이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

유전자 치료 후 수혈 의존성 베타-지중해빈혈 소아의 성장 및 발달 관련 결과

2023년 8월 6일 업데이트: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

유전자 치료 후 수혈의존성 베타 지중해빈혈 아동의 성장 및 발달, 건강 관련 삶의 질

조사는 유전자 치료를 받은 수혈 의존성 β-지중해빈혈(TDT) 아동, 유전자 치료를 받은 TDT 아동 평생지지 요법과 건강한 어린이.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

100

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 중국
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, 중국
        • 모병
        • Regenerative Medicine Center
        • 연락하다:
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

참가자는 유전자 치료를 받은 TDT 어린이, 평생 지지 요법을 받은 TDT 어린이, 건강한 어린이의 세 그룹으로 나뉩니다.

설명

포함 기준:

유전자 치료 그룹 포함

  • 3-14세의 남성 또는 여성
  • TDT 유전자 치료를 받은 어린이.
  • 서면 동의서를 제공할 의지와 능력이 있는 피험자.

지지 요법 그룹 포함

  • 일치하는 경우와 성별 동일
  • 일치하는 사례와 유사한 연령
  • β-TDT를 가진 어린이
  • 유전자 치료 또는 동종 조혈모세포 이식의 병력 없음
  • 서면 동의서를 제공할 의지와 능력이 있는 피험자.

건강한 어린이 그룹 포함

  • 일치하는 경우와 성별 동일
  • 일치하는 사례와 유사한 연령
  • 서면 동의서를 제공할 의지와 능력이 있는 피험자.

제외 기준:

  • 복합 α-지중해 빈혈의 진단
  • 통제되지 않는 전신 진균, 세균 또는 바이러스 감염
  • 악성 고형 종양, 골수 증식 또는 면역 결핍 질환의 병력
  • 정신질환으로 진단
  • 상기 이외의 사유로 연구자가 연구에 부적격하다고 판단한 환자

연구 중단:

  • 연구에 계속 참여하기를 꺼리거나 할 수 없는 피험자(정보에 입각한 동의 철회)는 연구에서 철회할 수 있습니다.
  • 연구기간 동안 유전자 치료 또는 동종 조혈모세포이식을 받은 피험자
  • 피험자는 2회 연속 방문 누락과 같이 연구 요구 사항을 심각하게 준수하지 않습니다.
  • 후속 조치를 위해 피험자를 잃었습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
유전자 치료 그룹
TDT 3~14세 사이에 유전자 치료를 받은 아동.
유전적: 유전자 치료
자가 편집 조혈모세포 이식
지지 요법 그룹
평생 수혈과 철분 킬레이트화 치료를 받은 TDT 어린이. 그들은 유전자 치료 그룹의 연령과 성별에 따라 선택되었습니다.
건강한 어린이 그룹
유전자 치료군의 연령과 성별을 기준으로 건강한 소아를 선별하였다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
소아 과목의 성장은 키로 평가됩니다.
기간: 최대 5년.
높이(미터).
최대 5년.
소아 피험자의 성장은 체중으로 평가할 것입니다.
기간: 최대 5년.
킬로그램 단위의 무게.
최대 5년.
소아 과목의 성장은 머리와 가슴 둘레에 의해 평가됩니다.
기간: 최대 5년.
머리와 가슴둘레(센티미터).
최대 5년.
소아 피험자의 성장은 안간 거리에 의해 평가될 것입니다.
기간: 최대 5년.
눈 사이의 거리(센티미터).
최대 5년.
소아 대상의 성장은 골밀도에 의해 평가될 것이다.
기간: 최대 5년.
골밀도 측정은 병원이나 진료소의 방사선과에서 수행되는 골밀도 측정이라는 절차로 측정됩니다. 결과는 단위 면적당 그램 단위의 골밀도(g/cm2)입니다.
최대 5년.
사춘기 상태는 태너 척도를 사용하여 측정됩니다.
기간: 최대 5년.
사춘기 단계를 정의하는 데 사용되는 잘 알려진 기술인 태너 척도는 외부의 1차 및 2차 성징(태너 1: 사춘기 이전부터 태너 5: 성숙한 청소년까지)에 기초한 발달의 물리적 측정을 기반으로 합니다. 1940년대부터 1960년대까지 영국에서 종적 연구를 수행하던 마샬과 태너. 관찰 데이터를 기반으로 그들은 외부 생식기의 발달을 위해 별도의 척도를 개발했습니다. 남성의 남근, 음낭 및 고환 부피; 암컷의 가슴; 남성과 여성 모두의 음모.
최대 5년.
호르몬 수치는 임상 검사로 측정됩니다.
기간: 최대 5년.
호르몬 수치에는 갑상선 자극 호르몬(TSH), 혈청 삼요오드티로닌(T3), 무혈청 삼요오드티로닌(T4), 성장 호르몬(GH, IGF-1 및 IGF-2 포함) 및 성 호르몬 검사가 포함되었습니다. 성 호르몬 검사는 다음 과목에만 적용됩니다: 9-18세 소녀의 경우 에스트라디올, FSH 및 LH; 12-18세 소년의 경우 테스토스테론, FSH 및 LH.
최대 5년.
삶의 질은 기준선과 연구가 끝날 때 소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL)를 사용하여 측정됩니다.
기간: 최대 5년.
PedsQL(Pediatric Quality of Life Inventory)은 소아 및 청소년을 위한 건강 관련 삶의 질 HRQOL을 측정하기 위한 유효하고 표준화된 일반 자기 보고식 평가 도구입니다. PedsQL은 23개 항목을 포함하며 신체적 기능, 정서적 기능, 사회적 기능 및 학교 기능으로 구성됩니다. 각 항목은 5점 척도로 점수가 매겨지며 점수는 높은 점수가 더 나은 상태를 의미하는 0-100 척도로 선형 변환됩니다.
최대 5년.
라이프 스타일 행동은 일반적인 질문으로 평가됩니다.
기간: 최대 5년.
최대 5년.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 6월 5일

기본 완료 (추정된)

2028년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2029년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 7월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 8월 6일

처음 게시됨 (실제)

2023년 8월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 8월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 8월 6일

마지막으로 확인됨

2023년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GDH-001

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

유전자 치료에 대한 임상 시험

유전자 치료에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Congo

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

3
구독하다