Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kasvuun ja kehitykseen liittyvät tulokset lapsilla, joilla on verensiirrosta riippuva beetatalassemia geeniterapian jälkeen

sunnuntai 6. elokuuta 2023 päivittänyt: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Kasvu ja kehitys, verensiirrosta riippuvaisten beetatalassemiaa sairastavien lasten terveyteen liittyvä elämänlaatu geeniterapian jälkeen

Tutkimuksessa tehdään kohorttitutkimus, jossa verrataan kasvua ja kehitystä, aineenvaihduntaa, elämäntapakäyttäytymistä ja terveyteen liittyvää elämänlaatua kolmen ryhmän kesken: verensiirrosta riippuvaista β-talassemiaa (TDT) sairastavat lapset, jotka ovat saaneet geeniterapiaa, TDT-lapset, joilla on elinikäinen tukihoito ja terveet lapset.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

100

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kiina
        • Rekrytointi
        • Regenerative Medicine Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujat jaetaan kolmeen ryhmään: geeniterapiaa saaneet TDT-lapset, elinikäistä tukihoitoa saaneet TDT-lapset ja terveet lapset.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Geeniterapian ryhmäyhdistys

  • Mies tai nainen ikä 3-14 vuotta
  • TDT Lapset, jotka ovat saaneet geeniterapiaa.
  • Koehenkilöt, jotka haluavat ja voivat antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.

Tukeva terapia ryhmiin osallistuminen

  • Sukupuoli sama kuin vastaavassa tapauksessa
  • Ikä sama kuin vastaavassa tapauksessa
  • Lapset, joilla on β-TDT
  • Ei geeniterapiaa tai allogeenista hematopoieettista kantasolusiirtoa
  • Koehenkilöt, jotka haluavat ja voivat antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.

Terveet lapset ryhmään

  • Sukupuoli sama kuin vastaavassa tapauksessa
  • Ikä sama kuin vastaavassa tapauksessa
  • Koehenkilöt, jotka haluavat ja voivat antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Yhdistetyn α-talassemian diagnoosi
  • Hallitsematon systeeminen sieni-, bakteeri- tai virusinfektio
  • Aiemmin pahanlaatuisia kiinteitä kasvaimia, myeloproliferatiivisia tai immuunipuutossairauksia
  • Todettu mielisairaus
  • Potilaat, jotka tutkija on katsonut kelpaamattomiksi tutkimukseen muista kuin edellä mainituista syistä

Opintojen keskeyttäminen:

  • Koehenkilöt, jotka eivät halua tai pysty jatkamaan tutkimukseen osallistumista (tietoisen suostumuksen peruuttaminen), voivat vetäytyä tutkimuksesta
  • Koehenkilöt, jotka saivat geeniterapiaa tai allogeenistä hematopoieettista kantasolusiirtoa tutkimuksen aikana
  • Kohde ei täytä vakavasti opintovaatimuksia, kuten puuttuu 2 peräkkäistä käyntiä
  • Aihe menetetty seurantaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Geeniterapiaryhmä
TDT Lapset, jotka ovat saaneet geeniterapiaa 3–14-vuotiaat.
Geneettinen: Geeniterapia
Autologinen muokattu hematopoieettinen kantasolusiirto
Tukiterapiaryhmä
TDT Lapset, jotka saivat elinikäistä hoitoa verensiirroilla ja rautakelaatiolla. Heidät valittiin geeniterapiaryhmän iän ja sukupuolen perusteella.
Terveiden lasten ryhmä
Terveet lapset valittiin geeniterapiaryhmän iän ja sukupuolen perusteella.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lapsipotilaiden kasvu arvioidaan pituuden mukaan.
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta.
Korkeus metreinä.
Jopa 5 vuotta.
Lapsipotilaiden kasvu arvioidaan painon mukaan.
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta.
Paino kilogrammoina.
Jopa 5 vuotta.
Lapsipotilaiden kasvua arvioidaan pään ja rinnan ympärysmitan mukaan.
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta.
Pään ja rinnan ympärysmitta senttimetreinä.
Jopa 5 vuotta.
Lapsipotilaiden kasvua arvioidaan silmänvälisen etäisyyden perusteella.
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta.
Silmien välinen etäisyys senttimetreinä.
Jopa 5 vuotta.
Lapsipotilaiden kasvua arvioidaan luun tiheyden perusteella.
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta.
Luutiheyden mittaus mitataan sairaaloiden tai klinikoiden radiologian lääketieteellisillä osastoilla tehtävällä menetelmällä, jota kutsutaan densitometriksi. Tuloksena on luun mineraalitiheys grammoina pinta-alayksikköä kohti (g/cm2).
Jopa 5 vuotta.
Murrosiän tila mitataan Tanner-asteikolla.
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta.
Tanner-asteikko, hyvin tunnettu murrosiän määrittämiseen käytetty tekniikka, perustuu fyysisiin kehitysmittauksiin, jotka perustuvat ulkoisiin primaarisiin ja sekundaarisiin sukupuoliominaisuuksiin (Tanner 1:stä esimurrosikäinen Tanner 5:een: kypsä nuori). Sen on kehittänyt Marshall ja Tanner suorittaessaan pitkittäistä tutkimusta 1940-luvulta 1960-luvulle Englannissa. Havaintotietojen perusteella he kehittivät erilliset asteikot ulkoisten sukupuolielinten kehitykselle: fallus, kivespussi ja kivesten tilavuus miehillä; naisten rinnat; ja häpykarvat sekä miehillä että naisilla.
Jopa 5 vuotta.
Hormonitasot mitataan kliinisellä tutkimuksella.
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta.
Hormonaaliset tasot sisälsivät kilpirauhasta stimuloivan hormonin (TSH), seerumin trijodityroniinin (T3), seerumittoman trijodityroniinin (T4), kasvuhormonin (GH, mukaan lukien IGF-1 ja IGF-2) ja sukupuolihormonitutkimuksen. Sukupuolihormonitutkimus on tarkoitettu vain seuraaville koehenkilöille: estradioli, FSH ja LH 9-18-vuotiaille tytöille; testosteroni, FSH ja LH 12-18-vuotiaille pojille.
Jopa 5 vuotta.
Elämänlaatua mitataan Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) avulla tutkimuksen alussa ja lopussa.
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta.
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) on kelvollinen, standardoitu, yleinen ja itseraportoiva arviointityökalu, jolla mitataan lasten ja nuorten terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQOL). PedsQL sisältää 23 kohdetta, ja se koostuu seuraavista: fyysinen toiminta, emotionaalinen toiminta, sosiaalinen toiminta ja koulun toiminta. Jokainen kohde pisteytetään 5 pisteen asteikolla, pisteet muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100, jossa korkea pistemäärä tarkoittaa parempaa kuntoa.
Jopa 5 vuotta.
Elämäntyylikäyttäytymistä arvioidaan yleisellä kyselyllä.
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta.
Jopa 5 vuotta.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 5. kesäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. joulukuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 27. heinäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 6. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 14. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 14. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 6. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GDH-001

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa