidsramme: Inntil 5 år.
|
Bentetthetsmåling måles ved en prosedyre som kalles densitometri, utført i radiologimedisinske avdelinger på sykehus eller klinikker.
Resultatet er beinmineraltettheten i gram per arealenhet (g/cm2).
|
Inntil 5 år.
|
|
Pubertalstatusen vil bli målt ved hjelp av Tanner-skalaen.
Tidsramme: Inntil 5 år.
|
Tanner-skalaen, en velkjent teknikk som brukes til å definere pubertetsstadiet, er basert på fysiske målinger av utvikling basert på ytre primære og sekundære kjønnskarakteristikker (fra Tanner 1: pre-pubertal til Tanner 5: moden ungdom). Den ble utviklet av Marshall og Tanner mens de utførte en longitudinell studie i løpet av 1940- til 1960-tallet i England.
Basert på observasjonsdata utviklet de separate skalaer for utvikling av ytre kjønnsorganer: fallus, pungen og testiklenes volum hos menn; bryster hos kvinner; og kjønnshår hos både menn og kvinner.
|
Inntil 5 år.
|
|
Hormonelle nivåer vil bli målt ved klinisk undersøkelse.
Tidsramme: Inntil 5 år.
|
Hormonelle nivåer inkluderte skjoldbruskkjertelstimulerende hormon (TSH), serumtrijodtyronin (T3), serumfritt trijodtyronin (T4), veksthormon (GH, inkludert IGF-1 og IGF-2), og kjønnshormonundersøkelse.
Kjønnshormonundersøkelse er kun for følgende fag: østradiol, FSH og LH for jenter i alderen 9-18 år; testosteron, FSH og LH for gutter i alderen 12-18 år.
|
Inntil 5 år.
|
|
Livskvalitet vil bli målt ved hjelp av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) ved baseline og slutten av studien.
Tidsramme: Inntil 5 år.
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) er et gyldig, standardisert, generisk og selvrapporterende vurderingsverktøy for å måle helserelatert livskvalitet HRQOL for pediatri og ungdom.
PedsQL inneholder 23 elementer, og består av følgende: fysisk funksjon, emosjonell funksjon, sosial funksjon og skolefunksjon.
Hvert element scores på en 5-punkts skala, poengsum er lineært transformert til en 0-100 skala der høy poengsum betyr bedre kondisjon.
|
Inntil 5 år.
|
|
Livsstilsatferd vil bli vurdert ved generell avhør.
Tidsramme: Inntil 5 år.
|
Inntil 5 år.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
5. juni 2023
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2028
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. juli 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. august 2023
Først lagt ut (Faktiske)
14. august 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. august 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. august 2023
Sist bekreftet
1. august 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GDH-001
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .