MT2022-01: MSC para ALD
16 de junio de 2026 actualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Administración intravenosa de células madre mesenquimales (IV-MSC) para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral (cALD)
Este es un estudio de una sola institución para evaluar el uso de células madre mesenquimales alogénicas de terceros (IV-MSC) administradas por vía intravenosa en pacientes con adrenoleucodistrofia cerebral activa (CALD), como puente al trasplante de células madre hematopoyéticas o terapia génica, o en pacientes que están demasiado avanzados para la terapia génica o el TCMH.
La intervención se producirá en el tiempo transcurrido entre el diagnóstico de CALD activa y el trasplante, que actualmente es de 8 a 12 semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Suspendido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
10
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- edad ≥ 3 años
- diagnóstico de ALD, establecido por la elevación de los niveles de ácidos grasos de cadena muy larga o mutación genética
- evidencia de enfermedad cerebral activa determinada por la presencia de realce con gadolinio
- Puntuación ALD MRI (Loes) ≥ 1
- Pacientes que no han recibido terapia génica o trasplante previo
- Esperanza de vida > 6 meses según lo determine el investigador que lo inscribe
- Tener una función orgánica adecuada confirmada por valores de laboratorio obtenidos dentro de los 28 días anteriores a la inscripción.
Criterio de exclusión:
- Incapacidad para someterse a estudios de sedación o resonancia magnética por cualquier motivo.
- Otra enfermedad concurrente que ponga en peligro la vida (esperanza de vida <6 meses) o elegible para cuidados paliativos
- Hipersensibilidad conocida o sospechada a la albúmina sérica humana, difenhidramina, paracetamol, metilprednisolona o cualquiera de los componentes de IMS001.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: IV-MSC para cALD (enfermedad temprana/terapia puente)
Pacientes con adrenoleucodistrofia cerebral activa (cALD) como puente hacia el trasplante de células madre hematopoyéticas o la terapia génica.
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Los pacientes recibirán 1 infusión (1 x 106 células/kg el día 0) y luego se les hará un seguimiento durante 8 semanas desde la infusión.
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Experimental: IV-MSC para cALD (enfermedad avanzada)
Pacientes con adrenoleucodistrofia cerebral activa (cALD) que están demasiado avanzados para la terapia génica o el TCMH.
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Los pacientes recibirán 1 infusión (1 x 106 células/kg el día 0) y luego se les hará un seguimiento durante 8 semanas desde la infusión.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad y tolerabilidad de células madre mesenquimales de terceros (IV-MSC) alogénicas administradas por vía intravenosa.
Periodo de tiempo: 6 meses
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Seguridad y tolerabilidad de pacientes con adrenoleucodistrofia cerebral (cALD) que reciben células madre mesenquimales alogénicas de terceros (IV-MSC) administradas por vía intravenosa evaluadas según la incidencia de eventos adversos.
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de respuesta radiográfica en pacientes que reciben células madre mesenquimales de terceros (IV-MSC) alogénicas administradas por vía intravenosa.
Periodo de tiempo: 6 meses
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La respuesta radiográfica se define como la resolución del realce del contraste de gadolinio intravenoso en la resonancia magnética cerebral.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de agosto de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de mayo de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de mayo de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
31 de agosto de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de septiembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
11 de septiembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedades desmielinizantes
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de las glándulas suprarrenales
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades desmielinizantes hereditarias del sistema nervioso central
- Leucoencefalopatías
- Insuficiencia suprarrenal
- Trastornos peroxisomales
- Adrenoleucodistrofia
Otros números de identificación del estudio
- 2022LS001
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .