Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исходы, связанные с ростом и развитием, у детей с трансфузионно-зависимой бета-талассемией после генной терапии

6 августа 2023 г. обновлено: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Рост и развитие, качество жизни, связанное со здоровьем, у детей с трансфузионно-зависимой бета-талассемией после генной терапии

В ходе исследования будет проведено когортное исследование для сравнения роста и развития, метаболизма, образа жизни и качества жизни, связанного со здоровьем, среди трех групп: детей с трансфузионно-зависимой β-талассемией (ТДТ), получивших генную терапию, детей с ТДТ с пожизненная поддерживающая терапия и здоровые дети.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

100

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Jun Shi, PhD
  • Номер телефона: 2223900913
  • Электронная почта: shijun@ihcams.ac.cn

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Jingyu Zhao, MPH
  • Номер телефона: 13752253515
  • Электронная почта: zhaojingyu@ihcams.ac.cn

Места учебы

  • Китай
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Китай
        • Рекрутинг
        • Regenerative Medicine Center
        • Контакт:
          • Jun Shi, PhD
          • Номер телефона: (86)2223900913
          • Электронная почта: shijun@ihcams.ac.cn
        • Контакт:
          • Jingyu Zhao, MPH
          • Номер телефона: (86)13752253515
          • Электронная почта: zhaojingyu@ihcams.ac.cn

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Да

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники разделены на три группы: дети с ТДТ, получившие генную терапию, дети с ТДТ, получившие пожизненную поддерживающую терапию, и здоровые дети.

Описание

Критерии включения:

Группа генной терапии-включение

  • Мужской или женский возраст 3-14 лет
  • TDT Дети, прошедшие генную терапию.
  • Субъекты, которые желают и могут дать письменное информированное согласие.

Группа поддерживающей терапии - включение

  • Пол такой же, как в соответствующем случае
  • Возраст аналогичен соответствующему случаю
  • Дети с β-ТДТ
  • Отсутствие в анамнезе генной терапии или аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток
  • Субъекты, которые желают и могут дать письменное информированное согласие.

Группа здоровых детей

  • Пол такой же, как в соответствующем случае
  • Возраст аналогичен соответствующему случаю
  • Субъекты, которые желают и могут дать письменное информированное согласие.

Критерий исключения:

  • Диагностика сложной α-талассемии
  • Неконтролируемая системная грибковая, бактериальная или вирусная инфекция
  • Злокачественные солидные опухоли, миелопролиферативные или иммунодефицитные заболевания в анамнезе
  • Диагностировано психическое заболевание
  • Пациенты, признанные исследователем непригодными для участия в исследовании по причинам, отличным от указанных выше.

Прекращение обучения:

  • Субъекты, которые не желают или не могут продолжать участие в исследовании (отзыв информированного согласия), могут выйти из исследования.
  • Субъекты, получившие генную терапию или аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток во время исследования
  • Субъект серьезно не соответствует требованиям исследования, например, пропустил 2 посещения подряд.
  • Субъект потерян для дальнейшего наблюдения

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Группа генной терапии
TDT Дети, прошедшие генную терапию в возрасте от 3 до 14 лет.
Генетический: Генная терапия
Трансплантация аутологичных отредактированных гемопоэтических стволовых клеток
Группа поддерживающей терапии
ТДТ Дети, получавшие пожизненное лечение переливаниями крови и хелатированием железа. Они были отобраны на основе возраста и пола группы генной терапии.
Здоровая детская группа
Здоровые дети были отобраны с учетом возраста и пола группы генной терапии.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Рост детей будет оцениваться по росту.
Временное ограничение: До 5 лет.
Высота в метрах.
До 5 лет.
Рост детей будет оцениваться по весу.
Временное ограничение: До 5 лет.
Вес в килограммах.
До 5 лет.
Рост детей будет оцениваться по окружности головы и грудной клетки.
Временное ограничение: До 5 лет.
Окружность головы и груди в сантиметрах.
До 5 лет.
Рост детей будет оцениваться по межглазному расстоянию.
Временное ограничение: До 5 лет.
Межглазное расстояние в сантиметрах.
До 5 лет.
Рост детей будет оцениваться по плотности костей.
Временное ограничение: До 5 лет.
Измерение плотности костной ткани проводится с помощью процедуры, называемой денситометрией, которая проводится в отделениях радиологической медицины больниц или клиник. Результатом является минеральная плотность кости в граммах на единицу площади (г/см2).
До 5 лет.
Половое созревание будет измеряться по шкале Таннера.
Временное ограничение: До 5 лет.
Шкала Таннера, хорошо известная методика, используемая для определения стадии полового созревания, основана на физических измерениях развития, основанных на внешних первичных и вторичных половых признаках (от Таннера 1: препубертатный период до Таннера 5: зрелый подросток). Она была разработана Маршалл и Таннер во время проведения лонгитюдного исследования в период с 1940-х по 1960-е годы в Англии. На основании данных наблюдений ими были разработаны отдельные шкалы развития наружных половых органов: объем фаллоса, мошонки и яичек у самцов; грудь у женщин; и лобковые волосы как у мужчин, так и у женщин.
До 5 лет.
Уровень гормонов будет измеряться клиническим обследованием.
Временное ограничение: До 5 лет.
Гормональные уровни включали тиреотропный гормон (ТТГ), трийодтиронин в сыворотке (Т3), свободный трийодтиронин в сыворотке (Т4), гормон роста (ГР, включая ИФР-1 и ИФР-2) и половые гормоны. Исследование половых гормонов проводится только по следующим предметам: эстрадиол, ФСГ и ЛГ для девочек 9-18 лет; тестостерон, ФСГ и ЛГ для мальчиков в возрасте 12-18 лет.
До 5 лет.
Качество жизни будет измеряться с использованием Педиатрической инвентаризации качества жизни (PedsQL) на исходном уровне и в конце исследования.
Временное ограничение: До 5 лет.
Педиатрический опросник качества жизни (PedsQL) — это достоверный, стандартизированный, общий и самоотчетный инструмент оценки для измерения связанного со здоровьем качества жизни HRQOL для педиатров и подростков. PedsQL содержит 23 элемента и состоит из следующих элементов: физическое функционирование, эмоциональное функционирование, социальное функционирование и школьное функционирование. Каждый пункт оценивается по 5-балльной шкале, баллы линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100, где высокий балл означает лучшее состояние.
До 5 лет.
Образ жизни будет оцениваться путем общего опроса.
Временное ограничение: До 5 лет.
До 5 лет.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 июня 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 июля 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 августа 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 августа 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 августа 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 августа 2023 г.

Последняя проверка

1 августа 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GDH-001

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Генная терапия

Клинические исследования Генная терапия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Burundi

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться