Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MT2022-01: MSC:t ALD:lle

tiistai 16. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Mesenkymaalisten kantasolujen (IV-MSC) suonensisäinen anto aivoadrenoleukodystrofian (cALD) hoitoon

Tämä on yhden laitoksen tutkimus, jossa arvioidaan suonensisäisesti annettujen allogeenisten, kolmannen osapuolen mesenkymaalisten kantasolujen (IV-MSC) käyttöä potilailla, joilla on aktiivinen, aivojen adrenoleukodystrofia (CALD), siltana hematopoieettiseen kantasolusiirtoon tai geeniterapiaan, tai potilailla, jotka ovat liian edistyneitä geeniterapiaan tai HSCT:hen. Interventio tapahtuu aktiivisen CALD-diagnoosin ja elinsiirron välisenä aikana, joka on tällä hetkellä 8-12 viikkoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Keskeytetty

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ikä ≥ 3 vuotta
  • ALD-diagnoosi, joka on todettu kohonneen erittäin pitkäketjuisen rasvahappotason tai geenimutaation perusteella
  • todisteet aktiivisesta aivosairaudesta gadoliniumin lisäyksen perusteella
  • ALD MRI (Loes) -pisteet ≥ 1
  • Potilaat, jotka eivät ole saaneet aikaisempaa geeniterapiaa tai elinsiirtoa
  • Elinajanodote > 6 kuukautta ilmoittautuneen tutkijan määrittämänä
  • Asianmukainen elinten toiminta on varmistettu laboratorioarvoilla, jotka on saatu 28 päivää ennen ilmoittautumista

Poissulkemiskriteerit:

  • Kyvyttömyys suorittaa sedaatiota tai MRI-tutkimuksia mistä tahansa syystä
  • Muu samanaikainen henkeä uhkaava sairaus (elinajanodote < 6 kuukautta) tai oikeutettu saattohoitoon
  • Tunnettu tai epäilty yliherkkyys ihmisen seerumin albumiinille, difenhydramiinille, asetaminofeenille, metyyliprednisolonille tai jollekin IMS001:n aineosalle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: IV-MSC cALD:lle (varhainen sairaus/siltahoito)
Potilaat, joilla on aktiivinen aivojen adrenoleukodystrofia (cALD) siltana hematopoieettiseen kantasolusiirtoon tai geeniterapiaan.
Biologinen: Mesenkymaaliset kantasolut (IV-MSC)
Potilaat saavat 1 infuusion (1 x 106 solua/kg päivänä 0), minkä jälkeen heitä seurataan 8 viikon ajan infuusion jälkeen.
Kokeellinen: IV-MSC cALD:lle (Advanced Disease)
Potilaat, joilla on aktiivinen aivojen adrenoleukodystrofia (cALD), jotka ovat liian edistyneitä geeniterapiaan tai HSCT:hen.
Biologinen: Mesenkymaaliset kantasolut (IV-MSC)
Potilaat saavat 1 infuusion (1 x 106 solua/kg päivänä 0), minkä jälkeen heitä seurataan 8 viikon ajan infuusion jälkeen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suonensisäisesti annettavien allogeenisten, kolmannen osapuolen mesenkymaalisten kantasolujen (IV-MSC) turvallisuus ja siedettävyys.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Turvallisuus ja siedettävyys aivo-adrenoleukodystrofiaa (cALD) sairastavilla potilailla, jotka saavat suonensisäisesti allogeenisia, kolmannen osapuolen mesenkymaalisia kantasoluja (IV-MSC), arvioituna haittatapahtumien ilmaantuvuuden perusteella.
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Radiografisen vasteen ilmaantuvuus potilailla, jotka saavat suonensisäisesti allogeenisia, kolmannen osapuolen mesenkymaalisia kantasoluja (IV-MSC).
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Radiografinen vaste määritellään suonensisäisen gadoliniumin kontrastin tehostamisen erotukseksi aivojen magneettikuvauksessa.
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 28. elokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. toukokuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. toukokuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 31. elokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. syyskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 11. syyskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 18. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2022LS001

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa