Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MT2022-01: MSC pro ALD

16. června 2026 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Intravenózní podání mezenchymálních kmenových buněk (IV-MSC) pro léčbu mozkové adrenoleukodystrofie (cALD)

Jedná se o jednoinstituční studii k vyhodnocení použití intravenózně podávaných alogenních mezenchymálních kmenových buněk 3. strany (IV-MSC) u pacientů s aktivní, cerebrální adrenoleukodystrofií (CALD), jako mostu k transplantaci krvetvorných buněk nebo genové terapii, popř. u pacientů, kteří jsou příliš pokročilí pro genovou terapii nebo HSCT. K intervenci dojde v době mezi diagnózou aktivní CALD a transplantací, což je v současnosti 8-12 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Pozastaveno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • věk ≥ 3 roky
  • diagnóza ALD, jak je stanoveno zvýšením hladin mastných kyselin s velmi dlouhým řetězcem nebo genovou mutací
  • důkaz aktivního cerebrálního onemocnění, jak je určeno přítomností zesílení gadolinia
  • ALD MRI (Loes) skóre ≥ 1
  • Pacienti, kteří dříve nepodstoupili genovou terapii nebo transplantaci
  • Očekávaná délka života > 6 měsíců, jak určil přihlašující výzkumník
  • Nechte si potvrdit adekvátní orgánovou funkci laboratorními hodnotami získanými do 28 dnů před zařazením

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost podstoupit sedaci nebo MRI studie z jakéhokoli důvodu
  • Jiné souběžné život ohrožující onemocnění (očekávaná délka života <6 měsíců) nebo způsobilé pro hospicovou péči
  • Známá nebo suspektní přecitlivělost na lidský sérový albumin, difenhydramin, acetaminofen, methylprednisolon nebo kteroukoli složku IMS001.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: IV-MSC pro cALD (časné onemocnění/přemosťovací terapie)
Pacienti s aktivní cerebrální adrenoleukodystrofií (cALD) jako most k transplantaci krvetvorných buněk nebo genové terapii.
Biologický: Mezenchymální kmenové buňky (IV-MSC)
Pacienti dostanou 1 infuzi (1 x 106 buněk/kg v den 0), poté budou sledováni po dobu 8 týdnů od infuze.
Experimentální: IV-MSC pro cALD (pokročilá nemoc)
Pacienti s aktivní cerebrální adrenoleukodystrofií (cALD), kteří jsou příliš pokročilí pro genovou terapii nebo HSCT.
Biologický: Mezenchymální kmenové buňky (IV-MSC)
Pacienti dostanou 1 infuzi (1 x 106 buněk/kg v den 0), poté budou sledováni po dobu 8 týdnů od infuze.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost intravenózně podávaných alogenních mezenchymálních kmenových buněk třetích stran (IV-MSC).
Časové okno: 6 měsíců
Bezpečnost a snášenlivost pacientů s cerebrální adrenoleukodystrofií (cALD), kteří dostávají intravenózně podané alogenní mezenchymální kmenové buňky třetích stran (IV-MSC), hodnocená podle výskytu nežádoucích účinků.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt radiografické odpovědi u pacientů dostávajících intravenózně podané alogenní mezenchymální kmenové buňky třetích stran (IV-MSC).
Časové okno: 6 měsíců
Radiografická odpověď je definována jako vyřešení intravenózního zvýšení kontrastu gadolinia na MRI mozku.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

11. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2022LS001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit