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Wachstums- und entwicklungsbezogene Ergebnisse bei Kindern mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie nach Gentherapie

6. August 2023 aktualisiert von: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Wachstum und Entwicklung, gesundheitsbezogene Lebensqualität von Kindern mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie nach Gentherapie

Die Untersuchung wird eine Kohortenstudie durchführen, um Wachstum und Entwicklung, Stoffwechsel, Lebensstilverhalten und gesundheitsbezogene Lebensqualität in drei Gruppen zu vergleichen: Kinder mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT), die eine Gentherapie erhalten haben, TDT-Kinder mit lebenslange unterstützende Therapie und gesunde Kinder.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

100

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China
        • Rekrutierung
        • Regenerative Medicine Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Teilnehmer werden in drei Gruppen eingeteilt: TDT-Kinder, die eine Gentherapie erhalten haben, TDT-Kinder, die eine lebenslange unterstützende Therapie erhalten haben, und gesunde Kinder.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Einbeziehung der Gentherapie-Gruppe

  • Männlich oder weiblich im Alter von 3–14 Jahren
  • TDT Kinder, die eine Gentherapie erhalten haben.
  • Probanden, die bereit und in der Lage sind, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Unterstützende Therapiegruppeneinbindung

  • Gleiches Geschlecht wie der übereinstimmende Fall
  • Alter ähnlich dem passenden Fall
  • Kinder mit β-TDT
  • Keine Gentherapie oder allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation in der Vorgeschichte
  • Probanden, die bereit und in der Lage sind, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Einbeziehung gesunder Kinder in die Gruppe

  • Gleiches Geschlecht wie der übereinstimmende Fall
  • Alter ähnlich dem passenden Fall
  • Probanden, die bereit und in der Lage sind, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose einer zusammengesetzten α-Thalassämie
  • Unkontrollierte systemische Pilz-, Bakterien- oder Virusinfektion
  • Vorgeschichte bösartiger solider Tumoren, myeloproliferativer oder Immundefizienzerkrankungen
  • Bei ihm wurde eine psychische Erkrankung diagnostiziert
  • Patienten, die vom Prüfer aus anderen als den oben genannten Gründen als nicht für die Studie geeignet erachtet werden

Abbruch des Studiums:

  • Probanden, die nicht weiter an der Studie teilnehmen wollen oder können (Widerruf der Einwilligung nach Aufklärung), können von der Studie zurücktreten
  • Probanden, die während der Studie eine Gentherapie oder eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation erhielten
  • Der Proband entspricht in erheblichem Maße den Studienanforderungen, z. B. weil er zwei aufeinanderfolgende Besuche verpasst hat
  • Betreff konnte nicht weiterverfolgt werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Gentherapie-Gruppe
TDT Kinder im Alter zwischen 3 und 14 Jahren, die eine Gentherapie erhalten haben.
Genetisch: Gentherapie
Autolog bearbeitete hämatopoetische Stammzelltransplantation
Unterstützende Therapiegruppe
TDT Kinder, die lebenslang mit Bluttransfusionen und Eisenchelat behandelt wurden. Sie wurden basierend auf Alter und Geschlecht der Gentherapiegruppe ausgewählt.
Gesunde Kindergruppe
Gesunde Kinder wurden basierend auf Alter und Geschlecht der Gentherapiegruppe ausgewählt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Das Wachstum bei pädiatrischen Probanden wird anhand der Körpergröße beurteilt.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre.
Höhe in Metern.
Bis zu 5 Jahre.
Das Wachstum bei pädiatrischen Probanden wird anhand des Gewichts beurteilt.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre.
Gewicht in Kilogramm.
Bis zu 5 Jahre.
Das Wachstum bei pädiatrischen Probanden wird anhand des Kopf- und Brustumfangs beurteilt.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre.
Kopf- und Brustumfang in Zentimetern.
Bis zu 5 Jahre.
Das Wachstum bei pädiatrischen Probanden wird anhand des Augenabstands beurteilt.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre.
Augenabstand in Zentimetern.
Bis zu 5 Jahre.
Das Wachstum bei pädiatrischen Probanden wird anhand der Knochendichte beurteilt.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre.
Die Messung der Knochendichte erfolgt mit einem Verfahren namens Densitometrie, das in den radiologisch-medizinischen Abteilungen von Krankenhäusern oder Kliniken durchgeführt wird. Das Ergebnis ist die Knochenmineraldichte in Gramm pro Flächeneinheit (g/cm2).
Bis zu 5 Jahre.
Der Pubertätsstatus wird anhand der Tanner-Skala gemessen.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre.
Die Tanner-Skala, eine bekannte Technik zur Definition des Pubertätsstadiums, basiert auf physischen Entwicklungsmessungen auf der Grundlage äußerer primärer und sekundärer Geschlechtsmerkmale (von Tanner 1: vorpubertär bis Tanner 5: reifer Heranwachsender). Sie wurde von entwickelt Marshall und Tanner während der Durchführung einer Längsschnittstudie in den 1940er bis 1960er Jahren in England. Basierend auf Beobachtungsdaten entwickelten sie separate Skalen für die Entwicklung der äußeren Genitalien: Phallus-, Hodensack- und Hodenvolumen bei Männern; Brüste bei Frauen; und Schamhaare sowohl bei Männern als auch bei Frauen.
Bis zu 5 Jahre.
Der Hormonspiegel wird durch klinische Untersuchung gemessen.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre.
Zu den Hormonspiegeln gehörten Schilddrüsen-stimulierendes Hormon (TSH), Serum-Triiodthyronin (T3), serumfreies Triiodthyronin (T4), Wachstumshormon (GH, einschließlich IGF-1 und IGF-2) und eine Sexualhormonuntersuchung. Die Sexualhormonuntersuchung ist nur für die folgenden Probanden möglich: Östradiol, FSH und LH für Mädchen im Alter von 9 bis 18 Jahren; Testosteron, FSH und LH für Jungen im Alter von 12 bis 18 Jahren.
Bis zu 5 Jahre.
Die Lebensqualität wird anhand des Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) zu Studienbeginn und am Ende der Studie gemessen.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre.
Das Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) ist ein valides, standardisiertes, generisches und selbstberichtendes Bewertungsinstrument zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQOL) für Pädiatrie und Jugendliche. PedsQL enthält 23 Items und besteht aus den folgenden: körperliche Funktion, emotionale Funktion, soziale Funktion und schulische Funktion. Jedes Item wird auf einer 5-Punkte-Skala bewertet, die Bewertungen werden linear in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt, wobei eine hohe Punktzahl eine bessere Kondition bedeutet.
Bis zu 5 Jahre.
Das Lebensstilverhalten wird durch allgemeine Fragen beurteilt.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre.
Bis zu 5 Jahre.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Juni 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Juli 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. August 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GDH-001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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