MT2022-01: ALD 用 MSC
2026年6月16日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota
脳副腎白質ジストロフィー（cALD）の治療のための間葉系幹細胞（IV-MSC）の静脈内投与
これは、活動性脳副腎白質ジストロフィー（CALD）患者における、造血幹細胞移植や遺伝子治療への橋渡しとして、静脈内投与された同種サードパーティ間葉系幹細胞（IV-MSC）の使用を評価する単一施設研究です。遺伝子治療やHSCTができないほど進行している患者。
介入は活動性CALDの診断と移植の間の期間（現在8～12週間）に行われる。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
10
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢 ≥ 3 歳
- 超長鎖脂肪酸レベルの上昇または遺伝子変異によって確立される ALD の診断
- ガドリニウム増強の存在によって決定される活動性脳疾患の証拠
- ALD MRI (Loes) スコア ≥ 1
- 過去に遺伝子治療や移植を受けていない患者
- 登録研究者が判断した6か月以上の余命
- 登録前28日以内に得られた臨床検査値によって十分な臓器機能が確認されている
除外基準:
- 何らかの理由で鎮静またはMRI検査を受けることができない
- 他の生命を脅かす病気を併発している（余命6か月未満）、またはホスピスケアの対象となる
- ヒト血清アルブミン、ジフェンヒドラミン、アセトアミノフェン、メチルプレドニゾロン、またはIMS001のいずれかの成分に対する過敏症が既知または疑われる。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：CALD (早期疾患/ブリッジ療法) に対する IV-MSC
造血幹細胞移植または遺伝子治療への橋渡しとしての活動性脳副腎白質ジストロフィー（cALD）患者。
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患者は 1 回の注入 (0 日目に 1 x 106 細胞/kg) を受け、その後注入から 8 週間追跡されます。
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実験的：CALD (進行性疾患) に対する IV-MSC
遺伝子治療やHSCTができないほど進行している活動性脳副腎白質ジストロフィー（cALD）の患者。
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患者は 1 回の注入 (0 日目に 1 x 106 細胞/kg) を受け、その後注入から 8 週間追跡されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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静脈内投与された同種異系間葉系幹細胞 (IV-MSC) の安全性と忍容性。
時間枠：6ヵ月
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同種サードパーティ間葉系幹細胞（IV-MSC）の静脈内投与を受けた脳副腎白質ジストロフィー（cALD）患者の安全性と忍容性を有害事象の発生率によって評価した。
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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同種他社間葉系幹細胞 (IV-MSC) を静脈内投与された患者における X 線写真反応の発生率。
時間枠：6ヵ月
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X線写真の反応は、脳MRIでの静脈内ガドリニウム造影の解像度として定義されます。
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年8月28日
一次修了 (推定)
2027年5月1日
研究の完了 (推定)
2029年5月1日
試験登録日
最初に提出
2023年8月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年9月7日
最初の投稿 (実際)
2023年9月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月16日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2022LS001
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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