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MT2022-01: MSCs für ALD

16. Juni 2026 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Intravenöse Verabreichung mesenchymaler Stammzellen (IV-MSC) zur Behandlung der zerebralen Adrenoleukodystrophie (cALD)

Hierbei handelt es sich um eine Einzelinstitutsstudie zur Bewertung der Verwendung intravenös verabreichter allogener mesenchymaler Stammzellen (IV-MSC) von Drittanbietern bei Patienten mit aktiver zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD) als Brücke zur hämatopoetischen Stammzelltransplantation oder Gentherapie bei Patienten, die für eine Gentherapie oder HSCT zu weit fortgeschritten sind. Der Eingriff erfolgt in der Zeit zwischen der Diagnose einer aktiven CALD und der Transplantation, die derzeit 8–12 Wochen beträgt.

Studienübersicht

Status

Suspendiert

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 3 Jahre
  • Diagnose einer ALD, die durch eine Erhöhung der Werte sehr langkettiger Fettsäuren oder eine Genmutation festgestellt wird
  • Hinweise auf eine aktive Hirnerkrankung, bestimmt durch das Vorhandensein einer Gadolinium-Anreicherung
  • ALD-MRT (Loes)-Score ≥ 1
  • Patienten, die zuvor keine Gentherapie oder Transplantation erhalten haben
  • Lebenserwartung von > 6 Monaten, wie vom einschreibenden Forscher festgelegt
  • Lassen Sie eine ausreichende Organfunktion durch Laborwerte bestätigen, die innerhalb von 28 Tagen vor der Einschreibung ermittelt wurden

Ausschlusskriterien:

  • Aus irgendeinem Grund ist es nicht möglich, sich einer Sedierung oder einer MRT-Untersuchung zu unterziehen
  • Andere gleichzeitig lebensbedrohliche Erkrankung (Lebenserwartung <6 Monate) oder Anspruch auf Hospizpflege
  • Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen Humanserumalbumin, Diphenhydramin, Paracetamol, Methylprednisolon oder einen der Bestandteile von IMS001.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: IV-MSC für cALD (Early Disease/Bridge Therapy)
Patienten mit aktiver, zerebraler Adrenoleukodystrophie (cALD) als Brücke zur hämatopoetischen Stammzelltransplantation oder Gentherapie.
Biologisch: Mesenchymale Stammzellen (IV-MSC)
Die Patienten erhalten 1 Infusion (1 x 106 Zellen/kg am Tag 0) und werden dann ab der Infusion 8 Wochen lang beobachtet.
Experimental: IV-MSC für cALD (Advanced Disease)
Patienten mit aktiver zerebraler Adrenoleukodystrophie (cALD), die für eine Gentherapie oder HSCT zu weit fortgeschritten sind.
Biologisch: Mesenchymale Stammzellen (IV-MSC)
Die Patienten erhalten 1 Infusion (1 x 106 Zellen/kg am Tag 0) und werden dann ab der Infusion 8 Wochen lang beobachtet.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit intravenös verabreichter allogener mesenchymaler Stammzellen Dritter (IV-MSC).
Zeitfenster: 6 Monate
Sicherheit und Verträglichkeit von Patienten mit zerebraler Adrenoleukodystrophie (cALD), die intravenös verabreichte allogene mesenchymale Stammzellen von Drittanbietern (IV-MSC) erhalten, bewertet anhand der Häufigkeit unerwünschter Ereignisse.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz einer radiologischen Reaktion bei Patienten, die intravenös verabreichte allogene mesenchymale Stammzellen Dritter (IV-MSC) erhalten.
Zeitfenster: 6 Monate
Die radiologische Reaktion ist definiert als die Auflösung der intravenösen Gadolinium-Kontrastverstärkung im Gehirn-MRT.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. August 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. August 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. September 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2022LS001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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