Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vækst- og udviklingsrelaterede resultater hos børn med transfusionsafhængig beta-thalassæmi efter genterapi

6. august 2023 opdateret af: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Vækst og udvikling, sundhedsrelateret livskvalitet for børn med transfusionsafhængig beta-thalassæmi efter genterapi

Undersøgelsen vil gennemføre et kohortestudie for at sammenligne vækst og udvikling, stofskifte, livsstilsadfærd og sundhedsrelateret livskvalitet blandt tre grupper: børn med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT), som har modtaget genterapi, TDT børn med livslang støttende terapi og raske børn.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina
        • Rekruttering
        • Regenerative Medicine Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagerne er opdelt i tre grupper: TDT-børn, der har modtaget genterapi, TDT-børn, der har modtaget livslang understøttende terapi, og raske børn.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Genterapi gruppe-inkludering

  • Mand eller kvinde i alderen 3-14 år
  • TDT Børn, der har modtaget genterapi.
  • Forsøgspersoner, der er villige og i stand til at give skriftligt informeret samtykke.

Understøttende terapi gruppe-inkludering

  • Køn samme som den matchede sag
  • Alder svarende til den matchede sag
  • Børn med β-TDT
  • Ingen historie med genterapi eller allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
  • Forsøgspersoner, der er villige og i stand til at give skriftligt informeret samtykke.

Sunde børn gruppe-inkludering

  • Køn samme som den matchede sag
  • Alder svarende til den matchede sag
  • Forsøgspersoner, der er villige og i stand til at give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af sammensat α-thalassæmi
  • Ukontrolleret systemisk svampe-, bakterie- eller virusinfektion
  • Anamnese med maligne solide tumorer, myeloproliferative eller immundefektsygdomme
  • Diagnosticeret med psykisk sygdom
  • Patienter, der af investigator anses for ikke at være kvalificerede til undersøgelsen af ​​andre årsager end ovenstående

Afbrydelse af studiet:

  • Forsøgspersoner, der er uvillige eller ude af stand til at fortsætte med at deltage i undersøgelsen (tilbagetrækning af informeret samtykke), kan trække sig fra undersøgelsen
  • Forsøgspersoner, der modtog genterapi eller allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation under undersøgelsen
  • Faget er alvorligt ikke-compliant med studiekravene, såsom manglende 2 på hinanden følgende besøg
  • Emne mistet til opfølgning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Genterapi gruppe
TDT Børn, der har modtaget genterapi mellem 3-14 år.
Genetisk: Genterapi
Autolog redigeret hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Støttende terapigruppe
TDT Børn, der fik livslang behandling med blodtransfusioner og jernkelering. De blev udvalgt baseret på alder og køn af genterapigruppen.
Sund børnegruppe
Raske børn blev udvalgt baseret på alder og køn af genterapigruppen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vækst hos pædiatriske forsøgspersoner vil blive vurderet efter højde.
Tidsramme: Op til 5 år.
Højde i meter.
Op til 5 år.
Vækst i pædiatriske forsøgspersoner vil blive vurderet efter vægt.
Tidsramme: Op til 5 år.
Vægt i kilogram.
Op til 5 år.
Vækst hos pædiatriske forsøgspersoner vil blive vurderet ud fra hoved- og brystomkredsen.
Tidsramme: Op til 5 år.
Hoved- og brystomkreds i centimeter.
Op til 5 år.
Vækst hos pædiatriske forsøgspersoner vil blive vurderet ved interokulær afstand.
Tidsramme: Op til 5 år.
Interokulær afstand i centimeter.
Op til 5 år.
Vækst hos pædiatriske forsøgspersoner vil blive vurderet ved knogletæthed.
Tidsramme: Op til 5 år.
Knogletæthedsmåling måles ved en procedure kaldet densitometri, der udføres i de radiologimedicinske afdelinger på hospitaler eller klinikker. Resultatet er knoglemineraltætheden i gram pr. arealenhed (g/cm2).
Op til 5 år.
Pubertalstatus vil blive målt ved hjælp af Tanner-skalaen.
Tidsramme: Op til 5 år.
Tanner-skalaen, en velkendt teknik, der bruges til at definere pubertetsstadiet, er baseret på fysiske målinger af udvikling baseret på eksterne primære og sekundære kønskarakteristika (fra Tanner 1: præ-pubertal til Tanner 5: moden teenager). Den blev udviklet af Marshall og Tanner, mens de udførte en longitudinel undersøgelse i 1940'erne til 1960'erne i England. Baseret på observationsdata udviklede de separate skalaer til udvikling af ydre kønsorganer: fallus, pung og testikler volumen hos mænd; bryster hos kvinder; og kønsbehåring hos både mænd og kvinder.
Op til 5 år.
Hormonelle niveauer vil blive målt ved klinisk undersøgelse.
Tidsramme: Op til 5 år.
Hormonelle niveauer omfattede skjoldbruskkirtelstimulerende hormon (TSH), serumtriiodothyronin (T3), serumfrit triiodothyronin (T4), væksthormon (GH, inklusive IGF-1 og IGF-2) og kønshormonundersøgelse. Kønshormonundersøgelse er kun for følgende emner: østradiol, FSH og LH for piger i alderen 9-18 år; testosteron, FSH og LH til drenge i alderen 12-18 år.
Op til 5 år.
Livskvalitet vil blive målt ved hjælp af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) ved baseline og slutningen af ​​undersøgelsen.
Tidsramme: Op til 5 år.
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) er et gyldigt, standardiseret, generisk og selvrapporterende vurderingsværktøj til at måle sundhedsrelateret livskvalitet HRQOL for pædiatri og unge. PedsQL indeholder 23-elementer og består af følgende: fysisk funktion, følelsesmæssig funktion, social funktion og skolefunktion. Hvert element scores på en 5-trins skala, scores omdannes lineært til en 0-100 skala, hvor høj score betyder bedre kondition.
Op til 5 år.
Livsstilsadfærd vil blive vurderet ved generel afhøring.
Tidsramme: Op til 5 år.
Op til 5 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. august 2023

Først opslået (Faktiske)

14. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GDH-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Genterapi

Kliniske forsøg med Genterapi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner