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Resultados relacionados ao crescimento e desenvolvimento em crianças com talassemia beta dependente de transfusão após terapia gênica

6 de agosto de 2023 atualizado por: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Crescimento e Desenvolvimento e Qualidade de Vida Relacionada à Saúde de Crianças com Beta-talassemia Transfusional Após Terapia Gênica

A investigação conduzirá um estudo de coorte para comparar o crescimento e desenvolvimento, metabolismo, estilo de vida e qualidade de vida relacionada à saúde entre três grupos: crianças com β-talassemia dependente de transfusão (TDT) que receberam terapia genética, crianças TDT com terapia de suporte ao longo da vida e crianças saudáveis.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

100

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China
        • Recrutamento
        • Regenerative Medicine Center
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os participantes são divididos em três grupos: crianças TDT que receberam terapia genética, crianças TDT que receberam terapia de suporte ao longo da vida e crianças saudáveis.

Descrição

Critério de inclusão:

Inclusão de grupo de terapia gênica

  • Idade masculina ou feminina de 3 a 14 anos
  • TDT Crianças que receberam terapia genética.
  • Indivíduos que desejam e são capazes de fornecer consentimento informado por escrito.

Inclusão em grupo de terapia de suporte

  • Sexo igual ao caso correspondente
  • Idade semelhante ao caso correspondente
  • Crianças com β-TDT
  • Sem história de terapia gênica ou transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas
  • Indivíduos que desejam e são capazes de fornecer consentimento informado por escrito.

Inclusão de grupo de crianças saudáveis

  • Sexo igual ao caso correspondente
  • Idade semelhante ao caso correspondente
  • Indivíduos que desejam e são capazes de fornecer consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

  • Diagnóstico de α-talassemia composta
  • Infecção fúngica, bacteriana ou viral sistêmica descontrolada
  • História de tumores sólidos malignos, doenças mieloproliferativas ou de imunodeficiência
  • Diagnosticado com doença mental
  • Pacientes considerados inelegíveis para o estudo pelo investigador por outras razões que não as acima

Descontinuação do estudo:

  • Os indivíduos que não desejam ou não podem continuar participando do estudo (retirada do consentimento informado) podem se retirar do estudo
  • Indivíduos que receberam terapia genética ou transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas durante o estudo
  • O sujeito não está em conformidade com os requisitos do estudo, como faltar a 2 visitas consecutivas
  • Sujeito perdido para acompanhamento

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Grupo de terapia genética
TDT Crianças que receberam terapia genética entre 3 e 14 anos de idade.
Genético: Terapia de genes
Transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas editadas
Grupo de terapia de suporte
TDT Crianças que receberam tratamento vitalício com transfusões de sangue e quelação de ferro. Eles foram selecionados com base na idade e sexo do grupo de terapia gênica.
Grupo de crianças saudáveis
Crianças saudáveis ​​foram selecionadas com base na idade e sexo do grupo de terapia genética.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
O crescimento em indivíduos pediátricos será avaliado pela altura.
Prazo: Até 5 anos.
Altura em metros.
Até 5 anos.
O crescimento em indivíduos pediátricos será avaliado pelo peso.
Prazo: Até 5 anos.
Peso em quilogramas.
Até 5 anos.
O crescimento em indivíduos pediátricos será avaliado pela circunferência da cabeça e tórax.
Prazo: Até 5 anos.
Circunferência da cabeça e do tórax em centímetros.
Até 5 anos.
O crescimento em indivíduos pediátricos será avaliado pela distância interocular.
Prazo: Até 5 anos.
Distância interocular em centímetros.
Até 5 anos.
O crescimento em indivíduos pediátricos será avaliado pela densidade óssea.
Prazo: Até 5 anos.
A medição da densidade óssea é feita por um procedimento chamado densitometria, realizado nos departamentos de medicina radiológica de hospitais ou clínicas. O resultado é a densidade mineral óssea em gramas por unidade de área (g/cm2).
Até 5 anos.
O estado puberal será medido usando a escala de Tanner.
Prazo: Até 5 anos.
A escala de Tanner, uma técnica bem conhecida usada para definir o estágio puberal, é baseada em medidas físicas de desenvolvimento com base em características sexuais primárias e secundárias externas (de Tanner 1: pré-púbere a Tanner 5: adolescente maduro). Marshall e Tanner durante a realização de um estudo longitudinal durante as décadas de 1940 a 1960 na Inglaterra. Com base em dados observacionais, eles desenvolveram escalas separadas para o desenvolvimento da genitália externa: falo, escroto e volume dos testículos nos homens; seios em mulheres; e pêlos pubianos em homens e mulheres.
Até 5 anos.
Os níveis hormonais serão medidos por exame clínico.
Prazo: Até 5 anos.
Os níveis hormonais incluíram hormônio estimulante da tireoide (TSH), triiodotironina sérica (T3), triiodotironina livre de soro (T4), hormônio do crescimento (GH, incluindo IGF-1 e IGF-2) e exame de hormônios sexuais. O exame de hormônios sexuais é apenas para os seguintes assuntos: estradiol, FSH e LH para meninas de 9 a 18 anos; testosterona, FSH e LH para meninos de 12 a 18 anos.
Até 5 anos.
A qualidade de vida será medida usando o Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQL) no início e no final do estudo.
Prazo: Até 5 anos.
O Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL) é uma ferramenta de avaliação válida, padronizada, genérica e de autorrelato para medir a QVRS de qualidade de vida relacionada à saúde para pediatras e adolescentes. O PedsQL contém 23 itens e consiste no seguinte: funcionamento físico, funcionamento emocional, funcionamento social e funcionamento escolar. Cada item é pontuado em uma escala de 5 pontos, as pontuações são transformadas linearmente em uma escala de 0 a 100, na qual pontuação alta significa melhor condição.
Até 5 anos.
Os comportamentos de estilo de vida serão avaliados por meio de perguntas gerais.
Prazo: Até 5 anos.
Até 5 anos.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de junho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de julho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de agosto de 2023

Primeira postagem (Real)

14 de agosto de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de agosto de 2023

Última verificação

1 de agosto de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GDH-001

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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