Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wyniki związane ze wzrostem i rozwojem u dzieci z beta-talasemią zależną od transfuzji po terapii genowej

6 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Wzrost i rozwój oraz jakość życia związana ze zdrowiem dzieci z beta-talasemią zależną od transfuzji krwi po terapii genowej

Badacze przeprowadzą badanie kohortowe w celu porównania wzrostu i rozwoju, metabolizmu, stylu życia i jakości życia związanej ze zdrowiem w trzech grupach: dzieci z β-talasemią zależną od transfuzji (TDT), które otrzymały terapię genową, dzieci z TDT z terapii podtrzymującej przez całe życie i zdrowych dzieci.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

100

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Regenerative Medicine Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy są podzieleni na trzy grupy: dzieci z TDT, które otrzymały terapię genową, dzieci z TDT, które otrzymały terapię wspomagającą przez całe życie oraz dzieci zdrowe.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Włączenie do grupy terapii genowej

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku 3-14 lat
  • TDT Dzieci, które otrzymały terapię genową.
  • Osoby, które chcą i są w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę.

Terapia wspomagająca – włączenie do grupy

  • Płeć taka sama jak dopasowana sprawa
  • Wiek zbliżony do dopasowanego przypadku
  • Dzieci z β-TDT
  • Brak historii terapii genowej lub allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych
  • Osoby, które chcą i są w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę.

Integracja grupowa zdrowych dzieci

  • Płeć taka sama jak dopasowana sprawa
  • Wiek zbliżony do dopasowanego przypadku
  • Osoby, które chcą i są w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie złożonej α-talasemii
  • Niekontrolowana ogólnoustrojowa infekcja grzybicza, bakteryjna lub wirusowa
  • Historia złośliwych guzów litych, chorób mieloproliferacyjnych lub niedoboru odporności
  • Zdiagnozowano chorobę psychiczną
  • Pacjenci uznani przez badacza za niekwalifikujących się do badania z powodów innych niż powyższe

Przerwanie studiów:

  • Osoby, które nie chcą lub nie mogą kontynuować udziału w badaniu (wycofanie świadomej zgody) mogą wycofać się z badania
  • Pacjenci, którzy otrzymali terapię genową lub allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych podczas badania
  • Pacjent jest poważnie niezgodny z wymaganiami badania, na przykład opuszcza 2 wizyty z rzędu
  • Obiekt stracił kontynuację

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Grupa terapii genowej
TDT Dzieci, które przeszły terapię genową w wieku od 3 do 14 lat.
Genetyczny: Terapia genowa
Autologiczne edytowane hematopoetyczne przeszczepy komórek macierzystych
Grupa terapii wspomagającej
TDT Dzieci, które przez całe życie otrzymywały transfuzje krwi i chelatację żelaza. Zostali wybrani na podstawie wieku i płci grupy terapii genowej.
Grupa zdrowych dzieci
Zdrowe dzieci wybrano na podstawie wieku i płci grupy terapii genowej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wzrost u pacjentów pediatrycznych będzie oceniany na podstawie wzrostu.
Ramy czasowe: Do 5 lat.
Wysokość w metrach.
Do 5 lat.
Wzrost osobników pediatrycznych będzie oceniany wagowo.
Ramy czasowe: Do 5 lat.
Waga w kilogramach.
Do 5 lat.
Wzrost u dzieci będzie oceniany na podstawie obwodu głowy i klatki piersiowej.
Ramy czasowe: Do 5 lat.
Obwód głowy i klatki piersiowej w centymetrach.
Do 5 lat.
Wzrost u pacjentów pediatrycznych będzie oceniany na podstawie odległości międzygałkowej.
Ramy czasowe: Do 5 lat.
Odległość międzygałkowa w centymetrach.
Do 5 lat.
Wzrost u pacjentów pediatrycznych będzie oceniany na podstawie gęstości kości.
Ramy czasowe: Do 5 lat.
Pomiar gęstości kości jest mierzony za pomocą procedury zwanej densytometrią, wykonywanej na oddziałach radiologiczno-medycznych szpitali lub przychodni. Wynikiem jest gęstość mineralna kości w gramach na jednostkę powierzchni (g/cm2).
Do 5 lat.
Stan dojrzewania będzie mierzony za pomocą skali Tannera.
Ramy czasowe: Do 5 lat.
Skala Tannera, dobrze znana technika używana do określania okresu dojrzewania, opiera się na fizycznych pomiarach rozwoju opartych na zewnętrznych pierwszorzędowych i drugorzędowych cechach płciowych (od Tannera 1: przed okresem dojrzewania do Tannera 5: dojrzała nastolatka). Została opracowana przez Marshalla i Tannera podczas prowadzenia badań podłużnych w latach 1940-1960 w Anglii. Na podstawie danych obserwacyjnych opracowali osobne skale rozwoju zewnętrznych narządów płciowych: fallusa, moszny i objętości jąder u samców; piersi u kobiet; i włosów łonowych zarówno u mężczyzn, jak iu kobiet.
Do 5 lat.
Poziomy hormonów będą mierzone za pomocą badania klinicznego.
Ramy czasowe: Do 5 lat.
Poziomy hormonów obejmowały hormon stymulujący tarczycę (TSH), trijodotyroninę w surowicy (T3), trijodotyroninę bez surowicy (T4), hormon wzrostu (GH, w tym IGF-1 i IGF-2) oraz badanie hormonów płciowych. Badanie hormonów płciowych dotyczy tylko następujących osób: estradiol, FSH i LH dla dziewcząt w wieku 9-18 lat; testosteron, FSH i LH dla chłopców w wieku 12-18 lat.
Do 5 lat.
Jakość życia będzie mierzona za pomocą Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL) na początku i na końcu badania.
Ramy czasowe: Do 5 lat.
Pediatryczny Inwentarz Jakości Życia (PedsQL) jest ważnym, wystandaryzowanym, ogólnym i samoopisowym narzędziem do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem HRQOL dla pediatrów i młodzieży. PedsQL zawiera 23 pozycje i składa się z następujących elementów: funkcjonowanie fizyczne, funkcjonowanie emocjonalne, funkcjonowanie społeczne i funkcjonowanie szkoły. Każda pozycja oceniana jest w 5-stopniowej skali, wyniki są przekształcane liniowo do skali 0-100, w której wysoki wynik oznacza lepszą kondycję.
Do 5 lat.
Zachowania związane ze stylem życia zostaną ocenione za pomocą ogólnych pytań.
Ramy czasowe: Do 5 lat.
Do 5 lat.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 lipca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GDH-001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj