Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Groei- en ontwikkelingsgerelateerde resultaten bij kinderen met transfusieafhankelijke bèta-thalassemie na gentherapie

6 augustus 2023 bijgewerkt door: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Groei en ontwikkeling, gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit van kinderen met transfusieafhankelijke bèta-thalassemie na gentherapie

Het onderzoek zal een cohortstudie uitvoeren om de groei en ontwikkeling, het metabolisme, het levensstijlgedrag en de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te vergelijken tussen drie groepen: kinderen met transfusieafhankelijke β-thalassemie (TDT) die gentherapie hebben gekregen, TDT-kinderen met levenslange ondersteunende therapie en gezonde kinderen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

100

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De deelnemers zijn verdeeld in drie groepen: TDT-kinderen die gentherapie hebben gekregen, TDT-kinderen die levenslange ondersteunende therapie hebben gekregen en gezonde kinderen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Gentherapie groepsopname

  • Mannelijke of vrouwelijke leeftijd van 3-14 jaar
  • TDT Kinderen die gentherapie hebben gekregen.
  • Onderwerpen die bereid en in staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.

Ondersteunende therapie groepsopname

  • Geslacht hetzelfde als het overeenkomende geval
  • Leeftijd vergelijkbaar met de gematchte kast
  • Kinderen met β-TDT
  • Geen voorgeschiedenis van gentherapie of allogene hematopoietische stamceltransplantatie
  • Onderwerpen die bereid en in staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.

Groepsopname van gezonde kinderen

  • Geslacht hetzelfde als het overeenkomende geval
  • Leeftijd vergelijkbaar met de gematchte kast
  • Onderwerpen die bereid en in staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

  • Diagnose van samengestelde α-thalassemie
  • Ongecontroleerde systemische schimmel-, bacteriële of virale infectie
  • Geschiedenis van kwaadaardige solide tumoren, myeloproliferatieve of immunodeficiëntieziekten
  • Gediagnosticeerd met een psychische aandoening
  • Patiënten die door de onderzoeker om andere dan de bovenstaande redenen niet in aanmerking komen voor het onderzoek

Stopzetting van de studie:

  • Proefpersonen die niet willen of kunnen deelnemen aan het onderzoek (intrekking van geïnformeerde toestemming) kunnen zich terugtrekken uit het onderzoek
  • Proefpersonen die tijdens het onderzoek gentherapie of allogene hematopoëtische stamceltransplantatie hebben ondergaan
  • De proefpersoon voldoet ernstig niet aan de studievereisten, zoals het missen van 2 opeenvolgende bezoeken
  • Onderwerp verloren voor follow-up

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Groep voor gentherapie
TDT Kinderen die gentherapie hebben gekregen tussen 3 en 14 jaar oud.
Genetisch: Gentherapie
Autologe bewerkte hematopoietische stamceltransplantatie
Ondersteunende therapiegroep
TDT Kinderen die levenslang werden behandeld met bloedtransfusies en ijzerchelatie. Ze werden geselecteerd op basis van de leeftijd en het geslacht van de gentherapiegroep.
Groep gezonde kinderen
Gezonde kinderen werden geselecteerd op basis van de leeftijd en het geslacht van de gentherapiegroep.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De groei bij pediatrische proefpersonen wordt beoordeeld aan de hand van de lengte.
Tijdsspanne: Tot 5 jaar.
Hoogte in meters.
Tot 5 jaar.
De groei bij pediatrische proefpersonen zal worden beoordeeld aan de hand van het gewicht.
Tijdsspanne: Tot 5 jaar.
Gewicht in kilogram.
Tot 5 jaar.
De groei bij pediatrische proefpersonen wordt beoordeeld aan de hand van de hoofd- en borstomtrek.
Tijdsspanne: Tot 5 jaar.
Hoofd- en borstomtrek in centimeters.
Tot 5 jaar.
De groei bij pediatrische proefpersonen zal worden beoordeeld aan de hand van de interoculaire afstand.
Tijdsspanne: Tot 5 jaar.
Interoculaire afstand in centimeters.
Tot 5 jaar.
De groei bij pediatrische proefpersonen zal worden beoordeeld aan de hand van de botdichtheid.
Tijdsspanne: Tot 5 jaar.
Meting van de botdichtheid wordt gemeten door een procedure die densitometrie wordt genoemd en wordt uitgevoerd op de afdeling radiologiegeneeskunde van ziekenhuizen of klinieken. Het resultaat is de botmineraaldichtheid in gram per oppervlakte-eenheid (g/cm2).
Tot 5 jaar.
De puberteit wordt gemeten met behulp van de Tanner-schaal.
Tijdsspanne: Tot 5 jaar.
De Tanner-schaal, een bekende techniek die wordt gebruikt om het puberale stadium te definiëren, is gebaseerd op fysieke metingen van de ontwikkeling op basis van externe primaire en secundaire geslachtskenmerken (van Tanner 1: prepuberaal tot Tanner 5: volwassen adolescent). Marshall en Tanner tijdens een longitudinaal onderzoek in de jaren 1940 tot 1960 in Engeland. Op basis van observatiegegevens ontwikkelden ze afzonderlijke schalen voor de ontwikkeling van uitwendige genitaliën: fallus-, scrotum- en testesvolume bij mannen; borsten bij vrouwen; en schaamhaar bij zowel mannen als vrouwen.
Tot 5 jaar.
Hormonale niveaus zullen worden gemeten door middel van klinisch onderzoek.
Tijdsspanne: Tot 5 jaar.
Hormonale niveaus omvatten schildklierstimulerend hormoon (TSH), serumtrijoodthyronine (T3), serumvrij triiodothyronine (T4), groeihormoon (GH, inclusief IGF-1 en IGF-2) en geslachtshormoononderzoek. Geslachtshormoononderzoek is alleen voor de volgende onderwerpen: oestradiol, FSH en LH voor meisjes van 9-18 jaar; testosteron, FSH en LH voor jongens van 12-18 jaar.
Tot 5 jaar.
De kwaliteit van leven zal worden gemeten met behulp van de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) bij baseline en aan het einde van het onderzoek.
Tijdsspanne: Tot 5 jaar.
De Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) is een valide, gestandaardiseerde, generieke en zelfrapporterende beoordelingstool voor het meten van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven HRQOL voor kindergeneeskunde en adolescenten. PedsQL bevat 23 items en bestaat uit het volgende: fysiek functioneren, emotioneel functioneren, sociaal functioneren en functioneren op school. Elk item wordt gescoord op een 5-puntsschaal, scores worden lineair getransformeerd naar een 0-100 schaal waarin een hoge score een betere conditie betekent.
Tot 5 jaar.
Leefstijlgedrag zal worden beoordeeld door middel van algemene vragen.
Tijdsspanne: Tot 5 jaar.
Tot 5 jaar.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 juni 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2028

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 juli 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 augustus 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GDH-001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren