Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

MT2022-01: MSC-er for ALD

16. juni 2026 oppdatert av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Intravenøs administrering av mesenkymale stamceller (IV-MSC) for behandling av cerebral adrenoleukodystrofi (cALD)

Dette er en enkeltinstitusjonsstudie for å evaluere bruken av intravenøst ​​administrerte allogene, tredjeparts mesenkymale stamceller (IV-MSC) hos pasienter med aktiv, cerebral adrenoleukodystrofi (CALD), som en bro til hematopoetisk stamcelletransplantasjon eller genterapi, eller hos pasienter som er for avanserte for genterapi eller HSCT. Intervensjonen vil skje i tiden mellom diagnose av aktiv CALD og transplantasjon som for tiden er 8-12 uker.

Studieoversikt

Status

Suspendert

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • alder ≥ 3 år
  • diagnose av ALD, som etablert ved økning av svært langkjedede fettsyrenivåer eller genmutasjon
  • bevis på aktiv cerebral sykdom bestemt av tilstedeværelsen av gadoliniumforsterkning
  • ALD MR (Loes) score ≥ 1
  • Pasienter som ikke har mottatt tidligere genterapi eller transplantasjon
  • Forventet levealder på > 6 måneder som bestemt av den påmeldte forskeren
  • Ha tilstrekkelig organfunksjon bekreftet av laboratorieverdier innhentet innen 28 dager før innmelding

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til å gjennomgå sedasjon eller MR-studier av en eller annen grunn
  • Annen samtidig livstruende sykdom (forventet levealder <6 måneder) eller kvalifisert for hospice
  • Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor humant serumalbumin, difenhydramin, acetaminofen, metylprednisolon eller noen av komponentene i IMS001.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: IV-MSC for cALD (tidlig sykdom/broterapi)
Pasienter med aktiv, cerebral adrenoleukodystrofi (cALD) som en bro til hematopoetisk stamcelletransplantasjon eller genterapi.
Biologisk: Mesenkymale stamceller (IV-MSC)
Pasientene vil få 1 infusjon (1 x 106 celler/kg på dag 0) og deretter følges i 8 uker fra infusjonen.
Eksperimentell: IV-MSC for cALD (Advanced Disease)
Pasienter med aktiv, cerebral adrenoleukodystrofi (cALD) som er for avanserte for genterapi eller HSCT.
Biologisk: Mesenkymale stamceller (IV-MSC)
Pasientene vil få 1 infusjon (1 x 106 celler/kg på dag 0) og deretter følges i 8 uker fra infusjonen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse for intravenøst ​​administrerte allogene, tredjeparts mesenkymale stamceller (IV-MSC).
Tidsramme: 6 måneder
Sikkerhet og tolerabilitet for cerebral adrenoleukodystrofi (cALD) pasienter som får intravenøst ​​administrerte allogene, tredjeparts mesenkymale stamceller (IV-MSC) vurdert etter forekomst av uønskede hendelser.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av radiografisk respons hos pasienter som får intravenøst ​​administrerte allogene, tredjeparts mesenkymale stamceller (IV-MSC).
Tidsramme: 6 måneder
Radiografisk respons er definert som oppløsningen av intravenøs gadoliniumkontrastforsterkning på hjerne-MR.
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. mai 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. august 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. september 2023

Først lagt ut (Faktiske)

11. september 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2022LS001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere