Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výsledky související s růstem a vývojem u dětí s beta-talasémií závislou na transfuzi po genové terapii

6. srpna 2023 aktualizováno: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Růst a vývoj, kvalita života související se zdravím dětí s beta-talasémií závislou na transfuzi po genové terapii

Výzkum bude provádět kohortovou studii s cílem porovnat růst a vývoj, metabolismus, životní styl a kvalitu života související se zdravím mezi třemi skupinami: děti s β-talasémií závislou na transfuzi (TDT), které podstoupily genovou terapii, děti s TDT celoživotní podpůrná terapie a zdravé děti.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína
        • Nábor
        • Regenerative Medicine Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci jsou rozděleni do tří skupin: TDT děti, které podstoupily genovou terapii, TDT děti, které podstoupily celoživotní podpůrnou terapii, a zdravé děti.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Začlenění do skupiny genové terapie

  • Věk muže nebo ženy 3-14 let
  • TDT Děti, které podstoupily genovou terapii.
  • Subjekty, které jsou ochotny a schopné poskytnout písemný informovaný souhlas.

Podpůrná terapie začlenění do skupiny

  • Pohlaví stejné jako ve shodném případě
  • Věk podobný odpovídajícímu případu
  • Děti s β-TDT
  • Bez anamnézy genové terapie nebo alogenní transplantace krvetvorných buněk
  • Subjekty, které jsou ochotny a schopné poskytnout písemný informovaný souhlas.

Začlenění do skupiny zdravých dětí

  • Pohlaví stejné jako ve shodném případě
  • Věk podobný odpovídajícímu případu
  • Subjekty, které jsou ochotny a schopné poskytnout písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Diagnostika složené α-talasémie
  • Nekontrolovaná systémová plísňová, bakteriální nebo virová infekce
  • Zhoubné solidní nádory, myeloproliferativní nebo imunodeficitní onemocnění v anamnéze
  • Diagnostikována duševní nemoc
  • Pacienti, kteří byli zkoušejícím považováni za nezpůsobilé pro studii z jiných než výše uvedených důvodů

Přerušení studia:

  • Subjekty, které nechtějí nebo nemohou pokračovat ve studii (odvolání informovaného souhlasu), mohou ze studie odstoupit
  • Subjekty, které během studie podstoupily genovou terapii nebo alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk
  • Předmět vážně nesplňuje požadavky studia, např. chybí 2 po sobě jdoucí návštěvy
  • Předmět ztracen pro sledování

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Skupina genové terapie
TDT Děti, které podstoupily genovou terapii, mezi 3~14 lety.
Genetický: Genová terapie
Autologní upravená transplantace hematopoetických kmenových buněk
Skupina podpůrné terapie
TDT Děti, které byly celoživotně léčeny krevními transfuzemi a chelatací železa. Byli vybráni na základě věku a pohlaví skupiny genové terapie.
Skupina zdravých dětí
Zdravé děti byly vybrány na základě věku a pohlaví skupiny genové terapie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Růst u pediatrických subjektů bude hodnocen podle výšky.
Časové okno: Až 5 let.
Výška v metrech.
Až 5 let.
Růst u pediatrických subjektů bude hodnocen podle hmotnosti.
Časové okno: Až 5 let.
Hmotnost v kilogramech.
Až 5 let.
Růst u pediatrických subjektů bude hodnocen podle obvodu hlavy a hrudníku.
Časové okno: Až 5 let.
Obvod hlavy a hrudníku v centimetrech.
Až 5 let.
Růst u pediatrických subjektů bude hodnocen podle mezioční vzdálenosti.
Časové okno: Až 5 let.
Mezioční vzdálenost v centimetrech.
Až 5 let.
Růst u pediatrických subjektů bude hodnocen podle hustoty kostí.
Časové okno: Až 5 let.
Měření hustoty kostí se měří postupem zvaným denzitometrie, který se provádí na odděleních radiologické medicíny nemocnic nebo klinik. Výsledkem je minerální hustota kosti v gramech na jednotku plochy (g/cm2).
Až 5 let.
Pubertální stav bude měřen pomocí Tannerovy stupnice.
Časové okno: Až 5 let.
Tannerova stupnice, známá technika používaná k definování pubertálního stadia, je založena na fyzických měřeních vývoje na základě vnějších primárních a sekundárních pohlavních charakteristik (od Tannera 1: předpubertální po Tanner 5: zralý adolescent). Marshall a Tanner při provádění longitudinální studie během 40. až 60. let v Anglii. Na základě pozorovacích dat vyvinuli samostatné škály pro vývoj vnějších genitálií: objem falusu, šourku a varlat u mužů; prsa u žen; a pubické ochlupení u mužů i žen.
Až 5 let.
Hormonální hladiny budou měřeny klinickým vyšetřením.
Časové okno: Až 5 let.
Hormonální hladiny zahrnovaly hormon stimulující štítnou žlázu (TSH), sérový trijodtyronin (T3), bezsérový trijodtyronin (T4), růstový hormon (GH, včetně IGF-1 a IGF-2) a vyšetření pohlavních hormonů. Vyšetření pohlavních hormonů je pouze u těchto subjektů: estradiol, FSH a LH pro dívky ve věku 9-18 let; testosteron, FSH a LH pro chlapce ve věku 12-18 let.
Až 5 let.
Kvalita života bude měřena pomocí Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) na začátku a na konci studie.
Časové okno: Až 5 let.
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) je platný, standardizovaný, generický a self-reporting hodnotící nástroj pro měření HRQOL související se zdravím pro pediatrii a dospívající. PedsQL obsahuje 23 položek a skládá se z následujících částí: fyzické fungování, emoční fungování, sociální fungování a školní fungování. Každá položka je hodnocena na 5bodové škále, skóre se lineárně transformuje na stupnici 0-100, ve které vysoké skóre znamená lepší stav.
Až 5 let.
Životní styl chování bude hodnocen obecným dotazováním.
Časové okno: Až 5 let.
Až 5 let.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. července 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

14. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GDH-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Genová terapie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit