Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

MT2022-01: MSC para ALD

16 de junho de 2026 atualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Administração intravenosa de células-tronco mesenquimais (IV-MSC) para o tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral (cALD)

Este é um estudo de instituição única para avaliar o uso de células-tronco mesenquimais de terceiros alogênicas administradas por via intravenosa (IV-MSC) em pacientes com adrenoleucodistrofia cerebral ativa (CALD), como uma ponte para transplante de células-tronco hematopoiéticas ou terapia genética, ou em pacientes que estão muito avançados para terapia genética ou TCTH. A intervenção ocorrerá no período entre o diagnóstico de CALD ativo e o transplante, que atualmente é de 8 a 12 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Suspenso

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

10

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • idade ≥ 3 anos
  • diagnóstico de ALD, estabelecido pela elevação dos níveis de ácidos graxos de cadeia muito longa ou mutação genética
  • evidência de doença cerebral ativa, determinada pela presença de realce de gadolínio
  • Pontuação de ressonância magnética ALD (Loes) ≥ 1
  • Pacientes que não receberam terapia genética ou transplante prévio
  • Expectativa de vida > 6 meses, conforme determinado pelo pesquisador inscrito
  • Ter função orgânica adequada confirmada por valores laboratoriais obtidos nos 28 dias anteriores à inscrição

Critério de exclusão:

  • Incapacidade de se submeter a estudos de sedação ou ressonância magnética por qualquer motivo
  • Outra doença concomitante com risco de vida (expectativa de vida <6 meses) ou elegível para cuidados paliativos
  • Hipersensibilidade conhecida ou suspeita à albumina sérica humana, difenidramina, paracetamol, metilprednisolona ou qualquer um dos componentes do IMS001.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: IV-MSC para cALD (doença precoce/terapia de ponte)
Pacientes com adrenoleucodistrofia cerebral ativa (cALD) como ponte para transplante de células-tronco hematopoiéticas ou terapia genética.
Biológico: Células-tronco mesenquimais (IV-MSC)
Os pacientes receberão 1 infusão (1 x 106 células/kg no dia 0) e serão acompanhados por 8 semanas a partir da infusão.
Experimental: IV-MSC para cALD (Doença Avançada)
Pacientes com adrenoleucodistrofia cerebral ativa (cALD) que estão muito avançados para terapia genética ou TCTH.
Biológico: Células-tronco mesenquimais (IV-MSC)
Os pacientes receberão 1 infusão (1 x 106 células/kg no dia 0) e serão acompanhados por 8 semanas a partir da infusão.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade de células-tronco mesenquimais alogênicas de terceiros administradas por via intravenosa (IV-MSC).
Prazo: 6 meses
Segurança e tolerabilidade de pacientes com adrenoleucodistrofia cerebral (cALD) recebendo células-tronco mesenquimais alogênicas de terceiros (IV-MSC) administradas por via intravenosa avaliadas pela incidência de eventos adversos.
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de resposta radiográfica em pacientes que recebem células-tronco mesenquimais alogênicas de terceiros (IV-MSC) administradas por via intravenosa.
Prazo: 6 meses
A resposta radiográfica é definida como a resolução do realce do contraste intravenoso com gadolínio na ressonância magnética do cérebro.
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de agosto de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de maio de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de maio de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

31 de agosto de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de setembro de 2023

Primeira postagem (Real)

11 de setembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2022LS001

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever