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Résultats liés à la croissance et au développement chez les enfants atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions après une thérapie génique

6 août 2023 mis à jour par: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Croissance et développement, qualité de vie liée à la santé des enfants atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions après thérapie génique

L'enquête mènera une étude de cohorte pour comparer la croissance et le développement, le métabolisme, le mode de vie et la qualité de vie liée à la santé parmi trois groupes : les enfants atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) qui ont reçu une thérapie génique, les enfants TDT avec une thérapie de soutien à vie et des enfants en bonne santé.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

100

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine
        • Recrutement
        • Regenerative Medicine Center
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Oui

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les participants sont divisés en trois groupes : les enfants TDT qui ont reçu une thérapie génique, les enfants TDT qui ont reçu une thérapie de soutien à vie et les enfants en bonne santé.

La description

Critère d'intégration:

Inclusion dans le groupe de thérapie génique

  • Homme ou femme âgé de 3 à 14 ans
  • TDT Enfants ayant reçu une thérapie génique.
  • Les sujets qui sont disposés et capables de fournir un consentement éclairé écrit.

Groupe de thérapie de soutien-inclusion

  • Sexe identique à celui de la coque correspondante
  • Âge similaire au cas apparié
  • Enfants avec β-TDT
  • Aucun antécédent de thérapie génique ou de greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques
  • Les sujets qui sont disposés et capables de fournir un consentement éclairé écrit.

Inclusion de groupe d'enfants en bonne santé

  • Sexe identique à celui de la coque correspondante
  • Âge similaire au cas apparié
  • Les sujets qui sont disposés et capables de fournir un consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic de l'α-thalassémie composée
  • Infection fongique, bactérienne ou virale systémique non contrôlée
  • Antécédents de tumeurs solides malignes, de maladies myéloprolifératives ou d'immunodéficience
  • Diagnostiqué avec une maladie mentale
  • Patients considérés comme inéligibles à l'étude par l'investigateur pour des raisons autres que celles ci-dessus

Abandon d'étude :

  • Les sujets qui ne veulent pas ou ne peuvent pas continuer à participer à l'étude (retrait du consentement éclairé) peuvent se retirer de l'étude
  • Sujets ayant reçu une thérapie génique ou une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques au cours de l'étude
  • Le sujet est gravement non conforme aux exigences de l'étude, comme manquer 2 visites consécutives
  • Sujet perdu de vue

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Groupe de thérapie génique
TDT Enfants ayant reçu une thérapie génique entre 3 et 14 ans.
Génétique: Thérapie génique
Transplantation autologue de cellules souches hématopoïétiques modifiées
Groupe de thérapie de soutien
TDT Enfants ayant reçu un traitement à vie par transfusions sanguines et chélation du fer. Ils ont été sélectionnés en fonction de l'âge et du sexe du groupe de thérapie génique.
Groupe d'enfants en bonne santé
Les enfants en bonne santé ont été sélectionnés en fonction de l'âge et du sexe du groupe de thérapie génique.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La croissance des sujets pédiatriques sera évaluée en fonction de la taille.
Délai: Jusqu'à 5 ans.
Hauteur en mètres.
Jusqu'à 5 ans.
La croissance des sujets pédiatriques sera évaluée en fonction du poids.
Délai: Jusqu'à 5 ans.
Poids en kilogrammes.
Jusqu'à 5 ans.
La croissance chez les sujets pédiatriques sera évaluée par la circonférence de la tête et de la poitrine.
Délai: Jusqu'à 5 ans.
Tour de tête et tour de poitrine en centimètres.
Jusqu'à 5 ans.
La croissance chez les sujets pédiatriques sera évaluée par la distance interoculaire.
Délai: Jusqu'à 5 ans.
Distance interoculaire en centimètres.
Jusqu'à 5 ans.
La croissance chez les sujets pédiatriques sera évaluée par la densité osseuse.
Délai: Jusqu'à 5 ans.
La mesure de la densité osseuse est mesurée par une procédure appelée densitométrie, réalisée dans les services de médecine radiologique des hôpitaux ou des cliniques. Le résultat est la densité minérale osseuse en grammes par unité de surface (g/cm2).
Jusqu'à 5 ans.
Le statut pubertaire sera mesuré à l'aide de l'échelle de Tanner.
Délai: Jusqu'à 5 ans.
L'échelle de Tanner, une technique bien connue utilisée pour définir le stade pubertaire, est basée sur des mesures physiques du développement basées sur les caractéristiques sexuelles primaires et secondaires externes (de Tanner 1 : pré-pubère à Tanner 5 : adolescent mature). Elle a été développée par Marshall et Tanner lors d'une étude longitudinale des années 1940 aux années 1960 en Angleterre. Sur la base de données d'observation, ils ont développé des échelles distinctes pour le développement des organes génitaux externes : volume du phallus, du scrotum et des testicules chez les hommes ; seins chez les femmes; et les poils pubiens chez les mâles et les femelles.
Jusqu'à 5 ans.
Les niveaux hormonaux seront mesurés par un examen clinique.
Délai: Jusqu'à 5 ans.
Les niveaux hormonaux comprenaient l'hormone stimulant la thyroïde (TSH), la triiodothyronine sérique (T3), la triiodothyronine sans sérum (T4), l'hormone de croissance (GH, y compris IGF-1 et IGF-2) et l'examen des hormones sexuelles. L'examen des hormones sexuelles concerne uniquement les sujets suivants : estradiol, FSH et LH pour les filles âgées de 9 à 18 ans ; testostérone, FSH et LH pour les garçons de 12 à 18 ans.
Jusqu'à 5 ans.
La qualité de vie sera mesurée à l'aide de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) au départ et à la fin de l'étude.
Délai: Jusqu'à 5 ans.
L'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) est un outil d'évaluation valide, standardisé, générique et auto-rapporté pour mesurer la qualité de vie liée à la santé HRQOL pour la pédiatrie et les adolescents. PedsQL contient 23 éléments et se compose des éléments suivants : fonctionnement physique, fonctionnement émotionnel, fonctionnement social et fonctionnement scolaire. Chaque élément est noté sur une échelle de 5 points, les scores sont transformés linéairement sur une échelle de 0 à 100 dans laquelle un score élevé signifie une meilleure condition.
Jusqu'à 5 ans.
Les comportements liés au mode de vie seront évalués par un questionnement général.
Délai: Jusqu'à 5 ans.
Jusqu'à 5 ans.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 juin 2023

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 juillet 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 août 2023

Première publication (Réel)

14 août 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GDH-001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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